Авексис меняет условия программы управляемого доступа к Золгенсма с 6 июля 2020 года

Компания Авексис сообщила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа.

Глобальная программа Управляемого Доступа была запущена компанией Авексис (группа компаний Новартис) в январе 2020 года. В рамках этой программы компания планирует передать бесплатно до 100 доз препарата Золгенсма по всему миру для пациентов, подходящих под медицинские критерии и условия программы из тех стран, где Золгенсма все еще не одобрен для применения. Отбор пациентов для предоставления лечения по заявкам лечащих врачей в рамках программы проводится с помощью этически-спорного процесса «слепого отбора» или «лотереи».

Изначально при запуске программы, она позволяла участие в ней пациентов в возрасте до 2 лет вне зависимости от того, имеет ли пациент доступ к другому модицифирующему болезнь лечению.

С момента запуска программы в январе огромное количество обсуждений и дискуссий на разных уровнях и в разных странах шло относительно этических проблем, связанных с условиями данной программы. Пациентские сообщества, врачи и медицинское профессиональное сообщество, представители государственных органов управления ряда стран участвовали в этих обсуждениях, основные дискуссии в которых велись относительно «лотереи» как принципа выбора тех, кто получит лечение не может быть признан этичным в ситуации жизнеугрожающего заболевания, когда речь идет о жизни и здоровье детей; другой наиболее обсуждаемой проблемой был факт, что программа с лимитированным количеством предоставляемого препарата должна быть сфокусирована на классических принципах программ «сострадательного применения» (compassionate use) – т.е. прежде всего нерешенных неотложных медицинских потребностей пациента.

Компания Авексис (группа компаний Новартис)  после большого количества обсуждений внесения возможных изменений с экспертами по всему миру, в которых в том числе принимали активное участие «Семьи СМА» и SMA Europe, — приняла решение о необходимости изменений в ряде правил Программы Управляемого Доступа и внедрить новый протокол программы.

Какие изменения и новые правила будут внесены в программу:

  • До 22 июня заявки в Программу Управляемого Доступа от лечащих врачей будут приниматься в соответствии со старыми правилами и процедурами. Все полностью заполненные регистрационные формы пациентов, направленные в Программу (включая те, где ожидается получение результата теста на антитела к AAV9 или других лабораторные анализы) полученные до этой даты будут продолжать участие в программе по тем критериям, по которым подавались и после изменения правил. Пациенты, для которых уже была подтверждена медицинская возможность участия ранее и кто уже был подан ранее – продолжат участвовать в отборе на лечение (лотерее) по старым правилам до тех пор пока они будут оставаться в соответствии с мед.критериями.
  • 2-недельный транзиторный период (с 23 июня до 5 июля), в течение которого не будут приниматься формы на новых пациентов. Это время будет использовано для отстройки внутренних операционных процессов для приема новых пациентских форм по новым правилам и процедурам.
  • Начиная с 6 июля 2020 года, новые правила программы вступят в силу – с этого времени заявки на пациентов будут приниматься только в новых формах анкет по новому протоколу программы, в соответствии с которым лечащий врач должен будет убедиться, что его пациент, которого он отправляет для участия в программе – не имеет доступа к патогенетическому лечению или не может получить его по медицинским показаниям. Учитывая тот факт, что компания в рамках программы может предоставить ограниченное количество лекарственного препарата – такое решение и изменение в правилах программы позволит быть уверенными, что в рамках программы лечение смогут получить самые ущемленные категории пациентов, не имеющие доступа к другому лечению. Таким образом, с 6 июля в программу нельзя будет подать заявку на тех пациентов, которые получают альтернативные виды терапии.
  • Также из участия в программе исключены дети, нуждающиеся в вентиляции более 16 часов в сутки или трахеостомированные (это правило действовало и ранее, но не было прописано прямо как критерий исключения)
  • Что касается процесса отбора пациентов для лечение – то по-прежнему программа продолжит отбирать «счастливчиков» с помощью системы «слепого отбора» («лотереи»). Компания отмечает, что приняла такое решение о сохранении этой системы в связи с тем, что не удалось найти альтернативный подход, который бы позволил равно и справедливо осуществлять распределение препарата в лимитированном количестве по нуждающимся пациентам.
  • Также важно учитывать, что Программа Управляемого Доступа будет продолжать проводиться в соответствии с американскими показаниями к применению (т.е. до 2 лет жизни пациента)

Также мы считаем важным указать, что в связи с недавним одобрением Золгенсма в Европе, заявки на участие в программе от европейских пациентов больше не принимаются, однако пациенты из европейских стран, которые были поданы в программу ранее – останутся в систему отбора до тех пор, пока соответствуют медицинским критериям или же пока в их стране Золгенсма не будет доступен.

Пациенты из России, на которых были поданы заявки ранее и которые были включены в систему отбора по старым правилам – будут оставаться в ней в соответствие по старым правилам. С 6 июля 2020 года российские медицинские специалисты смогут подавать своих пациентов в программу уже по новым правилам, убедившись, что пациент не получает другую модифицирующую СМА терапию.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Источник: Информационное письмо компании Авексис

Рош представил новые данные клинических исследований Рисдиплам

Компания представила свежие данные двухлетнего наблюдения за эффективностью и безопасностью применения препарата Рисдиплам у пациентов со СМА 2 и 3 типов в рамках исследования Санфиш часть 1, а также новые данные исследования Джевелфиш, оценивающего применение Рисдиплам после применения других препаратов для патогенетического лечения СМА. Эти данные были представлены в ходе Cure SMA Annual Conference, прошедшей 8-12 июня 2020 года.

 

Данные применения препарата Рисдиплам у пациентов со СМА2 и 3 типов в рамках исследования Санфиш часть 1.

