logo.png

клинические исследования

Новые промежуточные данные о долгосрочной эффективности и безопасности применения онасемноген абепарвовек в период до 7,5 лет после инфузии.

Компания Новартис представила новые долгосрочные данные по препарату генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Данные были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в марте 2023 года. Они включают данные двух исследований долгосрочного наблюдения (LTFU), LT-001 и LT-002

Новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности применения рисдиплама у пациентов со СМА 2 и 3 типа (Sunfish)

Компания «Рош» представила новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности рисдиплам у широкого круга пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со спинальной мышечной

BIOCAD проводит клиническое исследование препарата генной терапии СМА

Российская фармацевтическая компания BIOCAD ведет активную разработку собственного препарата генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследуемый генотерапевтический препарат получил название ANB-004.  Фонд «Семьи СМА» собрал самые распространенные вопросы от пациентов и их семей, и мы делимся с вами ответами на них

Компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии СМА

Препарат получил «orphan drug designation» и «fast track designation» Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Этот статус предоставляется методам лечения, которые демонстрируют потенциал в лечении серьезных состояний, для которых доступные методы лечения недостаточно эффективны и способствует ускорению клинической разработки экспериментальных препаратов.

Амбулаторные пациенты со СМА, получающие нусинерсен, демонстрируют улучшение ходьбы

Согласно анализу данных применения препарата нусинерсен (Спинраза) в реальной клинической практике, полученных в Европе, были выявлены значимые изменения состояния у детей и взрослых с 3 и 4 типом спинальной мышечной атрофией. Так, более, чем 1 из 4 пациентов с амбулаторной спинальной мышечной атрофией (сохраняющих возможность ходить самостоятельно) испытали клинически значимое улучшение способности ходить после лечения.

Тау-белок может быть маркером долгосрочного ответа на лечение нусинерсен

Новое исследование показывает, что у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые длительное время получали препарат нусинерсен (Спинраза), уровни белка тау в спинномозговой жидкости снижаются. Полученные данные показывают, что измерение уровней белка тау может быть полезным маркером для прогнозирования реакции на лечение препаратом нусинерсеном, говорят исследователи.

Нусинерсен может помочь улучшить функцию рук у взрослых со СМА

Согласно новому исследованию, у взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), получающих лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), снижение уровня воспалительного белка YKL-40 в спинномозговой жидкости связано с улучшением функции руки и кисти.

Промежуточные данные по лечению рисдиплам у пресимптоматических младенцев

Промежуточные данные применения препарата рисдиплам показывают улучшение двигательной функции у детей на предсимптоматической стадии СМА через год лечения. По предварительным данным исследования RAINBOWFISH, младенцы с предсимптомным диагнозом СМА, получавшие рисдиплам в течение не менее одного года, смогли сидеть, стоять и ходить.

Клиническое исследование MANATEE комбинированного приема рисдиплам и GYM329 ингибитора миостатина

Компания Рош сообщила о начале в 2022 году новой глобальной программы клинических исследований лечения СМА. Исследование MANATEE, фазы 2/3 будет проводиться с целью получения данных по оценке безопасности и эффективности применения в комбинации с рисдипламом нового исследуемого препарата ингибитора миостатина GYM329 (RO7204239), направленного на рост мышц при спинальной мышечной атрофии (СМА).

Первые данные исследования RESPOND: применение нусинерсен после онасемноген абепарвовек безопасно

Согласно первым предварительным результатам исследования RESPOND, лечение нусинерсеном (Спинраза) после применения генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма) представляется безопасным для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Открыто новое клиническое исследование эффективности и безопасности препарата апитегромаб (SRK-015) САПФИР для лечения СМА

Компания Scholar Rock анонсировала запуск клинического исследования фазы 3 SAPPHIRE (САПФИР) для дальнейшей оценки безопасности и эффективности своего исследуемого препарата апитегромаб (SRK-015) у пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Завершен набор в клиническое исследование Rainbowfish препарата рисдиплам

Всего в исследование было набрано 26 участников со всего мира. При этом, 5 малышей принимают участие в исследовании на базе НИКИ Педиатрии им. Ак. Вельтищева, единственном российском центре, принимающем участие в этой программе.

Данные 6-12 месячного наблюдения пациентов в исследовании STRONG интратекального применения AVXS-101

Исследование СТРОНГ стартовало в конце декабря 2017 года. Оно было остановлено FDA в 2019 году после сообщения о находках в параллельных преклинических исследованиях, которые могли потенциально влиять на безопасность применения. После долгих проверок данных это ограничение было снято во второй половине 2021 года, однако прерванный набор в исследование СТРОНГ не возобновился. После снятия ограничений на проведение исследований AVXS-101 IТ (интратекального ввода) были запущены другие, новые программы клинических исследований IT-версии препарата.

Хирургия позвоночника эффективна у детей со СМА 1 типа, но не лишена рисков

Операция по исправлению кифосколиоза — сочетания двух типов аномального искривления позвоночника — позволяет успешно ввести Спинразу (нусинерсен) в позвоночный канал у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа, как показывает исследование серии случаев.

Общеевропейское исследование пациентов со СМА — EUPESMA – Ожидания в отношении питания, физической терапии и лечения

Международная Ассоциация SMA Europe запустила общеевропейское исследование по питанию, физической терапии и ожиданиям от лечения и мы хотим пригласить вас стать его участником.

В России стартовал набор в клиническое исследование DEVOTE повышенных дозировок нусинерсен при СМА

Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.