logo.png

клинические исследования

Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101

30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101

Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен

18 сентября 2019 года компания Biogen  в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.

Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА

2 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о предварительных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование препарата Нусинерсен (Спинраза) с участием 25 пациентов с генетически подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически (т.е. до момента проявления первых симптомов заболевания).

AveXis представил новые данные по генной терапии СМА

Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».

Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 (Бранаплам) для СМА 1 типа.

Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.

Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма

Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все  ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать  ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году.  В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.

Рош представила свежие промежуточные данные исследований Рисдиплам для лечения СМА

Первая часть исследования SUNFISH была направлена на поиск оптимальной дозы препарата и включала широкую вариабельность участников от 2 до 24 лет. Среди участников на момент включения в исследование были пациенты от неспособных уже сидеть до тех, что мог ходить, с отсутствующим сколиозом до пациентов с тяжелой формой сколиоза. Как сообщалось ранее, среднее увеличение уровня SMN белка было выше, чем в 2 раза по измерению в крови через 12 месяцев после начала терапии.  

Компания Новартис сообщила о завершении набора в клиническое исследование Бранаплам

Завершен набор больных спинальной мышечной атрофией в программу клинического исследования экспериментального препарата Бранаплам, сообщила компания Новартис в официальном письме, адресованном сообществам пациентов со СМА по всему миру.

Компания Scholar Rock начинает испытания на пациентах со спинальной мышечной атрофией в рамках второй фазы клинических исследований SRK-015

Биофармацевтическая компания Scholar Rock, специализирующаяся на разработке лечения серьезных заболеваний, для которых основополагающую роль играют факторы роста белка, сообщила о начале испытаний на пациентах в рамках второй фазы клинических испытаний препарата SRK-015 (высокоспецифический ингибитор активации миостатина) у пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Рош представила промежуточные данные исследований Рисдиплам для лечения СМА

Компания Рош на прошедшей в мае конференции Американской Академии Неврологии представила промежуточные данные о эффективности своего экспериментального препарата Рисдиплам в программах исследований на группах пациентов

Новые данные подтверждают эффективность Zolgensma® в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа

В середине апреля компания AveXis, часть группы компаний Novartis, объявила, что промежуточные данные 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа показали длительную бессобытийную выживаемость, раннее и быстрое увеличение показателей по шкале CHOP-INTEND и значительное улучшения моторных навыков по сравнению с естественным течением болезни, что согласуется с данными ключевого 1-го этапа исследования START, проведенного ранее.

Биоген открывает программу расширенного доступа к препарату Спинраза в России

Фонд «Семьи СМА» получил официальное уведомление для пациентского сообщества России от компании Биоген об открытии в России программы расширенного доступа к первому и на сегодняшний день единственному препарату лечения СМА Спинразе. Программа будет распространяться на 40 младенцев со СМА 1-го типа. Начало программы ожидается 23 апреля 2019 г.

Актуальная ситуация с лечением Спинразой в разных странах мира (по данным компании Biogen на март 2019 г.)

Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование

SRK-015, экспериментальный препарат для терапии СМА, влияющий на мышечную функцию, показал положительные результаты в первой фазе клинических исследований

Компания Scholar Rock на днях объявила о положительных промежуточных результатах первой фазы испытаний препарата для терапии СМА SRK-015 на здоровых добровольцах и сообщила о планах

ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

Идеальным моментом для начала терапии является ее применение до развития значительных, необратимых изменений. По этой причине понятно, что большая часть программ ранней клинической разработки была сосредоточена на младших детях.

Компания Scholar Rock опубликовала доклинические данные по терапевтическому эффекту ингибирования миостатина на мышиных моделях СМА

Данные, опубликованные в журнале Human Molecular Genetics, демонстрируют, что высокоспецифический ингибитор активации миостатина, разрабатываемый корпорацией Scholar Rock Holding, — увеличивает мышечную массу и улучшает функциональность