Рисдиплам показал значительное улучшение моторной функции у больных от 2 до 25 лет со 2 и 3 типами СМА в исследовании Санфиш, часть 2.

6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2 и 3 типа в возрасте от 2 до 25 лет. Согласно полученным в рамках исследования Санфиш, часть 2 данным – препарат демонстрирует значительное улучшение моторной функции у этой категории больных СМА. 

  • Исследование Санфиш было первым плацебо-контролируемым исследованием, включившим в число участников взрослых больных со СМА, продемонстрировавшим улучшение или стабилизацию моторных функций.
  • Медицински значительные и статистически значимые результаты были получены в первичных и вторичных заданных точках (желаемых результатах исследования)
  • Участники исследования Санфиш часть 2 репрезентируют самую большую популяцию людей, которые сегодня живут со СМА

 Компания Рош представила данные годичного наблюдения в рамках исследования Санфиш, часть 2. Это международное плацебо-контролируемое исследование изучает применение рисдиплам у больных в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа. Исследование показало значимые изменения по сравнению с базовым состоянием при оценки достижения конечных первичных точек исследования по шкале измерения моторных функций MFM-32* и эти изменения были значительно выше у больных, получавших лечение рисдипламом, по сравнению с больными с получавшими плацебо (1.55 point mean difference; p=0.0156). Изменения по вторичным конечным точкам, измеренное шкалой Пересмотренный модуль оценки верхних конечностей (RULM),** также показали улучшения (1.59 point difference; p=0.0028). Безопасность рисдиплам в этом исследовании соответствовала ранее известным данным о безопасности препарата. Данные были представлены впервые на 2-ом Международном Научном и Клиническом Конгрессе по СМА, прошедшем с 5 по 7 февраля в Эври, Франция.

Как ожидалось исследовательской группой, анализ показал, что наилучший отлик по шкале MFM-32 по сравнению с плацебо наблюдался в группе пациентов наиболее раннего возраста (2-5 лет) (78.1% vs 52.9% достигших увеличения ≥3 балла). Важно, что стабилизация заболевания наблюдалась в возрастной группе 18-25 лет (57.1% vs 37.5%, со стабилизацией состояния, определяемого как увеличение  ≥0 балл), что является целью терапевтического вмешательства для тех пациентов, которые находятся на прогрессивной стадии развития заболевания.

“Рисдиплам – первая потенциальная терапия, имеющая данные плацебо-контролируемого исследования на широком круге пациентов, включая детей, подростков и взрослых,” – сообщил главный исследователь в испытании Санфиш Еудженио Меркьюри (Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D., Department of Paediatric Neurology, Catholic University), Рим, Италия. “Полученные данные показывают, что рисдиплам может сохранить и потенциально способен увеличить независимость улучшая моторные функции больных со СМА 2 типа и неходячих больных со СМА 3 типа.”

Безопасность рисдиплама в исследовании Санфиш соответствовала ранее полученным данным по безопасности препарата и никаких новых сигналов по безопасности не было получено в ходе исследования. Профиль побочных явлений соответствует таковому в группе плацебо. Наиболее частые побочные явления, встречавшиеся в рамках исследования: инфекции верхних дыхательных путей (31.7%), назофарингит (25.8%), pyrexia (20.8%), головная боль (20%), диарея (16.7%), тошнота (14.2%) и кашель (14.2%). В то же время уровень инфекций нижних дыхательных путей в целом был одинаковым в обоих группах (группа рисдиплам 19%, группа плацебо 20%), серьезные инфекции нижних дыхательных путей, возникали чаще у пациентов на рисдиплам (10%), в сравнении с группой плацебо (2%), но исследовали не обнаружили связи этих явлений с применением препарата и все эти явления не требовали изменений в проведении исследовательской терапии. К настоящему моменту, более 400 пациентов получали лечение рисдиплам в рамках всех имеющихся исследовательских программ и ни у одного из  участников исследований не было обнаружено побочных эффектов, связанных с безопасностью препарата, которые бы приводили к выходу из исследований рисдиплам.

