Как мы сообщали ранее, 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) — первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей младше 2 лет. В связи с регистрацией препарата в США фонд «Семьи СМА» обратился с официальным запросом в компанию Авексис – производителю лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России.
На днях мы получили ответ, приводим перевод сообщения компании полностью (оригинал ответа на английском вы также можете увидеть по ссылке ниже).
«1 июля 2019
Уважаемый фонд «Семьи СМА»,
спасибо за ваше письмо и запрос информации для пациентского сообщества. Мы очень серьезно относимся к взглядам пациентов и понимаем обеспокоенность и заинтересованность российского сообщества в отношении разработки лекарственных средств в области СМА.
Мы хотели бы отметить большую поддержку фонда и партнерские взаимоотношения сложившиеся с российским фондом СМА.
24 мая 2019 года был достигнут огромный прорыв в области борьбы со СМА. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) в США одобрило ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec-xioi) как препарат для лечения детей со СМА младше двух лет. Это значительное событие — результат многих лет взаимодействия и усердия медицинских работников и пациентов, пациентских организаций, исследователей, работников системы здравоохранения, сотрудников компании AveXis и самого Управления. Благодаря их совместным усилиям, семьи получили новую возможность лечения, которая направлена на генетическую первопричину СМА, состоящее лишь из одноразовой генотерапии.
Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.
На это время, AveXis предпринимает определенные действия, чтобы сделать препарат доступным на международных рынках (в соответствии с местными законами), что является частью платной Программы управляемого доступа (Managed Access Program — MAP).
Цель данной программы — предоставить доступ к ZOLGENSMA® нуждающимся пациентам. Необходимые критерии, которым должен соответствовать пациент для участия в программе:
- Пациент болен тяжелым, угрожающим жизни заболеванием или находится в состоянии, и не доступно никакое другое альтернативное лечение, либо все альтернативные методы лечения заболевания или состояния пациента уже исчерпаны.
- Пациент не имеет возможности доступа к действующим клиническим исследованиям AveXis.
- Существует достаточно оснований полагать, что потенциальная польза от лечения препаратом выше потенциального риска заболевания или состояния больного.
- AveXis имеет достаточное количество препарата, и предоставление препарата не нарушит действующие клинические исследования и программы разработки препарата.
- Пациент отвечает другим важным медицинским критериям, установленными медицинскими экспертам, работающими над программой развития продукта.
- Пациент младше двух лет, а также соответствует следующим критериям:
◦Подтвержденный ДНК-диагноз СМА — анализе мутации гена SMN1 (делеция или точечная мутация).
◦Вес: ≥ 2.6 кг на момент дозирования
◦Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) титр антител < 1:50
В рамках данной программы необходима гарантия финансирования для предоставления доступа к ZOLGENSMA®. В рамках этой программы будет использован коммерческий продукт для США. Финансирование может осуществляться самим пациентом, его семьей или органами здравоохранения соответствующей страны и является их ответственностью.
Для вопросов относительно AVXS-101, пожалуйста, отправьте запрос в AveXis EMEA по электронной почте medinfo.emea@avexis.com или телефону +351 30 880 0322.
Мы рекомендуем Ассоциациям СМА проверять информацию на сайтах www.clinicaltrials.gov и https://www.sma-europe.eu/ в целях поиска потенциальных новых программ клинических исследований и средств лечения. Мы также советуем семьям СМА общаться со своим врачом по поводу других вариантов лечения.
AveXis благодарит Фонд «Семьи СМА» в России за сотрудничество.
Спасибо за ваш интерес и что связались с нами
Надя Анделова
Отдел медицинской информации EMEA”
Текст письма на английском языке
