Menu

клинические исследования

В России стартовал набор в клиническое исследование DEVOTE повышенных дозировок нусинерсен при СМА

Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.

Рош представил данные двухлетнего исследования применения рисдиплам у больных СМА 1 типа.

Компания Roche обнародовала данные своего двухлетнего клинического исследования FIREFISH применения рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной

Участие в клинических исследованиях: опыт пациентов со СМА

В конце 2019-начале 2020 года организация Cure SMA изучила опыт участия в клинических испытаниях СМА, чтобы получить представление о мотивации и ожиданиях, а также определить возможности для развития более пациент-ориентированного подхода в рамках клинических исследований. 79 семей с опытом участия в клинических исследованиях ответили на вопросы, а на основе полученных данных были определены три основных фактора мотивации, проблем, факторов стресса и преимуществ, связанных с участием в исследовании (представлены в таблице).

Первая российская публикация об опыте применения патогенетической терапии у больных СМА в России

Первая российская публикация «Эффективность и безопасность препарата нусинерсен в рамках программы расширенного доступа в России» об опыте применения патогенетической лекарственной терапии у пациентов СМА опубликована в журнале «Нервно-мышечные болезни»

Представлены новые данные клинических исследований двухлетнего периода применения рисдиплам у пациентов со СМА 1 типа (FIREFISH часть 1)

Компания Рош представила обновленную информацию о части 1 клинического исследования FIREFISH препарата рисдиплам. Данные были представлены на 25 м Международном Конгрессе World Muscle Society.

Применение Нусинерсен (Спинраза) у взрослых пациентов со СМА

Полученные данные позволяют говорить о том, что лечение взрослых больных со СМА с помощью нусинерсен позволяет достичь значимых клинически улучшений двигательной функции или стабилизации состояния взрослых больных СМА. При этом, не выявлено зависимости и взаимосвязи возраста пациентов и эффективности терапии.

Компания Scholar Rock сообщает о задержках сроков появления результатов исследования препарата SRK-015 для лечения СМА

Компания Scholar Rock, проводящая исследования ингибитора миостатина для поддерживающего лечения СМА. направленного на повышение мышечной силы и высносливости сообщила на днях о том, что из-за пандемии Covid-19 ожидает задержек появления результатов 6-месяцного наблюдения в своем клиническом исследовании препарата SRK-015 как минимум на один квартал и теперь ожидает, что первые результаты будут доступны не ранее 4 квартала 2020 года.

Рисдиплам показал значительное улучшение моторной функции у больных от 2 до 25 лет со 2 и 3 типами СМА в исследовании Санфиш, часть 2.

6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2

Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101

30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101

Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен

18 сентября 2019 года компания Biogen  в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.

Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА

2 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о предварительных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование препарата Нусинерсен (Спинраза) с участием 25 пациентов с генетически подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически (т.е. до момента проявления первых симптомов заболевания).

AveXis представил новые данные по генной терапии СМА

Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».

Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 (Бранаплам) для СМА 1 типа.

Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.

Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма

Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все  ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать  ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году.  В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.

Scroll Up