Исследование Санфиш проходило на людях от 2 до 25 лет со 2 или 3 типом спинальной мышечной атрофии (СМА). Результаты анализа оценки эффективности применения рисдиплам показывают значительные улучшения моторной функции после 24 месяцев лечения, в сравнении с данными естественного течения заболевания.

Для оценки применялась шкала MFM (the Motor Function Measure scale) – эта шкала валидирована для оценки моторных функций у больных неврологическими заболеваниями, включая СМА; она оценивает разные двигательные функции начиная от стояния и ходьбы, до возможности использования рук и пальцев. Так, изменения по MFM после 24 месяцев у пациентов, получавших рисдиплам  были выше, чем у группы сравнения, не получавших препарат (усредненная разница составила 3.99 баллов). Этот результат сопоставим с результатом, полученным в части 2 этого исследования в течение 12-месячного наблюдения применения рисдиплам у неходящих пациентов, который также продемонстрировал, что изменения по шкале MFM32 выше, чем у тех, кто получал плацебо (усредненная разница 1.55 балл). Даже небольшие изменения в уровне двигательного функционирования могут приводить в значительной разнице в уровне повседневной жизни.

Также было установлено, что лечение рисдиплам увеличивает в среднем в два раза уровень белка СМН в крови через 4 недели применения, который затем сохраняется в течение как минимум 24 месяцев применения. Аналогичное наблюдение было получено в 12-месячном анализе данных части 2 Санфиш, о чем сообщалось ранее. Распространение белка СМН было обнаружено по всему телу, сам же белок СМН критичен для поддержания работы здоровых мотонейронов, для передачи двигательных сигналов из центральной нервной системы к мышцам.

Среди наиболее распространенных побочных эффектов, отмечавшихся в ходе части 1 Санфиш были повышение температуры (55%), кашель (35%), рвота (33%), инфекции верхних дыхательных путей (31%), простуда (ринофарингит; 24%) и боль в горле (22%). Наиболее частым серьезным побочным эффектом, возникшим у трех из 51 пациента, подвергшегося воздействию рисдиплама, была пневмония. До настоящего времени не было никаких связанных с лечением данных о безопасности, ведущих к выходу из исследования.

Исследование Санфиш является многоцентровым исследованием применения рисдиплам у детей и взрослых и включает 231 участника. Часть 1 исследования включала в себя 51 пациента и проводилась с целью подбора оптимальной дозировки препарата, участники части один включали в себя широковариантивные группы пациентов, от тех, кто уже начал терять способность сидеть самостоятельно до тех, кто сохранил возможность ходить самостоятельно, а также пациентов с выраженным сколиозом и контрактурами суставов.

Данные применения препарата Рисдиплам у пациентов ранее получавших другое патогенетическое лечение СМА в рамках исследования Джевелфиш

Предварительные результаты 12 месячного наблюдения в исследовании Джевелфиш, в рамках которого изучается применение рисдиплам у пациентов от 6 месяцев до 60 лет, которые ранее принимали другие препараты для лечения СМА. Эти результаты показывают, что лечение рисдиплам приводит к быстрому и стабильному увеличению уровня СМН-белка. Если быть более специфичными, то среди пациентов, которые завершили 12-месячный период наблюдения (18 пациентов) было отмечено повышение уровня СМН-белка в среднем в 2 раза по сравнению с периодом начала участия в этом исследовании.

На сегодняшний момент набор в исследование Джевелфиш полностью завершен. Исследование включает 174 пациента и в его рамках изучаются данные безопасности и фармакодинамики применения рисдиплам у пациентов, которые ранее получали другие препараты для лечения СМА. На сегодняшний момент не было выявлено никаких связанных с применением препарата побочных эффектов, которые бы привели к выходу пациентов из исследования, все наблюдаемые сторонние реакции в целом – те же, что наблюдались в других исследованиях рисдиплам, в которых пациенты ранее не получали никаких других препаратов.

Из 174 пациентов-участников Джевелфиш, 76 ранее получали нусинерсен, 14 – золгенсма. Оставшиеся 83 пациента ранее получали исследовательские препараты (RG7800 и олезоксим).

***

Программы клинических исследований рисдиплам включают широкий круг пациентов возрастом от рождения до 60 лет, будучи нацеленными на получение результатов применения препарата у широкой группе пациентов, наиболее полно отражая спектр пациентов, существующий  в реальном мире со СМА.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Источники:

Письмо компании, обращенное к сообществу (на англ)

Пресс-релиз компании

Новые данные эффективности Нусинерсен (Спинраза) у пресимтоматических больных со СМА

Компания Биоген представила новые данные по эффективности и безопасности применения Нусинерсен (Спинраза) у пресимптоматических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Представленный анализ среза данных на февраль 2020 года и охватывает более 4,5 лет наблюдения, включая дополнительные 11 месяцев наблюдения в предыдущим обнародованным результатам. Предыдущий срез данных проводился в марте 2019 года и мы также публикуем его данные.

Данные получены из клинического исследования NURTURE, являющегося на сегодня самым длительным исследованием применения лекарственной терапии у пресимптоматических пациентов со спинальной мышечной атрофией. Новые результаты были представлены на прошедшей виртуальной  Конференции Cure SMA Research & Clinical Care Meeting 10-12 июня 2020 года.

NURTURE  — продолжающееся исследование фазы 2, открытое исследование 25 пресимптоматических пациентов, с генетически подтвержденным диагнозом СМА (наиболее вероятно разовьется СМА 1 или 2 типа), которые получили первую дозу нусинерсен в возрасте до 6 недель после рождения. Протокол исследования был продлен на дополнительные 3 года, чтобы дать возможность Biogen оценить долгосрочную эффективность и безопасность нусинерсен в течение 8 лет и на основе полученных данных лучше понять значение раннего лечения. Больше информации об исследовании вы можете найти на clinicaltrials.gov. (номер исследования (NCT02386553)

Новые данные покрывают практически год дополнительного наблюдения и показывают, что пресимптоматически получившие лечение SPINRAZA® (nusinersen) продолжают демонстрировать продолжительный результат от лечения. Максимальный период наблюдения покрывает 4.8 лет продолжающегося лечения нусинерсеном, 100% детей (25 patients), начавших лечение до появления первых симптомов болезни, живы и не нуждаются в постоянной вентиляции легких.  Пациенты продолжают сохранять и прогрессивно набирать новые двигательные навыки по сравнению с естественным течением заболевания (без лечения). 96% сейчас могут самостоятельно ходить с поддержкой.

