logo.png

клинические исследования

Открыт набор пациентов со СМА1-го типа в программу исследования препарата RG7916

Мы рады сообщить, что в России открылся первый центр клинических исследований препаратов для больных спинальной мышечной атрофией, и теперь у российских семей есть возможность попасть в программу клинических исследований СМА в своей стране.
Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов со СМА 1-го типа возрастом до 7 месяцев для участия в исследовании Firefish препарата RG7916 компании Roche.

Авексис начал набор участников в клиническое исследование пресимптоматических младенцев со СМА возрастом до 6 недель

Лечение СМА пациентов настолько рано насколько это только возможно — критически важно, т.к. позволяет спасти мотонейроны до того, как они будут навсегда утрачены.

Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис

Бранаплам — это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа.

Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) — Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом.

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA)

Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107

Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.

Компания Catalyst начинает клиническое испытание препарата Фирдапс для облегчения симптомов СМА 3 типа

Фирдапс – это препарат, влияющий на так называемый нервно-мышечный синапс – место, где моторный нейрон соединяется с мышцей – улучшая передачу сигнала между нервом и мышцей.

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей», — говорит она. «Поэтому мы действительно верим в комбинированную терапию, и мы хотели бы изучить другие типы терапии,… которые могут использоваться в сочетании с препаратами, улучшающими SMN».

Новый мышечный активатор компании СYTOKINETICS более эффективен и переносится лучше, чем TIRASEMTIV

Исследование показало, что СК-2127107 вызвал повышение мышечной силы и эти показатели были более, чем в 2 раза выше,  чем при приеме „TIRASEMTIV“.  В исследовании измерялись мышечные сокращения после стимуляции нервов, что позволило также сделать вывод, что лучший эффект наблюдется, когда двигательный нейрон стимулируется с той же частотой, что и у естественных сигналов двигательных нейронов.

Ответы на частые вопросы в отношении обновления, представленного Biogen по препарату Нусинерсен

Компания Биоген представила ответы на самые частые вопросы, задаваемые в связи с обновлением информации по препарату Нузинерсен Напомним, что в начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.

Обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА

В данной презентации содержится общий обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА и содержит всю актуальную на август 2017 года информацию. Предполагаются ежегодные обновления, которые мы также будем вносить в текст, который можно скачать в формате pdf.

Обновление статуса клинических испытания LMI070 (Бранаплам) для лечения СМА

Мы считаем, что лучший способ донести наиболее успешное и выгодное лекарство до  пациентов со СМА и их семей, — это тесное сотрудничество с вами. Итак, продвигаясь вперед, мы будем регулярно информировать СМА –сообщество о том как развитие бранаплама продвигается вперед.

Окончательные данные третьей фазы исследования SPINRAZA® (nusinersen) для 2 и 3 типа спинальной мышечной атрофии и данные исследования на пресимптоматической стадии

Положительные данные по широкому кругу лиц со СМА представлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии в апреле 2017 года.

Окончательные данные третьей фазы исследования показывают, что SPINRAZA® (nusinersen) значительно улучшает моторную функцию у детей со 2 и 3 типами спинальной мышечной атрофии