“Мы очень вдохновлены позитивными результатами, полученными в этой широкой группе больных СМА, многие из которых, как  правило не набираются и не представлены  клинических исследованиях,” заявил Леви Гарравей (Levi Garraway, M.D., Ph. D.), главный медицинский директор и глава отдела разработки компании Рош. “Это исследование помогло нам понять, какие шкалы оценки наиболее релевантны для пациентов, а также насколько важна стабилизация состояния у людей, живущих долгое время со СМА.”

Компания Рош ведет клиническую разработку рисдиплам, — исследовательского препарата перорального применения, являющегося модификатором сплайсинга SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработка препарата проводится совместно с SMA Foundation и PTC Therapeutics. Рисдиплам изучается в рамках широкой программы клинических исследований на пациентах начиная с рождения и до 60 лет, включая пациентов, которые ранее получали иную терапию. Участники клинических исследований рисдиплам представляют широкую группу пациентов, которые живут с заболеванием в реальном мире с целью получить уверенность в доступе к лечению для всех пациентов, которым терапия может принести пользу.

В ноябре 2019 FDA (the U.S Food and Drug Administration) гарантировало ускоренное рассмотрение для рисдиплам и решение регулятора о возможности одобрения препарата для применения ожидается 24 мая 2020 года.

*Шкала оценки моторных навыков MFM-32 является валидированной шкалой, использующейся для оценки fine and gross motor function  у людей с неврологическими заболеваниями, включая СМА.  Она оценивает 32 различные моторные функции, такие как способность стоять и ходить или использование функции рук и пальцев.  

**Шкала RULM является шкалой, разработанной для оценки функций верхних конечностей у людей со СМА. Эта шкала способна дать оценку прогрессирования мышечной слабости у больных всего спектра заболевания, что было важным для широкой группы пациентов-участников исследования Санфиш, часть 2.

 

Источник: Медиарелиз компании (на англ)

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

***

Любой проект нашего фонда может развиваться  благодаря вашей поддержке. Мы благодарим вас за то, что прочли этот материал. Мы были бы Вам очень благодарны, если бы вы подписались на регулярное пожертвование. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке «Перевести деньги», в открывшейся платежной форме выберете или введите удобную для вас сумму и поставьте галочку у пункта «Помогать ежемесячно». Мы благодарим каждого человека, кто помогает людям со спинальной мышечной атрофией и просим вас по-возможности присоединиться к ним.

Как помочь

ico-1.png

Вы можете поддержать деятельность фонда, сделав пожертвование любым удобным для вас способом. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке

ico2.png

Нашим детям всегда нужны: мешки Амбу и маски к ним, игрушки, предметы гигиены и специальные постельные  принадлежности. Пожалуйста, напишите нашему координатору по работе с семьями Оксане и узнайте, что нужно прямо сейчас family@f-sma.ru

ico3.png

Вы можете установить в своем  магазине ящики для сбора пожертвований. Они очень помогут детям со СМА. Чтобы узнать, как установить ящик, напишите, пожалуйста на электронную почту
smafond@f-sma.ru

Как помочь

Как помочь

Как помочь

Рисдиплам будет подан на регистрацию в России в 1 квартале 2020 года

Компания Рош в своем письме в адрес пациентской организации «Семьи СМА» сообщила о своих планах подать заявку на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения больных спинальной мышечной атрофией уже в первом квартале 2020 года.

Рисдиплам — исследуемый препарат, применяемый в жидкой форме перорально, и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат изучается в рамках клинических исследований и пациентов со СМА в возрасте от 1 месяца до 60 лет.

Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN, который играет важную роль в сохранении специализированных нервных клеток (мотонейронов), которые передают сигналы от головного и спинного мозга к скелетным мышцам, создавая возможность двигаться.

Ниже мы приводим полный текст сообщения компании в ответ на наше обращение:

 

 

 

 

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Компания Рош запускает программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для лечения СМА в России

14 января 2020 года компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату  рисдиплам для пациентов со СМА.

Эта программа будет в работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.

Информацию о работе программы в России и контакты для подачи заявок для участия вы найдете в конце этого сообщения.

На сегодняшний момент программа доступа  к рисдиплам будет доступна для пациентов со СМА 1 типа и сможет дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения,  возможность получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.

Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.

В будущем программа будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа, это расширение планируется произвести с момента подачи заявления на регистрацию рисдиплам в регулирующие органы страны, в которой проводится программа.

Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей. И в настоящее время мы ожидаем более подробной информации по участию в программе для пациентов со СМА в России.

Ниже мы делимся с вами переводом на русский язык  официальной информации для пациентов, полученной от компании Рош.

 

«Уважаемые члены SMA Europe,

В ответ на ваш запрос о предоставлении информации о планах компании “Рош” по запуску программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP), мы хотели бы сообщить следующее.

За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.

Из-за этой сохраняющейся потребности мы рады сообщить, что компания «Рош» инициировала глобальную программу PAA/CUP для рисдиплама в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании. Программа PAA/CUP дает возможность пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения, получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.

В странах, в которых программа PAA/CUP уже запущена или планируется к запуску, компания «Рош» предлагает пациентам с самой тяжелой формой заболевания — СМА 1-го типа — возможность получить доступ к лечению препаратом рисдиплам на основании решения лечащего врача. Однако, помня о том, что пациенты с другими типами СМА также сталкиваются с опасными для жизни ситуациями, программа будет расширена и станет доступна для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявки на регистрацию рисдиплама в данной стране. Это означает, что, например, в странах-участницах программы в Европейском Союзе программа с настоящего момента доступна для пациентов со СМА 1-го типа, и она будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявления на получение регистрационного удостоверения на рисдиплам в Европейское агентство лекарственных средств (EMA), которое ожидается в середине 2020 года.

Стоит отметить, что программа PAA/CUP для исследуемых лекарственных препаратов должна соответствовать применимому законодательству и нормативно-правовому регулированию конкретной страны, в которой она реализуется. Поскольку законодательство может отличаться в разных странах, характеристики программы также могут различаться в конкретной стране. Мы рекомендуем всем заинтересованным в получении доступа к рисдипламу в рамках программы PAA/CUP обсудить возможности с лечащим врачом. Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом. Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош”.

Обеспечение широкого и устойчивого доступа к препарату посредством его одобрения регуляторными органами и возмещения затрат на лечение является нашим ключевым приоритетом. Мы сотрудничаем с органами здравоохранения, правительственными учреждениями и другими ключевыми заинтересованными сторонами во всем мире с целью сделать рисдиплам доступным для всех пациентов, которым он может помочь, как можно скорее.

Мы благодарим вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о программе по мере ее появления».

***

Информация о работе программы дорегистрационного доступа в России

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Мы рады поделиться информацией, полученной нами от российского представительства компании Рош. В своем обращении Рош сообщает:

«Мы рады сообщить, что компания АО“Рош-Москва” запускает глобальную программу дорегистрационного доступа к исследуемому препарату рисдиплам (далее — Программа).

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

В настоящее время Программа доступна в России для пациентов со СМА 1-го типа. После подачи заявки на регистрацию препарата рисдиплам в Министерство здравоохранения РФ, Программа будет также доступна для пациентов со СМА 2-го типа.

Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты moscow.sma@roche.com. Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

Мы благодарим Вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о Программе по мере ее появления.»

Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении по указанным контактам.

 

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 

Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.
Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА» family@f-sma.ru, тел: +7 903 163 52 47.

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

AVXS-101 (Zolgensma®) станет доступна для пациентов по всему миру в рамках глобальной программы управляемого доступа

Биотехнологическая компания Авексис объявила запуск глобальной программы управляемого доступа к генной терапии AVXS-101 (Zolgesma).

AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 типа  возрастом от 0 до 9 мес и показал многообещающую эффективность и безопасность. На основании полученных данных препарат был одобрен Американским регулирующим органом (FDA) 24 мая 2019 года для применения у больных со СМА возрастом до 2 лет. В настоящее время ожидается решение Европейского регулятора в области обращения лекарственных средств и регуляторные рассмотрения в других странах.