Все дети, которые достигли способности ходить самостоятельно (многие в тот же самый временной период развития, что и здоровые дети) сохраняют эту функцию с момента, когда она впервые была достигнута на момент последнего визита в исследовательские центры.

Нусинерсен хорошо переносился участниками исследования, без каких-либо дополнительных побочных эффектов в течение этого дополнительного срока наблюдения. Ни один ребенок не вышел из исследования по причинам перенесенных побочных реакций на препарат.

Дополнительные результаты из промежуточного анализа на февраль 2020 года:

  • Все участники исследования, кто ранее научился ходить с поддержкой (92%) и ходить самостоятельно (88%) сохранили эту возможность в течение более чем 11 месяцев с момента последнего среза данных, предшествующего текущему.
  • В течении этого, более чем 11 месяцев дополнительного наблюдения, 1 ребенок достиг возможности ходить с поддержкой (повысив процент до 96% во всей группе участников) и также достиг максимальной оценки по шкале CHOP-INTEND, повысив общее количество участников исследования, кто достиг максимальной оценки по этой шкале до 21 из 25 (84%).
  • Пациенты с 2 копиями гена SMN2 также показали возможность оценки их двигательных функций по шкале Хаммерсмит (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded scale (HFMSE), что нетипично для пациентов с этой формой не получающих лечение.

РАНЕЕ ОПУБЛИКОВАННЫЕ ДАННЫЕ (СРЕЗ НА МАРТ 2019 ГОДА)

🔸 Исследование изучает (и продолжается на сегодня) работу Нусинерсен (#спинраза) у пациентов с генетически подтвержденным #СМА до момента проявления первых симптомов

🔸В исследование включали пациентов с 2 или 3 копиями гена SMN2, т.е. наиболее вероятно разовьющими СМА1 или СМА2 типа соответственно

🔸 И возрастом до 6 недель до начала терапии

🔸30 пациентов было скринировано (рассматривалось для включения в исследование)

🔸25 пациентов были включены в исследование (соответствовали критериям включения и не имели критериев исключения), из который 15 пациентов с 2 копиями и 10 пациентов с 3 копиями

🔸Важно отметить, что 3 пациента не включенных в исследование не были включены из-за того, что за время скрининга (осмотров и подготовки к включению в программу) — проявились симптомы заболевания. Это подчеркивает важность МГНОВЕННЫХ мер, которые должны быть предприняты для лечения СМА, т.к. симптомы развиваются очень быстро.

🔸Представленные ниже данные — срез полученных результатов на 29 марта 2019 года

К этому периоду:

🔸Ни один из участников исследования не вышел из программы

🔸 Средний возраст участников — 34,8 мес (медиана от 25,7 до 45,4 мес), т.е. средний возраст участвующих на дату среза от 2 до почти 4 лет

🔸Среднее время приема препарата — 33,9 мес (медиана от 25,3 до 45,1 мес), т.е. средний продолжительность лечения на этот срез от 2 до почти 4 лет

🔸 Помимо сбора данных о безопасности и эффективности нусинерсен, в программе собираются данные об уровне нейрофиламентов и возможности использования этого параметра как потенциального индикатора возможных физических улучшений.

📌РЕЗУЛЬТАТЫ

🔸Все 25 пациентов-участников живы и не нуждаются в постоянной (более 16 часов) вентиляции или трахеостоме

🔸 В респираторной поддержке не более 6 часов в сутки на период не превышающий 7 дней — нуждались 16% больных — т.е. 4 пациента (из группы SMN2=2, т.е. 27% от численности группы). У всех из них потребность в вентиляции возникла на фоне острого инфекционного заболевания

🔸В респираторной поддержке более 16 часов в сутки или установке трахеостомы на период превышающий 21 день — не нуждался никто.

🔸 Если сравнивать с естественным течением СМА — то по общемировым данным к 13,5 месяцев большинство пациентов — нуждаются в респираторной поддержке длительно

🔸 80% больных достигли максимального балла оценки моторных навыков по шкале CHOP-Intend

🔸Оценка моторных навыков по шкале CHOP-Intend — среднее увеличение на 13,7 баллов (прим. но нужно понимать, что все пациенты досимптоматические были на хорошем уровне в начале исследования и фактически это улучшение на баллы приводит к достижению максимального балла по этой шкале — т.е. ограничение метода)

🔸 По шкале HINE-2 средний балл достиг 24,8 (при максимальном 26)

🔸Обратите внимание на слайд, в котором демонстрируются кривые по ЧОП-Интенд — по натуральной истории (серая кривая внизу) у симптоматических пациентов без лечения и верхние кривые у пресимптоматических на лечении

🔸Уровни моторных навыков по шкалам WHO (ВОЗ):

🔸 Способность самостоятельно сидеть без поддержки — достигли 100% пациентов (25)

🔸При этом, 21 пациент — в пределах возрастной нормы развития здорового ребенка, 4 ребенка с небольшими задержками (все 4 из группы SMN2=2)

🔸 Способность [ходить с поддержкой — достигли 92% пациентов (23 из 25)

🔸При этом, 2 пациента не достигли этого навыка на момент среза;

🔸 15 пациентов достигли этого навыка в пределах возрастной нормы развития здорового ребенка, 8 детей с задержками (7 из группы SMN2=2 и 1 из группы SMN2=3)

🔸 Способность ходить самостоятельно без поддержки — достигли 88% пациентов (22 из 25)

🔸При этом, 3 пациента не достигли этого навыка на момент среза;

🔸 14 пациентов достигли этого навыка в пределах возрастной нормы развития здорового ребенка, 6 детей с задержками (все 6 из группы SMN2=2), при этом важно, что все пациенты из группы SMN2-=3 все достигли этого навыка в пределах возрастной нормы развития здорового ребенка.

