Компания Новартис сообщила о планах регистрации в России препарата Золгенсма для лечения СМА

Компания Новартис сообщила о планах регистрации в России препарата Золгенсма для лечения СМА

Компания Новартис в ответе на запрос фонда «Семьи СМА» о возможности и потенциальных сроках регистрации в России препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии Золгенсма (AVXS-101) сообщила о формировании досье на подачу на регистрацию своего препарата в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году. По сообщению компании,  в настоящее время компанией ведется работа по формированию досье на препарат.

Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101

30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101

Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма

Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все  ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать  ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году.  В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.

Инструкция к препарату Золгенсма

Данный материал и перевод инструкции не является официальным источником информации и не одобрен регуляторными органами, не может использоваться для применения Золгенсма где-либо и служит только ознакомительным целям для тех, кто не может ознакомиться и инструкцией на английском языке

Появился второй препарат для лечения СМА: генная терапия ZOLGENSMA®одобрена FDA

ZOLGENSMA это рецептурный препарат генной терапии для использования у пациентов младше 2 лет (прим. В США согласно индикации FDA) с диагнозом СМА. Золгенсма вводится однократно через внутривенную инфузию. Эффективность Золгенсма в настоящее время не изучена у пациентов с длительным течением СМА.

Новые данные подтверждают эффективность Zolgensma® в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа

В середине апреля компания AveXis, часть группы компаний Novartis, объявила, что промежуточные данные 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа показали длительную бессобытийную выживаемость, раннее и быстрое увеличение показателей по шкале CHOP-INTEND и значительное улучшения моторных навыков по сравнению с естественным течением болезни, что согласуется с данными ключевого 1-го этапа исследования START, проведенного ранее.

ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

Идеальным моментом для начала терапии является ее применение до развития значительных, необратимых изменений. По этой причине понятно, что большая часть программ ранней клинической разработки была сосредоточена на младших детях.

Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA

AVXS-101 разрабатывался как экспериментальная ген-замещающая терапия для лечения СМА 1-го типа. При текущей подаче на одобрение применения препарат ZOLGENSMA —  адресован для терапии генетической причины развития СМА 1-го  типа, смертельного нервно-мышечного заболевания с ограниченными возможностями терапии. Ранее ZOLGENSMA получил в США статус «Прорывной терапии» (Breakthrough Therapy designation) и возможность ускоренного рассмотрения заявки на одобрение FDA, решение которого по поданной заявке ожидается в мае 2019 года.  

К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101

Фонд «Семьи-СМА» полностью разделяет позицию SMA-Europe по этому вопросу. Мы понимаем, что до того, как препарат не получил одобрения в регистрационных органах систем здравоохранения, говорить о реальной цене на лекарство преждевременно. Однако нас не может не беспокоить озвученная цифра соотношения «цена-эффективность» (cost-effectiveness), поскольку так или иначе эта оценка может отразиться на конечной стоимости инновационной терапии, спасающей жизни. Если эта цена будет непомерно высока, это сразу резко ограничит доступ пациентов к лечению. Фонд «Семьи СМА» со своей стороны поддерживает постоянный контакт с представителями компании AveXis, чтобы совместно стремиться к поиску оптимальных решений, которые помогут обеспечить доступ к терапии как можно большему числу пациентов в России и в мире.

AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии

Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).

Scroll Up