Меню

Представлены новые данные клинических исследований двухлетнего периода применения рисдиплам у пациентов со СМА 1 типа (FIREFISH часть 1)

Компания Рош представила обновленную информацию о части 1 клинического исследования FIREFISH препарата рисдиплам. Данные были представлены на 25 м Международном Конгрессе World Muscle Society.

FIREFISH — это открытое, состоящее из двух частей ключевое клиническое испытание на младенцах со СМА 1 типа. Часть 1 представляла собой исследование с увеличением дозы у 21 младенца с основной целью оценки профиля безопасности и определения дозы для части 2. Новые данные, полученные за 2 года исследования части 1 у малышей в возрасте 1-7 месяцев с симптоматической спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа показали, что младенцы, получавшие терапевтическую дозу рисдиплама (17/21), продолжали улучшать и достигать двигательных вех.

Анализ полученных данных показал, что

  • примерно 88% младенцев были живы и не нуждались в постоянной вентиляции через два года.
  • Кроме того, в возрасте двух лет 59% (10/17 против 7/17 в возрасте 1 года) могли сидеть без поддержки не менее 5 секунд, согласно оценке по шкале Бейли (BSID-III).
  • в возрасте двух лет 65% процентов (17 ноября по сравнению с 17 сентября в 1 год) сохраняли контроль над головой в вертикальном положении,
  • в возрасте двух лет 29% (17 ноября по сравнению с 17 сентября в 1 год) могли перевернуться
  • и 30% в возрасте двух лет (5 / 17 против 1/17 в 1 год) могли стоять, либо удерживая вес, либо с опорой.
  • После двух лет лечения Эврисди 71% (12/17 против 10/17 в возрасте 1 года) набрали по шкале CHOP-INTEND 40 или более баллов, и все дети повысили свой балл с 12 до 24 месяцев.
  • Из двухлетних младенцев (n = 14) 100% сохранили способность глотать, а 93% (13/14) могли питаться перорально.

На момент анализа самому младшему ребенку было 28,4 месяца, а самому старшему — 45,1 месяца. Средний возраст пациента при получении рисдиплам составлял 6,3 месяца. Из 17 младенцев, получавших терапевтическую дозу, двое испытали фатальные осложнения болезни через 8 и 13 месяцев лечения, а один младенец был исключен из исследования и, к сожалению, умер через 3,5 месяца. Ни одно из них не связанно с применением рисдиплам, по мнению исследователей.

Безопасность рисдиплама в исследовании FIREFISH соответствовала его ранее сообщенному профилю безопасности, и никаких новых сигналов безопасности выявлено не было. Наиболее частые нежелательные явления (n = 21) включали лихорадку (гипертермию; 71%), инфекцию верхних дыхательных путей (52%), кашель (33%), рвоту (33%), диарею (29%) и инфекции дыхательных путей (29%). Наиболее серьезным нежелательным явлением, которое произошло у 24% младенцев, была пневмония.

В августе 2020 FDA одобрило рисдиплам для лечения СМА у взрослых и детей в возрасте 2 месяцев и старше для использования в США. Также препарат одобрен в Бразилии и Украине. В настоящее время рисдиплам был подан на регистрацию в: Австралия, Чили, Индия, Индонезия, Израиль, Кувейт, Македония, Малайзия, Россия, Сингапур, Южная Корея, Тайвань, Таиланд и Объединенные Арабские Эмираты, Канада, Китай, ЕС и Швейцария.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Источник и более подробная информация на сайте Roche

 

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up