Компания Авексис информировала пациентские организации по всему миру о своем намерении предоставить AVXS-101 на благотворительной основе для лечения больных СМА, проживающих в странах, где препарат в настоящее время не одобрен в рамках программы управляемого доступа. Эта программа будет работать в соответствии с лейблом (показаниями к применению) США, т.е. для пациентов в возрасте до 2 лет с подтвержденным генетически СМА любого типа, включая пресимптоматических пациентов. К потенциальным участникам программы также могут быть применены дополнительные медицинские критерии, о которых пока не сообщается.

Как помочь

ico-1.png

Вы можете поддержать деятельность фонда, сделав пожертвование любым удобным для вас способом. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке

ico2.png

Нашим детям всегда нужны: мешки Амбу и маски к ним, игрушки, предметы гигиены и специальные постельные  принадлежности. Пожалуйста, напишите нашему координатору по работе с семьями Оксане и узнайте, что нужно прямо сейчас family@f-sma.ru

ico3.png

Вы можете установить в своем  магазине ящики для сбора пожертвований. Они очень помогут детям со СМА. Чтобы узнать, как установить ящик, напишите, пожалуйста на электронную почту
smafond@f-sma.ru

Как помочь

Как помочь

Как помочь

Начиная со  2 января 2020 года, лечащие врачи пациентов могут отправить заявку (на английском языке) об участии своих пациентов в программе на адрес сторонней компании Дурбин, выполняющей управление программой по электронной почте AveXisMAP@DurbinGlobal.com.

После получения заявок они будут проверены на соответствие медицинским критериям участия в программе и информированы о дальнейших действиях. При соответствии медицинским критериям пациент будет допущен до участия в отборе пациентов для предоставления лечения.

Начиная с 3 февраля 2020 и каждые две недели с этой даты из всех присланных заявок будут проводиться отборы пациентов для предоставления лечения. Отбор пациентов будет производиться указанной независимой компанией с помощью анализа «заслепленных» данных поданных заявок (т.е. не позволяющих идентифицировать страну происхождения и другие данные, которые могли бы влиять на отбор). Отобранные таким образом пациенты смогут получить AVXS-101 бесплатно. Пациенты, которые не были отобраны для лечения автоматически будут перенесены в следующий раунд рассмотрения заявок, до тех пор, пока пациент удовлетворяет медицинским критериям программы. Результаты каждого раунда отбора будут сообщаться лечащим врачам, подававшим заявку на конкретного пациента. Также больным, отобранным для лечения необходимо будет пройти анализ на антитела к применяемому вирус-вектору, титр которых не должен превышать 1:50.

Авексис планирует предоставить до 100 доз препарата в год в рамках программы, в зависимости от возможности производства. При этом, сообщается о 50 дозах препарата выделенных на первые полгода 2020 года.

***

Как пациентское сообщество мы очень рады тому, что появляется еще одна программа предоставления многообещающей лекарственной терапии пациентам, которые в ней нуждаются и позволяющая получить доступ к терапии в ситуации высокой неудовлетворенной потребности больных в лечении. Каждая спасенная жизнь – огромная ценность!

Но мы приветствуем открытие этой программы в смешанных чувствах. С одной стороны,  отсутствие быстрого и своевременного доступа к лечению СМА является печальной реальностью во многих странах мира, включая Россию, и мы очень ценим и благодарны за дополнительную возможность для больных СМА получить многообещающее лечение бесплатно. Но в то же время, мы обеспокоены тем, каким образом в рамках программы планируется осуществлять отбор счастливчиков, которые смогут получить лечение. На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА. Этот подход, выбранный компанией для отбора пациентов для предоставления лечения рождает множество этических вопросов.

Мы действительно ценим тот факт, что компания по доброй воле приняла решение предложить свой продукт для лечения пациентов, многие из которых, возможно, не могут получить необходимый им доступ к лекарственной терапии в своих странах. Но полагаем, что система слепого отбора пациентов, в настоящее время не учитывает должным образом медицинские потребности, а также не ориентирована на учет клинически релевантных приоритетов. Пациенты, уже получающие патогенетическое лечение стоят в один ряд с теми, у кого нет в настоящее время доступа к какому-либо лечению вообще. Также мы выражаем опасения, что такого рода программа приведет к тому, что пациенты и их лечащие врачи будут соревноваться друг с другом за право получить «награду» — лекарственный препарат, что может привести к разобщению в сообществе.