🔸Важно! Обратите внимание на слайдах — в левой части виден возраст начала терапии по каждому пациенту, а также отмечены значками возрастные интервалы развития того или иного моторного навыка.

🔸 Побочные эффекты — в целом препарат хорошо переносился, как и люмбальная пункция. Нежелательные явления, выявленные в количестве 33 (за период исследования на момент среза) у 48% пациентов не отличались от тех, что описаны в инструкции по применению препарата и не связаны напрямую с применением самого препарата.

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Источник:

Письмо Биоген, обращенное к пациентскому сообществу (перевод) 

Конгресс Американской Академии Неврологии — AAN2020  

Лекарственная терапия СМА в мире и в России. Полная версия онлайн-сессии

Важность лечения новыми препаратами от СМА в том, что есть возможность остановить  прогрессию, замедлить ее или даже значительно улучшить моторные навыки

14 мая пациенты СМА, врачи и сотрудники пациентских организаций и фондов, занимающихся проблемами людей со СМА в рамках онлайн-сессии «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента», которая была организована ФГБГУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» смогли узнать практически все о том, что на сегодняшний день известно о новаторской терапии, используемой в борьбе с заболеванием и улучшением качества жизни пациентов.

Слушатели онлайн-конференции ознакомились с тем, каким образом сегодня складывается ситуация с лекарственным обеспечением больных СМА, с ценностью лечения и с задачами, которые стоят перед мировым сообществом в этой сфере.

Предоставляем вниманию читателей  видео версию онлайн-сессии «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента».

 

Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко в своём выступлении подчеркнула, что  лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями во всем мире является ответственностью системы здравоохранения государства, и такая ответственность должна быть и  в России.

«Важно и своевременное назначение, и  обеспечение лекарственной терапией, всем комплексом медицинской помощи пациентов с любыми редкими болезнями, в том числе и со спинальной мышечной атрофией. В то же время для того, чтобы это происходило, требуются соответствующие нормативно-правовые акты и организация медицинской помощи, которая нужна пациентам. Редкие заболевания, как правило, «появляются из ниоткуда» когда появляется эффективная терапия. Это ставит перед  обществом,  пациентами, врачами, организациями здравоохранения, а также перед чиновниками, властью — новые задачи, конечно, для их завершения требуется значительная государственная поддержка и объединение усилий.  

Можно сказать, что сегодня в СМА происходит революция, у пациентов появляются не только надежда на то, что они справятся с болезнью, у врачей появляется реальная возможность изменить курс болезни, курс неуклонного прогрессирования спинально-мышечной атрофии, с которым мы привыкли сталкиваться в повседневной практике. Ценность лечения новыми препаратами от СМА в том, что мы можем остановить  прогрессию, замедлить ее или даже значительно улучшить моторные навыки.

И для пациентов, и для медицинского сообщества важны системные решения на государственном уровне, решение вопроса обеспечения лекарственной терапии для больных СМА – это значит получать лечение не только здесь и сейчас, в постоянной борьбе, но и гарантированно получать его в будущем. Поэтому важно, чтобы профессиональное сообщество, региональные власти, федеральные власти поддерживали нас в нашем стремлении раз и навсегда решить этот вопрос. На региональном уровне отладить систему работы с больными: нужно выявить потребность, сделать маршрутизацию в своем регионе, выявить больных СМА, нуждающихся в лечении, и рассчитать соответствующие бюджеты, определить учреждения, которые бы не только лечили больных СМА, но и сопровождали их симптоматически, потому что мы должны всегда помнить, что лекарственная терапия – это не единственное, что нужно больным со СМА, им должен оказываться большой комплекс дополнительного медицинского сопровождения, и это должны делать и в детском, и во взрослой службе. На сегодня у нас лекарственное обеспечение ложится на регионы. Мы должны вместе двигаться в сторону федерализации лекарственного обеспечения больных СМА для того, чтобы решить эту проблему. И пациенты, и врачи, чиновники, регуляторы, все, кто каким-то образом соприкасается с нашими детьми, с нашими взрослыми, всегда должны помнить, что за любыми цифрами, с которыми мы работаем, за любыми документами, диагнозами, медицинскими назначениями, за любыми решениями, которые каждый  из нас каждый день принимает, всегда стоят реальные люди и жизни, и от того, как будет оказана необходимая помощь и как быстро будет реализован доступ к терапии, всегда зависит жизнь и возможности сотен пациентов, живущих сегодня на территории Российской Федерации».

 

Что бы мы ни делали, без патогенетической терапии мы не сможем повернуть болезнь вспять, не сможем с ней справиться», — подчеркнула О. Германенко.

«Очень часто в пациентском сообществе возникает вопрос, какой препарат лучше. Но очень сложно выделить какой-то из лекарственных препаратов как панацею, поскольку на сегодняшний момент по тем данным, которые есть, все три препарата стоят примерно в одном ряду с незначительными вариациями, если говорить об их эффективности и безопасности, — обратила внимание в своём докладе д.м.н., заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии в Национальном медицинскком исследовательском Центре Здоровья Детей Людмила Михайловна Кузенкова, — основные отличия, с которыми мы сталкиваемся – это методы введения препарата пациенту, то есть удобство, нагрузка, которая при введении терапии существует. На сегодня все еще нет полного излечения от СМА, все нынешние препараты являются патогенетическим лечением, но не излечением. Здесь важно понимать принцип – чем раньше, тем лучше. Раннее начатое лечение у пациента, а под ранним подразумевается, скорее, не возраст пациента, а срок, прошедший от момента появления первых симптомов, от диагноза до момента начала терапии, тем на большую эффективность лечения больного можно рассчитывать. Но нужно подчеркнуть, что даже стабилизация в ситуации заболевания СМА является значимым результатом, поскольку заболевание носит прогрессирующий характер, и остановка этих эффектов, когда каждый день отнимает силы и возможности – это уже значимый результат, который можно получить от терапии.

