Исследование показало, что лечение препаратом нусинерсен может улучшить подвижность диафрагмы — большой мышцы грудной клетки, которая помогает втягивать воздух в легкие и из них во время дыхания — у ранее не леченных взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Исследование, которое изучало ультразвуковую визуализацию диафрагмы у взрослых с генетическим заболеванием, также показало, что применение нусинерсен способствует подвижности диафрагмы у людей со СМА 2 и 3 типа.
Это открытие дает представление о потенциальной пользе лечения с помощью нусинерсен у взрослых со СМА в дополнение к результатам исследования, демонстрирующим полезность ультразвуковой визуализации для оценки состояния пациентов.
Исследование «Impaired diaphragmatic motility in treatment-naive adult patients with spinal muscular atrophy improved during nusinersen treatment» было опубликовано в журнале Muscle & Nerve. Работа финансировалась компанией Biogen, производителем лекарственного препарата.
Ультразвуковая визуализация, используемая для оценки лечения у взрослых
Проблемы с дыханием являются распространенной проблемой для пациентов со СМА и одной из основных причин смерти людей с этим расстройством. Проблемы с дыханием при СМА в значительной степени вызваны слабостью диафрагмы.
Нусинерсен был первой терапией, одобренной для лечения СМА. В клинических испытаниях была доказана эффективность и безопасность препарата, однако, клинические испытания в основном включали пациентов детского возраста. Таким образом, до сих пор данные о том, как именно может помочь лечение нусинерсен при лечении взрослых со СМА, в основном, собираются в рамках клинической практики применения препарата и соответствующих публикациях.
В своей работе ученые использовали ультразвуковую визуализацию для исследования диафрагмы у 24 взрослых со СМА, которые начали принимать нусинерсен. Среди них было 10 пациентов со СМА 2-го типа и 14 со СМА 3-го типа.
При первоначальной оценке состояния исследователи отметили, что у многих пациентов была аномально толстая диафрагма по сравнению с нормальными диапазонами для здоровых людей. Однако толщина диафрагмы не показала четкой связи с тестами функции дыхания. Ученые предположили, что у этих пациентов диафрагма может выполнять дополнительную работу, чтобы компенсировать сниженную функцию других грудных мышц, что в конечном итоге дает этой мышце больше нагрузки, поэтому она увеличивается.
«Мы обнаружили увеличенную толщину диафрагмы у значительной части пациентов нашей группы, и мы предполагаем, что диафрагма компенсирует поражение межреберных [грудных] мышц во время вдоха и, следовательно, изменяется структурно», — пишут исследователи.
До начала применения нусинерсен почти у трети пациентов отмечались аномально низкие движения диафрагмы, называемые экскурсией диафрагмы.
После более чем двух лет (26 месяцев) лечения препаратом нусинерсен у этих пациентов значительно увеличилась подвижность диафрагмы. Через 36 месяцев или более трех лет терапии у 23 из 24 пациентов движения диафрагмы были в пределах нормы для людей без СМА.
Кроме того, показатели функции легких оставались стабильными в течение всего периода наблюдения, что заметно контрастирует с типичным течением нелеченной СМА, при которой функция легких имеет тенденцию к постепенному ухудшению с течением времени.
«Все пациенты, кроме одного, восстановили нормальную подвижность диафрагмы во время лечения, а спирометрические параметры функции дыхания остались стабильными», — заключили исследователи.
Ученые отметили, что это исследование ограничено небольшим размером группы участников, но полученные результаты «согласуются с результатами других исследований, в которых сообщалось о стабильной или улучшенной дыхательной функции у взрослых пациентов со СМА 2 и 3 типов, получавших нусинерсен».
Команда добавила, что это исследование подтверждает полезность ультразвуковой оценки диафрагмы для мониторинга реакции пациентов со СМА на лечение.
Автор: Marisa Wexler, MS | Адаптация и перевод выполнены для сайта f-sma.ru
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