Мы также полагаем, что недостаточность на текущий момент программ медицинского обучения в отношении генной терапии для лечения СМА и возможностей этой терапии, может вызывать завышенные ожидания у врачей и в семьях пациентов. В связи с тем, что программа покрывает страны, где терапия в настоящее время не одобрена – может наблюдаться недостаток информации и опыта в отношении AVXS-101 и мы также четко видим необходимость в организации долгосрочного наблюдения за пациентами, получающими генную терапию.

Европейская организация СМА Европа , членом которой является российский фонд «Семьи СМА» при поддержке Научного Совета организации, состоящего из признанных экспертов врачей и исследователей мирового уровня, предложила компании Авексис совместно проработать дизайн и протоколы программы управляемого доступа, с целью того, чтобы нуждающиеся пациенты могли получить это новое терапевтическое лечение в рамках клинически обоснованного, безопасного и честного подхода.

В то же время, с запуском этой программы, мы хотели бы обратить внимание семей пациентов со СМА на  необходимость открытого обсуждения с лечащими врачами других доступных в стране вариантов лечения. Понимая, что любая лекарственная терапия в целях наилучшей эффективности должна применяться у больных СМА чем раньше, тем лучше, мы хотели бы подчеркнуть и предостеречь от возможной ситуации, когда надежды на одну из возможных терапий могут служить причиной отсрочек в применению любой другой и привести к возникновению задержек.

Как пациентская организация, мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.

Ниже мы делимся с вами переводом на русский официальной информации для пациентов, полученной от компании Авексис.

Информационное сообщение от компании (перевод на русский)

Уважаемое сообщество больных спинальной мышечной атрофией,

Со времени одобрения препарата в США, компания AveXis получает возрастающее количество запросов со стороны семей за пределами США на доступ к AVXS-101. В то время как мы работаем над процедурами регистрации в почти тридцати странах мира, мы получаем многочисленные запросы от пациентского сообщества о глобальной программе управляемого доступа (Managed Access Program или MAP), чтобы сделать эту инновационную генную терапию доступной для пациентов, которые в ней срочно нуждаются.

Мы рады сделать этот важный шаг и предлагаем глобальную программу управляемого доступа с бесплатным предоставлением AVXS-101 для больных СМА младше двух лет и являющихся гражданами или резидентами стран, где терапия еще не одобрена местными органами здравоохранения.

Сейчас мы продолжаем расширять наши возможности производства препарата, в настоящее время у AveXis есть одно предприятие, имеющее лицензию на производство AVXS-101, и наша первая обязанность — предоставлять терапию там, где она была одобрена или ожидает одобрения регулирующих органов и для клинических испытаний. Учитывая эти ограничения, мы поставили перед собой задачу и начали диалог, чтобы изучить возможные пути для запуска такой программы с учетом необходимости выполнить другие наши обязательства [прим. по поставкам препарата]. AveXis разработал глобальную программу управляемого доступа, основанную на принципах справедливости, клинических потребностях и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом определить справедливое распределение определенного числа доз по всему миру, не выделяя ни одного ребенка или страну по сравнению с другими. Для этого, AveXis сотрудничал с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы.

Глобальная программа управляемого доступа будет запущена в январе 2020 года, 50 доз препарата выделены на первую половину года. До 100 доз в общей сложности запланированы к выделению на 2020 год в рамках программы. AveXis намерен сделать это долгосрочным обязательством с добавлением дополнительных доз в программу на шестимесячной основе, исходя из потребностей пациентов и наличия ресурсов.

В AveXis мы усердно работали над созданием новых путей доступа к генной терапии, новой и развивающейся области медицины. Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, мы продолжаем усердно работать над созданием устойчивых решений для дальнейшего расширения глобального доступа к AVXS-101.