 

Я бы хотела еще раз подчеркнуть, что в случае со СМА не лечить – это значит увеличивать риски смертности и значительных необратимых ухудшений в состоянии больных, и это то, что, к сожалению, мы видим буквально каждый день, с чем сталкиваются наши семьи».

В рамках своего выступления о правовых аспектах льготного лекарственного обеспечения пациентов со СМА в РФ

Наталья Смирнова — юрист Национального совета экспертов по редким болезням, юрист фонда «Семьи СМА», пояснила, что по текущему законодательству каждый пациент имеет право на бесплатное обеспечение препаратами и бесплатное лечение: «Ответственность за лекарственное обеспечение у нас возложена на субъекты Российской Федерации. Пока СМА не входит в отдельные регулирующие перечни. На сегодняшний момент по данным портала госзакупок, порядка тридцати регионов уже выходят на торги, пытаются организовать лекарственную терапию в соответствии с законодательством. Назрела необходимость федеральных решений, но важно, чтобы это не происходило в режиме ожидания, как сейчас это зачастую происходит в регионах, потому что

режим ожидания – это ухудшение состояния здоровья наших пациентов, а иногда и смерть».

В настоящее время в мире существует три лекарственных препарата для патогенетической терапии СМА. Один из них – нусинерсен (Спинраза) – уже зарегистрирован в РФ, еще два – Рисдиплам и Золгенсма – ожидают регистрации в РФ в 2021 г.

В связи с тем, что все пациенты со СМА являются инвалидами детства, обеспечение лекарственными средствами для них должно производиться бесплатно. Высокая социальная значимость проблемы бесплатного лекарственного обеспечения пациентов со СМА обусловила проведение 17 декабря 2019 г. заседания Экспертного совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, на котором был рассмотрен вопрос доступности препарата нусинерсен для пациентов со СМА в РФ за счет средств бюджетов всех уровней.

Значительное внимание в ходе сессии было уделено медицинским аспектам лечения СМА, эффективности, безопасности и надежности применения разных лекарственных препаратов. В докладе д.м.н., проф. Кузенкова Л.М. показала доступные на сегодня сведения по лекарственным препаратам Спинраза, Рисдиплам и Золгенсма, полученные в рамках клинических исследований.

Помимо клинических исследований, важнейшим фактором для оценки эффективности и безопасности любого препарата являются масштабы и результаты применения препарата в реальной клинической практике. В настоящий момент широкий опыт применения имеется для препарата Спинраза: в разных странах мира препарат получили в реальной практике около 10 тысяч пациентов, при этом доступны первые результаты практического применения препарата в России в рамках Программы раннего доступа с участием 41 пациента в 5 клинических центрах на территории РФ. Улучшение двигательных навыков было зафиксировано у 40 из 41 пациентов, сохранение на прежнем уровне – у 1 пациента. Дети смогли достичь или удержать все основные двигательные навыки, необходимые для повседневной жизни: удержание головы (90%), переворачивание (87%), сидение с поддержкой (59%), стояние с поддержкой (31%). Были продемонстрированы видеозаписи 7 детей-участников программы, которые показывали улучшение двигательных навыков вплоть до начала ходьбы с поддержкой. Специалисты отметили, что улучшение является более выраженным при более раннем начале терапии, а также то, что с интратекальным введением препарата успешно справились все центры в Москве и регионах.

Дальнейшее обсуждение касалось правовых основ для доступа детей со СМА к бесплатной лекарственной терапии. Все пациенты со СМА имеют право на бесплатное лекарственное обеспечение в соответствии с Постановлением Правительства РФ от 30.07.1994 № 890 на основании того, что являются детьми-инвалидами. Бесплатное лекарственное обеспечение является обязанностью органа исполнительной власти субъекта РФ в сфере охраны здоровья (министерства здравоохранения или департамента здравоохранения субъекта РФ). Приоритет охраны здоровья детей и недопустимость отказа в оказании медицинской помощи установлены федеральным законодательством РФ (ФЗ-323 от 21.11.2011). Невыполнение или несвоевременное выполнение необходимых пациенту лечебных мероприятий, создавшее риск прогрессирования заболевания, относится к нарушениям при оказании медицинской помощи (Приказ ФФОМС от 28.02.2019 № 36).

Если препарат отсутствует в перечне ЖНВЛП, то бесплатное обеспечение возможно в случае необходимости применения препарата по жизненным показаниям или в случае наличия медицинских показаний по решению врачебной комиссии (ФЗ-323 от 21 ноября 2011 г.). Врачебная комиссия проводится не реже одного раза в неделю, при принятии решения о назначении лекарственного препарата учитывает рекомендации врачей-специалистов, а также исполняет тактику лечения, установленную консилиумом врачей. Консилиум врачей не является врачебной комиссией, не назначает лекарственные препараты, но устанавливает диагноз и тактику лечения. Консилиум врачей может проводиться как в медицинской организации, так и вне ее (включая дистанционный консилиум). Для исполнения своих прав на лекарственное обеспечение пациенту необходимо иметь на руках заключение врачебной комиссии, заключения консилиума врачей недостаточно. Полнота выполнений рекомендаций консилиумов врачей подлежит проверке в рамках процесса экспертизы качества медицинской помощи со стороны страховой медицинской организации.

