Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис

Компания Новартис предоставила последние данные в связи с разработкой своего препарата для лечения СМА — Бранаплам (ранее известный как LMI070).
Бранаплам — это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа. В это исследование включаются пациенты со СМА 1 типа в возрасте до 6 мес.

В настоящий момент, в 1 часть исследования было включено 13 младенцев со СМА1 в клинический центрах в Бельгии, Дании, Германии и Италии, и 8 пациентов в настоящее время продолжают участвовать в программе и получают Бранаплам на настоящий момент.

Для набора участников во вторую часть исследования компания сообщает о расширении количества клинических центров и стран, в которых оно будет проводиться. До конца июня центры исследований Бранаплам будут открыты в трех дополнительных странах. Какие именно центры и в каких странах компания сообщит после того, как будут окончательно получены все формальные подтверждения от регулирующий органов.
В настоящее время набор пациентов продолжается во всех уже открытых центрах.

Также компания Новартис рада сообщить, что был достигнут важный этап на регуляторном уровне. 23 марта для Бранаплам было получено позитивное заключение от Европейской Комиссии, подтверждающее Орфанный статус (Orphan Drug Designation). Это заключение стало очередным этапом после аналогичного заключения от американского регулятора — FDA, полученного на препарат 25 января 2018года. Получение орфанного статуса в США И ЕС поддерживает разработку лекарственных препаратов для терапии редких заболеваний и дает компании определенные преимущества, важные при разработке препарата и его дальнейшем регуляторном одобрении в случае удачных клинических исследований.

Новартис также продолжает свою активность в поле научных разработок в области СМА. На Международном Конгрессе по СМА в Кракове, который был организован Европейской организацией по СМА — SMA Europe (прим. российский фонд Семьи СМА является членом этой европейской организации) мы представили потенциальный биомаркер, позволяющий прогнозировать тяжесть заболевания. Как мы сообщали в ходе конференции, этот биомаркер повышается у пациентов со СМА1 типа в сравнении со здоровыми младенцами и мы продолжаем исследования в этой области, чтобы выяснить весь потенциал этого наблюдения для СМА.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.