ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» проведёт on-line сессию: «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента»

14 мая 2020 ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» проектный офис «Редкие (орфанные) болезни» проводит on-line сессию на тему «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента». Мероприятие пройдет в рамках работы по теме «Генетическое здоровье как детерминанта общественного здоровья».

 

Трансляция сессии состоится с 11.00 до 13.30 на платформе Zoom (zoom.us), для участия необходимо установить данное приложение на телефоне или компьютере.

Подключиться к конференции Zoom можно по ссылке 

Идентификатор конференции: 524 413 1358

Пароль: 5MI02k

 

                                       Программа сессии:

 

11.00 – 11.10 Введение в проблематику сессии.

Красильникова Елена Юрьевна, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни»  ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко»

11.10-12.10 «Спинальная мышечная атрофия: особенности заболевания, обзор подходов к терапии и результатов клинических исследований разных опций патогенетической терапии»

Кузенкова Людмила Михайловна, д.м.н., профессор, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии, Национальный медицинский исследовательский Центр Здоровья Детей, Москва

«Опыт применения патогенетической терапии СМА в России»

Кузенкова Людмила Михайловна, д.м.н., профессор, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии, Национальный медицинский исследовательский Центр Здоровья Детей, Москва

Сапего Елена Юрьевна,  заведующая отделением паллиативной помощи ОДКБ, г. Екатеринбург

12.10 – 12.20 «Стоимость терапии СМА. Подходы к льготному лекарственному обеспечению в разных странах»

Красильникова Елена Юрьевна, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни»  ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко»

12.20 – 12.40 «Распространенность СМА в России, сложности и возможности лекарственного обеспечения в субъектах РФ»

Германенко Ольга Юрьевна, директор благотворительного фонда «Семьи СМА»

12.40 – 13.00 «Правовые аспекты льготного лекарственного обеспечения пациентов со СМА в РФ»

Смирнова Наталья Сергеевна, юрист Национального совета экспертов по редким болезням

13.00 – 13.30

Обсуждение и вопросы

 

***************

Во всем мире эффект от применения орфанных лекарственных препаратов не оценивается с точки зрения экономической выгоды для системы здравоохранения, однако особое внимание уделяется вопросам медицинской и социальной эффективности орфанной технологии.

Тема лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) уже несколько лет активно обсуждается пациентами и общественностью. Заболевание характеризуется высокой смертностью, в том числе младенческой, что негативно влияет на ключевые показатели общественного здоровья в целом.

На практике, редких больных на территории РФ  находят и диагностируют  постепенно и к моменту регистрации лекарственной терапии пациентский регистр — это несколько десятков человек. В случае со СМА реестр пациентов существует уже несколько лет и включает в себя около 1000 больных. Пациенты со СМА – это значительная когорта редких пациентов. Еще до появления возможностей лекарственной терапии Благотворительный фонд «Семьи СМА» оказывал пациентам поддержку с организацией диагностики, поиском специалистов, приобретением оборудования, обменом опытом между родителями и опекунами пациентов и многое другое. Сегодня СМА – это заболевание с высоким уровнем неудовлетворенной медицинской потребности. Сплоченное и социально активное пациентское сообщество СМА уделяет пристальное внимание факту регистрации терапии на территории РФ и проблемам доступности лечения на льготных условиях.

16 августа 2019 года в Российской Федерации зарегистрирован первый в мире лекарственный препарат для патогенетического лечения СМА – «нусинерсен» («Спинраза»). В 2020г. у российских пациентов со СМА появляются дополнительные терапевтические возможности: работает программа раннего доступа и планируется регистрация препарата «рисдиплам», несколько пациентов уже получили генную терапию  «Золгенсма».

17 декабря 2019 в рамках заседания Экспертного совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям рассматривался вопрос доступности «Спинразы» на льготной основе. Опыт лечения СМА на территории России, терапевтические возможности доступные в мире и экспертиза выбора препарата лечащим врачом стали основными вопросами дискуссии на заседании. Большинство из указанных вопросов на тот момент остались без ответа со стороны медицинского сообщества и требуют дальнейшего обсуждения.

On-line сессия  — это начало обмена объективными данными и реальными терапевтическими результатами лечения СМА в медицинском сообществе, среди организаторов здравоохранения и  среди пациентов.

Данное мероприятие будет также интересно и региональным врачам,  как как разбираемые вопросы сформированы на основании запросов, приходящих в том числе региональных специалистов. 

 

Будем рады встретиться на площадке онлайн-сессии 14 мая!

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.