Если лекарственный препарат выпускается в инъекционной форме, это не является основанием для отказа в бесплатном обеспечении препаратом за счет средств бюджета согласно Постановлению Правительства РФ от 30.07.1994 № 890. В случае, если в разделе «Условия отпуска» в инструкции по медицинскому применению лекарственного препарата указано «отпуск по рецепту врача», такой препарат может быть отпущен пациенту по рецепту врача в амбулаторных условиях. При этом возможна преемственность лечения между амбулаторным и стационарным звеном, то есть введение препарата согласно инструкции по медицинскому применению в условиях стационара.

Несмотря на это, участники сессии и директор благотворительного фонда «Семьи СМА» отмечали, что лишь 10% российских детей в данный момент обеспечены имеющейся в РФ патогенетической терапией. Родители и опекуны встречаются с постоянными формальными отказами со стороны органов исполнительной власти субъектов, в основном мотивированными отсутствием или недостатком бюджетных средств. В связи с этим они вынуждены организовывать сбор благотворительных средств через ресурсы социальных сетей или обращаться за судебным исполнением решений о лекарственном обеспечении в разные инстанции.

В завершение сессии руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» Е.Ю. Красильникова представила выводы и результаты собственного анализа правового статуса и доступности лекарственных препаратов для терапии СМА в мире:

Спинраза Рисдиплам Золгенсма

Регистрация

Первый зарегистрированный в мире для СМА любого типа. Единственный препарат, зарегистрированный в РФ

Не зарегистрирован нигде, в том числе в РФ

Зарегистрирован в США и Японии для детей до 2 лет, в РФ не зарегистрирован

Опыт в мире

Клинические исследования с 2014 г. FDA присвоил препарату статус «терапии прорыва» (breakthrough treatment) в 2016 г. Практическое применение с 2016 г.  В клинических исследованиях - 346 чел. Практическое применение в мире - около 10 000 чел.

Опыт применения в рамках клинических исследований – 3 года.  Опыта практического применения нет. В клинических исследованиях - 479 чел. Практическое применение в мире -в рамках глобальной программы дорегистрационного доступа.

Клинические исследования с 2017 года.  FDA присвоил препарату статус «терапии прорыва» (breakthrough treatment) в 2019 году.  Практическое применение с мая 2019 года. В клинических исследованиях - 101 чел. Практическое применение — США, Япония, в рамках программы управляемого доступа, ряд пациентов - за благотворительные средства.

Опыт у российских пациентов

41 пациент в рамках программы раннего доступа с июля 2019 года. Закупки в 28 субъектах с ноября 2019 года.

20 российских пациентов в клинических исследованиях. В марте 2020 года открыта программа раннего доступа для 1 и 2 типов СМА

2 российских пациента в клинических исследованиях за рубежом.10 пациентов получили лечение за благотворительные средства.

Стоимость

В ЖНВЛП предложена предельная отпускная цена производителя 5,6 млн руб. за 1 инъекцию. В первый год: 33,6 млн. рублей (с НДС). Во второй и последующие годы: 16,8 млн. рублей (с НДС)

Нет данных

2 млн 150 тыс. долларов  (150 млн рублей)

Статус государственного возмещения в мире

Возмещается в 57 странах мира

Не возмещается

Возмещается в США и Японии. Компания запустила лотерею по всему миру, средства на препарат собирают в рамках благотворительной помощи.

 

Таблица подготовлена по состоянию на 14 мая 2020 года.

 

Перспективы эффективного лечения СМА с возвратом детей к уровню возрастной нормы и полным сохранением интеллекта очень высоки. В России уже появился положительный опыт проведения такой терапии, медицинское сообщество прошло этап ознакомления с препаратами и готово к более масштабному применению. По федеральному законодательству пациенты имеют право на бесплатное лекарственное обеспечение, однако бюджетные ресурсы регионов ограничены. Участники сессии признали, что приоритетной задачей медицинского и пациентского сообщества является диалог с органами власти для нахождения системного поэтапного решения проблемы льготного обеспечения лекарственной терапии СМА уже с 2021 года.

Итогом On-line сессии стало начало обмена объективными данными и реальными терапевтическими результатами лечения СМА в медицинском сообществе, среди организаторов здравоохранения и пациентов.

ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» проведёт on-line сессию: «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента»

14 мая 2020 ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» проектный офис «Редкие (орфанные) болезни» проводит on-line сессию на тему «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента». Мероприятие пройдет в рамках работы по теме «Генетическое здоровье как детерминанта общественного здоровья».

 

Трансляция сессии состоится с 11.00 до 13.30 на платформе Zoom (zoom.us), для участия необходимо установить данное приложение на телефоне или компьютере.

Подключиться к конференции Zoom можно по ссылке 

Идентификатор конференции: 524 413 1358

Пароль: 5MI02k

 

                                       Программа сессии:

 

11.00 – 11.10 Введение в проблематику сессии.

Красильникова Елена Юрьевна, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни»  ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко»

11.10-12.10 «Спинальная мышечная атрофия: особенности заболевания, обзор подходов к терапии и результатов клинических исследований разных опций патогенетической терапии»

Кузенкова Людмила Михайловна, д.м.н., профессор, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии, Национальный медицинский исследовательский Центр Здоровья Детей, Москва

«Опыт применения патогенетической терапии СМА в России»

Кузенкова Людмила Михайловна, д.м.н., профессор, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии, Национальный медицинский исследовательский Центр Здоровья Детей, Москва

Сапего Елена Юрьевна,  заведующая отделением паллиативной помощи ОДКБ, г. Екатеринбург

12.10 – 12.20 «Стоимость терапии СМА. Подходы к льготному лекарственному обеспечению в разных странах»

Красильникова Елена Юрьевна, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни»  ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко»

12.20 – 12.40 «Распространенность СМА в России, сложности и возможности лекарственного обеспечения в субъектах РФ»

Германенко Ольга Юрьевна, директор благотворительного фонда «Семьи СМА»

12.40 – 13.00 «Правовые аспекты льготного лекарственного обеспечения пациентов со СМА в РФ»

Смирнова Наталья Сергеевна, юрист Национального совета экспертов по редким болезням

13.00 – 13.30

Обсуждение и вопросы

 

***************

Во всем мире эффект от применения орфанных лекарственных препаратов не оценивается с точки зрения экономической выгоды для системы здравоохранения, однако особое внимание уделяется вопросам медицинской и социальной эффективности орфанной технологии.

