Menu

Испытания Рисдиплама: первые вдохновляющие результаты исследования Firefish

Британская организация TreatSMA делится ранними наблюдениями первой части клинического испытания Firefish экспериментального препарата Рисдиплам у детей со СМА 1-го типа. В конце марта эти данные были переданы исследователям на конгрессе по миологии в Бордо (Франция).

Данные были получены на основании наблюдения 21 ребёнка со СМА 1-го типа, которые получали Рисдиплам в рамках испытания Firefish. Представленные данные  описывают ситуацию на  дату 7 сентября 2018 года, в которую средняя продолжительность лечения препаратом составила 9,5 месяцев. Вначале дети-участники получали более низкую дозу Рисдиплама, а осенью 2017 года были переведены на (значительно) более высокую дозу препарата.

По результатам наблюдений можно подвести следующие итоги:

·       У подавляющего большинства детей произошло улучшение показателей по шкале CHOP-INTEND и достижение моторных навыков по шкале HINE-2.

  •        Ни один ребенок не нуждался ни в трахеостомии, ни в постоянной вентиляции легких, а также не потерял способность глотать.
  •        После 245 дней лечения, 6 из 14 младенцев (то есть 43%) могли самостоятельно сидеть; 3 детей (21%) могли сидеть без поддержки.

Изменения по шкале CHOP-INTEND были следующими:

·       У 93% детей произошло улучшение как минимум на 4 балла

·       57% детей набрали минимум 40 баллов

·       Среднее изменение по шкале CHOP-INTEND составило +16 баллов

Двое детей в ходе испытания, к сожалению, умерли по причинам, не связанным с рисдипламом.

Приведенная ниже диаграмма показывает изменения у отдельных детей по шкале CHOP-INTEND с момента начала испытания до 7 сентября 2018 года:

Комментарии к графику:

Исследуемая возрастная группа

Оранжевая линия ⩽5 мес

Синяя линия ⩾5 мес

*Обозначает группу на низкой дозе ⩾1 года до перехода на более высокую дозу.

  Сравнение с Нусинерсен (Спинраза)

 Команда организации TreatSMA попробовала на основании академической научной литературы сопоставить данные, отраженных по Рисдипламу с аналогичными данными, полученными в ходе исследования Нузинерсена (Спинраза).

По литературным данным, нусинерсен оказал на 80 детей с СМА 1-го типа, которые принимали препарат в течение 15 месяцев в рамках III фазы клинического испытания, следующий эффект:

·       84% (67 младенцев), получавших нусинерсен, были живы, 13 умерли по причинам, не связанным с нусинерсеном

·       93% тех, кто был жив, не нуждались в постоянной вентиляции

·       У 71% детей произошло улучшение по шкале CHOP-INTEND как минимум на 4 балла

·       8% детей могут сидеть без поддержки

·       1 ребенок может стоять на ногах с поддержкой

Сравнение не следует воспринимать буквально, поскольку функциональный и возрастной профили детей в обоих исследованиях несколько отличались. Кроме того, у участников первой части Firefish была сильно различающаяся продолжительность лечения низкой / высокой дозой.

Вторая часть испытания Firefish, продолжается и включает 41 ребенка. Результаты ожидаются в конце 2020 года.

Источник

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up