Биоген объявил о планах проведения клинического исследования РЕСПОНД комбинаторной терапии Золгенсма и Спинраза у детей со СМА

Применение Нусинерсен (Спинраза) у взрослых пациентов со СМА

Полученные данные позволяют говорить о том, что лечение взрослых больных со СМА с помощью нусинерсен позволяет достичь значимых клинически улучшений двигательной функции или стабилизации состояния взрослых больных СМА. При этом, не выявлено зависимости и взаимосвязи возраста пациентов и эффективности терапии.

Компания Scholar Rock сообщает о задержках сроков появления результатов исследования препарата SRK-015 для лечения СМА

Компания Scholar Rock, проводящая исследования ингибитора миостатина для поддерживающего лечения СМА. направленного на повышение мышечной силы и высносливости сообщила на днях о том, что из-за пандемии Covid-19 ожидает задержек появления результатов 6-месяцного наблюдения в своем клиническом исследовании препарата SRK-015 как минимум на один квартал и теперь ожидает, что первые результаты будут доступны не ранее 4 квартала 2020 года.

Рисдиплам показал значительное улучшение моторной функции у больных от 2 до 25 лет со 2 и 3 типами СМА в исследовании Санфиш, часть 2.

6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2

Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101

30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101

Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен

18 сентября 2019 года компания Biogen  в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.

Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА

После 45,1 месяцев анализа и исследований, нусинерсен продолжает демонстрировать эффективность и безопасность по сравнению с естественным течением заболевания. Средний срок терапии составлял почти три года, при этом 88 процентов участников исследования приобрели навык ходьбы без поддержки, причем многие из них делали это в привычные сроки развития для младенцев. Как известно, при естественном течении заболевания пациенты со СМА 1 или 2 типа никогда не могут ходить самостоятельно. Эти новые данные показывают, что у пациентов, получавших нусинерсен, наблюдалось постоянное улучшение навыка сидения и ходьбы без поддержки, при этом подавляющее большинство пациентов приобретали данные моторные навыки в соответсвующие нормам развития сроки.

AveXis представил новые данные по генной терапии СМА

Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».
Обновленные результаты глобального исследования STR1VE показывают, что Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) обладает значительным терапевтическим преимуществом в продлении выживаемости без событий у пациентов с СМА I типа, по сравнению с естественным течением.
Пациенты в группе длительного наблюдения исследования START (группа 2), чей средний возраст составляет 4,2 года (самому старшему пациенту — 5 лет), продолжают покорять новые рубежи в двигательном развитии.

Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 (Бранаплам) для СМА 1 типа.

Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.

Scroll Up