Тема лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) уже несколько лет активно обсуждается пациентами и общественностью. Заболевание характеризуется высокой смертностью, в том числе младенческой, что негативно влияет на ключевые показатели общественного здоровья в целом.

На практике, редких больных на территории РФ  находят и диагностируют  постепенно и к моменту регистрации лекарственной терапии пациентский регистр — это несколько десятков человек. В случае со СМА реестр пациентов существует уже несколько лет и включает в себя около 1000 больных. Пациенты со СМА – это значительная когорта редких пациентов. Еще до появления возможностей лекарственной терапии Благотворительный фонд «Семьи СМА» оказывал пациентам поддержку с организацией диагностики, поиском специалистов, приобретением оборудования, обменом опытом между родителями и опекунами пациентов и многое другое. Сегодня СМА – это заболевание с высоким уровнем неудовлетворенной медицинской потребности. Сплоченное и социально активное пациентское сообщество СМА уделяет пристальное внимание факту регистрации терапии на территории РФ и проблемам доступности лечения на льготных условиях.

16 августа 2019 года в Российской Федерации зарегистрирован первый в мире лекарственный препарат для патогенетического лечения СМА – «нусинерсен» («Спинраза»). В 2020г. у российских пациентов со СМА появляются дополнительные терапевтические возможности: работает программа раннего доступа и планируется регистрация препарата «рисдиплам», несколько пациентов уже получили генную терапию  «Золгенсма».

17 декабря 2019 в рамках заседания Экспертного совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям рассматривался вопрос доступности «Спинразы» на льготной основе. Опыт лечения СМА на территории России, терапевтические возможности доступные в мире и экспертиза выбора препарата лечащим врачом стали основными вопросами дискуссии на заседании. Большинство из указанных вопросов на тот момент остались без ответа со стороны медицинского сообщества и требуют дальнейшего обсуждения.

On-line сессия  — это начало обмена объективными данными и реальными терапевтическими результатами лечения СМА в медицинском сообществе, среди организаторов здравоохранения и  среди пациентов.

Данное мероприятие будет также интересно и региональным врачам,  как как разбираемые вопросы сформированы на основании запросов, приходящих в том числе региональных специалистов. 

 

Будем рады встретиться на площадке онлайн-сессии 14 мая!

 

Программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России

В январе 2020 года компания Roche объявилa о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа /программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату  рисдиплам для пациентов со СМА. Эта программа уже работает в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, в том числе и в России.

Программа направлена на то, чтобы дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи и для которых отсутствуют другие возможности лечения,  возможность получить незарегистрированный лекарственный препарат до его регистрации в стране.

На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 (с 17 января 2020 года) и СМА2 типа (с 27 марта 2020 года). Включение в программу пациентов со СМА3 типа компанией не планируется.

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Согласно условиям программы лечение будет предоставлено одобренным для участия пациентам бесплатно до момента регистрации препарата в стране. Досье для принятия решения о регистрации Рисдиплам было подано в российские регуляторные органы 18 марта, по сообщению компании Рош

Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.

 

О Рисдиплам

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

Подробнее информацию о препарате вы можете найти в разделе Рисдиплам на нашем сайте.

О подаче заявок в программу

  • Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом
  • Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош” (в России АО “Рош-Москва”)
  • Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты sma@roche.com.
  • Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 или 2 типа необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении.

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 

Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.

Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»

Обращения просим направлять по территориальному признаку. Для этого найдите свой федеральный округ в списке, а затем позвоните по телефону или напишите на почту.

  • Телефон: 8-977-147-42-88; Почта: hotline@f-sma.ru для федеральных округов: Северо-Западный (кроме Калининграда), Приволжский, Уральский, Сибирский, Дальневосточный.
  • Телефон: 8-903-163-52-47; Почта:  hotcentre@f-sma.ru для федеральных округов: Центральный, Южный, Северо-Кавказский, города Калининград

***

За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.

Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Информация о статусе регистрации препарата Рисдиплам в мире

7 апреля 2020 года компания Рош представила информацию о статусе регистрации своего препарата Рисдиплам для лечения СМА.

Ранее сообщалось,  что в ноябре 2019 года компания подала заявку на регистрацию препарата в американский FDA (Управление по лекарственным средствам) и решение регулятора с учетом приоритетного рассмотрения ожидалось 24 мая 2020 года. По соглашению с FDA, в феврале компания дополнила регистрационную заявку дополнительными данными исследования Санфиш за период 12-месячного наблюдения и оценки применения препарата Рисдиплам у пациентов 2-25 лет со СМА2 и 3 типов. Эти данные были представлены на 2 Международном Конгрессе СМА Европа в феврале 2020.

Компания Рош сообщает, что FDA на днях информировало компанию, что с учетом объема дополнительных предоставленных данных им потребуется дополнительно 3 месяца на ознакомление с ними и оценку этих данных. Таким образом, в настоящее время решение американского регулятора ожидается 24 августа 2020 года.

