logo.png

Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма

Как мы сообщали ранее, 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) — первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей младше 2 лет. В связи с регистрацией препарата в США фонд «Семьи СМА» обратился с официальным запросом в компанию Авексис – производителю лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России.
На днях мы получили ответ, приводим перевод сообщения компании полностью (оригинал ответа на английском вы также можете увидеть по ссылке ниже).

«1 июля 2019
Уважаемый фонд «Семьи СМА»,
спасибо за ваше письмо и запрос информации для пациентского сообщества. Мы очень серьезно относимся к взглядам пациентов и понимаем обеспокоенность и заинтересованность российского сообщества в отношении разработки лекарственных средств в области СМА.
Мы хотели бы отметить большую поддержку фонда и партнерские взаимоотношения сложившиеся с российским фондом СМА.
24 мая 2019 года  был достигнут огромный прорыв в области борьбы со СМА. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) в США одобрило  ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec-xioi) как препарат для лечения детей со СМА младше двух лет. Это значительное событие — результат многих лет взаимодействия и усердия медицинских работников и пациентов, пациентских организаций, исследователей, работников системы здравоохранения, сотрудников компании AveXis и самого Управления. Благодаря их совместным усилиям, семьи получили новую возможность лечения, которая направлена на генетическую первопричину СМА, состоящее лишь из одноразовой генотерапии.
Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все  ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать  ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году.  В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.
На это время, AveXis предпринимает определенные действия, чтобы сделать препарат доступным на международных рынках (в соответствии с местными законами), что является частью платной Программы управляемого доступа (Managed Access Program — MAP).
Цель данной программы — предоставить доступ к ZOLGENSMA® нуждающимся пациентам. Необходимые критерии, которым должен соответствовать пациент для участия в программе:

  • Пациент болен тяжелым, угрожающим жизни заболеванием или находится в состоянии, и не доступно никакое другое альтернативное лечение, либо все альтернативные методы лечения заболевания или состояния пациента уже исчерпаны.
  • Пациент не имеет возможности доступа к действующим клиническим исследованиям AveXis.
  • Существует достаточно оснований полагать, что потенциальная польза от лечения препаратом выше потенциального риска заболевания или состояния больного.
  • AveXis имеет достаточное количество препарата, и предоставление препарата не нарушит действующие клинические исследования и программы разработки препарата.
  • Пациент отвечает другим важным медицинским критериям, установленными медицинскими экспертам, работающими над программой развития продукта.
  • Пациент младше двух лет, а также соответствует следующим критериям:

◦Подтвержденный ДНК-диагноз СМА — анализе мутации гена SMN1 (делеция или точечная мутация).
◦Вес: ≥ 2.6 кг на момент дозирования
◦Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) титр антител < 1:50
В рамках данной программы необходима гарантия финансирования для предоставления доступа к ZOLGENSMA®. В рамках этой программы будет использован коммерческий продукт для США. Финансирование может осуществляться самим пациентом, его семьей или органами здравоохранения соответствующей страны и является их ответственностью.
Для вопросов относительно AVXS-101, пожалуйста, отправьте запрос в AveXis EMEA по электронной почте medinfo.emea@avexis.com или телефону +351 30 880 0322.
Мы рекомендуем Ассоциациям СМА проверять информацию на сайтах  www.clinicaltrials.gov и https://www.sma-europe.eu/ в целях поиска потенциальных новых программ клинических исследований и средств лечения. Мы также советуем семьям СМА общаться со своим врачом по поводу других вариантов лечения.
AveXis благодарит Фонд «Семьи СМА» в России за сотрудничество.
Спасибо за ваш интерес и что связались с нами
Надя Анделова
Отдел медицинской информации EMEA”
Текст письма на английском языке

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.