Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 (Бранаплам) для СМА 1 типа.

В сообщении, приведенном ниже, Новартис предоставил нам новые данные по разработке препарата LMI070 – потенциального лечения СМА 1 типа.

“Мы приняли непростое решение приостановить включение пациентов в наше исследование препарата LMI070 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа.

Исследования безопасности на животных происходили одновременно с данным исследованием, что при исследовании потенциально жизнеугрожающих заболеваний является обычной практикой для того, чтобы способствовать более быстрому предоставлению препарата пациентам.

Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.

Безопасность пациентов для нас является первостепенной, и после изучения этих результатов и консультации c нашей комиссией по мониторированию данных – командой независимых экспертов, которые мониторят данные безопасности исследований, — мы приняли решение продолжать исследование, но приостановить включение пациентов на время проведения последующего анализа.

Все пациенты, которые в настоящее время находятся в исследовании, находятся под тщательным наблюдением, и исследовательские команды в центрах клинических исследований работают с их семьями для разъяснения полученных новых данных, ответа на все имеющиеся у них вопросы, а также помощи в принятии или непринятии решения о продолжении участия в исследовании.

Мы также тесно сотрудничаем с нашими исследовательскими командами и регуляторными инстанциями для предопределения необходимых следующих действий”.

LMI070 – это препарат для перорального приема, который работает за счет повышения количества функционального SMN белка, продуцируемого так называемым запасным геном SMN 2, с помощью изменения его сплайсингового механизма.

За более подробной информацией об этом исследовании обращайтесь к вебсайту ClinicalTrials.Gov

 

Источник: Smatrust

 

Перевод: Янина Флоссбах. Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.