Тем не менее, независимо от процесса одобрения препарата в США, компания работает над подачей регистрационных досье в других странах мира. На сегодняшний день (7 апреля) подача заявок на регистрацию рисдиплама была осуществлена в Бразилии, Чили, Индонезии, России, Южной Корее и Тайване, также в ближайшее время состоится подача досье на регистрацию в Китае. Кроме того, как сообщалось ранее – компания планирует подачу досье на регистрацию в ЕМА (Европейское медицинское агентство) в середине 2020 года (как планировалось ранее) и продолжает работать над тем, чтобы получать одобрение для применения препарата в других странах мира.

Источники:

Пресс-релиз компании (на англ)

Обращение компании к европейскому пациентскому сообществу СМА (на англ)

Пресс-релиз компании на русском языке

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Компания Новартис сообщила о планах регистрации в России препарата Золгенсма для лечения СМА

Компания Новартис в ответе на запрос фонда «Семьи СМА» о возможности и потенциальных сроках регистрации в России препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии Золгенсма (AVXS-101) сообщила о формировании досье на подачу на регистрацию своего препарата в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году. По сообщению компании,  в настоящее время компанией ведется работа по формированию досье на препарат.

Компания Новартис также поясняет, что в настоящий момент говорить о точных сроках получения регистрационного удостоверения пока преждевременно.

Также компания в своем обращении отмечает, что в настоящее время компанией открыта глобальная программа управляемого доступа к препарату Золгенсма  (подробнее о программе и ее условиях можно узнать здесь, в рамках которой методом «слепого отбора» (лотереи) лекарственный препарат может быть предоставлен пациентам по заявкам лечащих врачей на безвозмездной основе. В рамках этой программы в течение 2020 года планируется предоставить по всему миру до 100 доз препарата.

Также Новартис сообщает о том, что в настоящее время компанией ведутся переговоры с медицинскими центрами на территории России для улучшения доступа к терапии путем ввоза препарата до его регистрации по жизненным показаниям.

О препарате:  AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 и показал многообещающую эффективность и безопасность. На основании полученных данных препарат был одобрен Американским регулирующим органом (FDA) 24 мая 2019 года для применения у больных со СМА возрастом до 2 лет. В настоящее время ожидается решение Европейского регулятора в области обращения лекарственных средств и регуляторные рассмотрения в других странах.

Компания в своем письме подчеркивает, что понимает срочность получения терапии нуждающимися пациентами и заверяет, что регистрация и доступ к терапии являются приоритетами для компании Новартис.

***

Источники:

Сообщение компании в адрес фонда

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Компания Рош сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА

18 марта 2020 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата Рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Об этом компания сообщила в пресс-релизе, а также в своем письме в адрес нашего фонда (с полным текстом можно ознакомиться здесь)

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Как отмечает в своем письме компания, заявка будет рассматриваться в сроки, установленные законодательством РФ и действующими процедурами, а ожидаемый срок регистрации препарата в России – 1 полугодие 2021 года.

Подача досье на регистрацию в России еще одного лекарственного препарата для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией – это очень большой шаг навстречу пациентам. Мы надеемся, что сохраняющаяся высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан Рисдиплам, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки в соответствии с установленной процедурой регистрации и позволят нашим семьям в скором времени получить доступ к первому пероральному лекарственному препарату для лечения СМА.

***

Можно ли получить рисдиплам до его регистрации?

В настоящий момент также работает программа дорегистрационного доступа к препарату Рисдиплам. Программа дает возможность пациентам со СМА получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Программа была запущена компанией в январе 2020 года для пациентов со СМА 1 типа. В настоящий момент уже одобрено участие в программе 38 детей со СМА 1 типа из России.

В ближайшее время ожидается расширение программы дорегистрационного гуманитарного доступа к Рисдиплам для пациентов со СМА 2 типа. Включение в программу пациентов со СМА3 типа не планируется.

Однако, на настоящий момент, программа для СМА2 еще не открыта и не набирает пациентов. Ожидается, что программа начнется в ближайшее время, о начале набора в программу будет сообщено отдельно как только будет получена информация о старте программы.

Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа
Открыта программа для пациентов со СМА2 типа 27 марта, о чем сообщила компания Рош в своем письме к сообществу.
Подробнее о программе дорегистрационого доступа и условиях участия можно подробнее узнать здесь.

Источники:

Пресс-релиз компании Рош 

Сообщение компании в адрес фонда:  Информация о подаче на регистрацию, а также сообщение об открытии программы дорегистрационного доступа для СМА2 типа. 

 

Источники:

Пресс-релиз:

Сообщение компании в адрес фонда: (письмо)

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Новости компании Roche по проектам исследований в области СМА

Компания Roche опубликовала последние новости по проектам Jewelfish и Rainbowfish, проводимым в рамках клинических исследований препарата Рисдиплам.

Исследование Jewelfish

Завершен набор участников клинических испытаний в рамках проекта  JEWELFISH. В программе примут участие 174 пациента со всего мира. Исследование изучает безопасность, переносимость и эффективность  применения препарата Рисдиплам у людей с СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее принимавших участие в испытаниях препарата BP29420 (проект Moonfish),  модификатора сплайсинга гена SMN2, или проходившим терапию олезоксимом, нусинерсеном или онасемногеном.

Исследование Rainbowfish

Ведется набор пациентов с отсутствием проявленных симптомов спинальной мышечной атрофии с подтвержденным ДНК-диагностикой диагнозом СМА в возрасте до 6 недель для участия в исследовании RAINBOWFISH препарата Рисдиплам компании Roche.

Набор в программу открыт также в России, в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева. Помимо России в этом исследовании принимают участие центры США, Австралия, Бельгия, Бразилия, Италия, Польша, Саудовская Аравия.

***

Скачать документ на английском языке можно по ссылке

Более подробную информацию об испытаниях можно  в сообщении на английском языке ClinicalTrials.gov

О том, как попасть в программу исследования RAINBOWFISH в России, можно прочитать по ссылке

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.