Меню

Лекарства и исследования

Данные показывают, что препарат Золгенсма безопасен для детей с более тяжелым весом, чем в клинических исследованиях

Препарат онасемноген абепарвовек (Золгенсма) в целом безопасен и хорошо переносится пациентами со спинальной мышечной атрофией (СМА) с массой тела 8,5 кг и более, при этом в группе более тяжелых по весу пациентов не выявлено новых проблем безопасности.
8,5 кг были максимальным весом пациентов со СМА, включенных в клинические испытания препарата, на основании которых происходило одобрение для лечения детей со СМА.

Нусинерсен может помочь улучшить функцию рук у взрослых со СМА

Согласно новому исследованию, у взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), получающих лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), снижение уровня воспалительного белка YKL-40 в спинномозговой жидкости связано с улучшением функции руки и кисти.

Промежуточные данные по лечению рисдиплам у пресимптоматических младенцев

Промежуточные данные применения препарата рисдиплам показывают улучшение двигательной функции у детей на предсимптоматической стадии СМА через год лечения. По предварительным данным исследования RAINBOWFISH, младенцы с предсимптомным диагнозом СМА, получавшие рисдиплам в течение не менее одного года, смогли сидеть, стоять и ходить.

Промежуточные данные по лечению рисдиплам после применения иных видов терапии

Промежуточные данные применения препарата рисдиплам подтверждают профиль безопасности у ранее леченных людей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Предварительные данные исследования JEWELFISH, первого испытания у больных СМА в возрасте от 1 до 60 лет, получавших ранее лечение другими препаратами, показали стабильный профиль безопасности и более чем 2-кратное увеличение уровней белка SMN

Клиническое исследование MANATEE комбинированного приема рисдиплам и GYM329 ингибитора миостатина

Компания Рош сообщила о начале в 2022 году новой глобальной программы клинических исследований лечения СМА. Исследование MANATEE, фазы 2/3 будет проводиться с целью получения данных по оценке безопасности и эффективности применения в комбинации с рисдипламом нового исследуемого препарата ингибитора миостатина GYM329 (RO7204239), направленного на рост мышц при спинальной мышечной атрофии (СМА).

Один из рецепторов андрогена может быть потенциально использован для терапии спинобульбарной мышечной атрофии

Новое исследование предполагает, что встречающаяся в природе форма белка рецептора андрогена, которую ученые назвали AR45, может быть полезна для лечения спинобульбарной мышечной атрофии (SBMA), редкой формы спинальной мышечной атрофии у взрослых.
В лабораторных условиях было обнаружено, что лечение с использованием AR45 задерживает начало заболевания у мышиной модели SBMA и увеличивает выживаемость животных.

Первые данные исследования RESPOND: применение нусинерсен после онасемноген абепарвовек безопасно

Согласно первым предварительным результатам исследования RESPOND, лечение нусинерсеном (Спинраза) после применения генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма) представляется безопасным для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Государственный фонд «Круг Добра» сократил критерии обеспечения детей со СМА препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма)

Государственный фонд «Круг Добра» сократил критерии по обеспечению детей со СМА геннотерапевтическим препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма).

Теперь препарат за счет средств федерального бюджета будут оплачивать только детям до 2 лет и весом до 13,5 кг.

Такое изменение фонд «Круг Добра» обосновывает большим количеством заявок, приходящих из регионов по пациентам «значительно превышающим возраст 2 лет» и присутствующей в инструкции информацией об ограниченных данных применения препарата у пациентов этой возрастной группы.

Открыто новое клиническое исследование эффективности и безопасности препарата апитегромаб (SRK-015) САПФИР для лечения СМА

Компания Scholar Rock анонсировала запуск клинического исследования фазы 3 SAPPHIRE (САПФИР) для дальнейшей оценки безопасности и эффективности своего исследуемого препарата апитегромаб (SRK-015) у пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Завершен набор в клиническое исследование Rainbowfish препарата рисдиплам

Всего в исследование было набрано 26 участников со всего мира. При этом, 5 малышей принимают участие в исследовании на базе НИКИ Педиатрии им. Ак. Вельтищева, единственном российском центре, принимающем участие в этой программе.

Заявление компании Рош о поддержке пациентов в связи с конфликтом в Украине

10 марта компания Рош в официальном обращении пациентскому сообществу сообщила о продолжении поставок препарата рисдиплам для пациентов в России, а также об открытии специальной программы поддержки доступа к рисдиплам для украинских пациентов СМА, как в Украине, так и вынужденных покинуть страну.

Инструкция к препарату Рисдиплам (Эврисди)

Рисдиплам (Эврисди) – препарат для лечения СМА, разработанный компанией Roche в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. Рисдиплам является модификатором сплайсинга (генетической модификации) гена SMN2, увеличивающим экспрессию полноразмерных функциональных белков.

Общеевропейское исследование пациентов со СМА — EUPESMA – Ожидания в отношении питания, физической терапии и лечения

Международная Ассоциация SMA Europe запустила общеевропейское исследование по питанию, физической терапии и ожиданиям от лечения и мы хотим пригласить вас стать его участником.

Рисдиплам вошел в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов

Второй лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии(СМА) , рисдиплам, включен в перечень ЖНВЛП (жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов) с 2022 года. Соответствующее распоряжение подписано Правительством РФ 23 декабря 2021 за номером 3781-р .

В России зарегистрирован препарат генной терапии для лечения СМА

9 декабря 2021 года в России был зарегистрирован и одобрен для применения первый препарат генной терапии и третий препарат для патогенетического лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Информация об этом была добавлена в Государственный реестр лекарственных средств (регистрационный номер ЛП-007675).

Новое клиническое исследование ASCEND применения повышенных дозировок нусинерсен после рисдиплама в лечении СМА

Компания Biogen сообщила о планах запуска нового международного клинического исследования ASCEND. Это исследование установит будет ли лечение исследуемой более высокой дозой нусинерсена иметь потенциал для улучшения клинических исходов и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей у пациентов со СМА, ранее получавших рисдиплам.