Компания NMD Pharma сообщила, что последний участник завершил участие в исследовании II фазы SYNAPSE-SMA препарата игнасеклант (ignaseclant, ранее NMD670), который изучается у взрослых людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3-го типа, сохраняющих способность ходить.
Всего в исследование были включены 52 взрослых участника со спинальной мышечной атрофией 3-го типа. Исследование проходило в клинических центрах в США и Европе. Сейчас команда NMD Pharma вместе с исследователями и статистиками занимается проверкой, сбором и анализом данных результатов исследования. Обновленную информацию по результатам исследования компания ожидает представить сообществу в конце лета 2026 года. Если результаты окажутся положительными, NMD Pharma планирует переходить к подготовке следующих, более крупных клинических исследований.
Что изучали в исследовании
SYNAPSE-SMA — это клиническое исследование II фазы, в котором оценивали эффективность, безопасность, переносимость и фармакокинетику исследуемого препарата игнасеклант у взрослых людей со СМА 3-го типа, которые сохраняют способность ходить.
В исследование включали взрослых участников в возрасте от 18 до 75 лет с диагнозом СМА 3-го типа. Одним из критериев участия была способность пройти не менее 50 метров без вспомогательных средств. Участники исследования могли продолжать получать SMN-таргетную терапию по время исследования.
Дизайн исследования был перекрёстным: каждый участник в разные периоды исследования получал и исследуемый препарат, и плацебо. Участники получали препарат или плацебо дважды в день в течение 21 дня и затем менялись после 7-дневного периода, необходимого для «вымывания» (wash out). Такой подход позволяет сравнивать результаты внутри одной группы участников и оценивать, как меняются показатели на фоне приёма препарата.
Основной показатель, который оценивали исследователи, — изменение дистанции, пройденной за 6 минут. Также изучались безопасность и переносимость препарата, мышечная сила, двигательная функция (оценка по RHS — укороченной шкале Хаммерсмита), утомляемость (специализированные тесты на выносливость и утомляемость), показатели нервно-мышечной передачи, качество жизни и другие параметры.
Что известно о препарате игнасеклант
За последние годы появились терапии, которые воздействуют на уровень белка SMN и изменили подход к лечению СМА. При этом у многих людей со СМА сохраняются мышечная слабость, быстрая утомляемость и ограничения в повседневной активности. Поэтому исследователи продолжают изучать дополнительные подходы, которые могут быть направлены на другие звенья заболевания — в том числе на нервно-мышечную передачу и работу скелетных мышц.
Игнасеклант исследуется как мышечно-направленная терапия, потенциально способная дополнять существующие подходы к лечению.
Игнасеклант — относится к новому классу препаратов и отличается по механизму действия от уже существующих SMN-таргетных терапий. Его действие направлено на скелетные мышцы: воздействует на хлоридный канал ClC-1 в скелетных мышцах. Этот механизм предположительно может повысить возбудимость мышечных волокон и сделать их более восприимчивыми к ослабленным нервным сигналам, а, следовательно, улучшить нервно-мышечную передачу, сохранить активацию мышц и улучшить мышечную функцию и выносливость. Игнасеклант — исследуемый препарат, который пока не одобрен регуляторными органами для лечения СМА.
Примечание. Игнасеклант остаётся исследуемым препаратом. Он не одобрен для лечения СМА, а его безопасность и эффективность при СМА пока не установлены и изучаются. Любые решения, связанные с участием в клинических исследованиях или лечением, должны приниматься только совместно с лечащим врачом и исследовательской командой.
Источники:
Информация об исследовании на clinicaltrials.gov
Постерная презентация на сайте MDA Clinical & Scientific Conference