С уважением,
Команда AveXis

Часто задаваемые вопросы

Пациенты должны соответствовать медицинским критериям для участия в программе: клинические критерии включают любого пациента в возрасте до двух лет с генетически подтвержденным диагнозом СМА, независимо от типа, наличия или отсутствия симптомов и предшествующего лечения. Пациент должен быть гражданином или резидентом страны, где AVXS-101 не одобрен местными органами здравоохранения. Лечение должно проводиться в специализированном центре, разрешение органов здравоохранения должно быть получено в стране, где пациент будет проходить лечение и быть признано правомочным.

Начиная со 2 января 2020 года, лечащий врач пациента может подать запрос на участие в программе управляемого доступа для своего пациента, связавшись со сторонним партнером AveXis, — компанией Durbin, по адресу электронной почты AveXisMAP@DurbinGlobal.com

Из-за нормативных ограничений, запрос должен быть подан лечащим врачом.

AveXis разработал программу, основанную на принципах справедливости, клинических потребностях и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом определить справедливое распределение конечного числа доз по всему миру, которая не отдавала бы особый приоритет какому-либо ребенку или стране по сравнению с другими. AveXis сотрудничал с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы.

Лечащий врач подает запрос от имени своего пациента. После подтверждения соответствия клиническим критериям отбора, необходимо получить разрешение органов здравоохранения страны, в которой пациент будет проходить лечение, и которое будет признано правомочным. Управление процессом отбора участников программы будет осуществляться третьей стороной (сторонней компанией). Она будет выбирать успешного кандидата при помощи слепого отбора каждые две недели. Если пациент не выбран для получения терапии во время этого раунда отбора, он автоматически переносится в общую базу для следующего отбора до тех пор, пока сохраняются все медицинские критерии для участия.

Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, AveXis рекомендует пациентам взаимодействовать со своим врачом, чтобы определить лучший подход к лечению этого быстро прогрессирующего заболевания.

Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101

  • FDA частично приостановило интратекальные клинические испытания AVXS-101 для пациентов со СМА на основании результатов небольшого доклинического исследования на животных
  • При тщательном анализе данных о безопасности для человека из всех доступных на сегодняшний день источников, неблагоприятные события, которые можно ожидать от доклинических результатов, не были замечены
  • Новые данные не влияют на уже одобренное внутривенное применение Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), также известного как AVXS-101: внутривенное введение остается доступным в США.
  • Novartis\Avexis работает с FDA, чтобы определить следующие шаги для решения вопросов возобновлению дозирования в интратекальных испытаниях AVXS-101.

30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101. Это решение последовало после сообщения AveXis для органов здравоохранения о результатах небольшого доклинического исследования, инициированного AveXis, в котором у животных были обнаружены воспаления мононуклеарных клеток дорсальных корешковых ганглиев (DRG), иногда сопровождающиеся дегенерацией нервных клеток или их потерей.

Это частичное ограничение от FDA не влияет на ранее одобренное регулятором внутривенное введение Zolgensma® (или AVXS-101) для пациентов возрастом до 2 лет.

AveXis в настоящее время изучает интратекальное введение AVXS-101 у пациентов со вторым типом спинальной мышечной атрофии в своем исследовании STRONG (многоцентрового исследования с контролем дозировки, предназначенного для оценки эффективности, безопасности и переносимости однократного интратекального введения AVXS-101).

Введенное ограничение влияет на набор пациентов в когорту высокой дозировки исследования STRONG. Набор пациентов в когорту, получающих низкие и средние дозировки препарата, был ранее завершен, и уже были представлены промежуточные результаты.

Клиническое значение воспаления DRG, наблюдаемого в указанном доклиническом исследовании на животных, неизвестно и не наблюдалось в предыдущих исследованиях на животных с AVXS-101. Воспаление DRG может быть связано с сенсорными эффектами.

«Следует отметить, что мы завершили тщательный анализ данных о безопасности  для человека из всех доступных на сегодняшний день источников, и никаких побочных эффектов, связанных с сенсорными изменениями, не наблюдалось при интратекальном введении AVXS-101 или Zolgensma. Мы работаем с органами здравоохранения, чтобы подтвердить дальнейшие рекомендации для клинических исследователей. Мы будем продолжать внимательно следить за любыми сообщениями о событиях, связанных с безопасностью пациентов. Мы по-прежнему уверены, что общее соотношение риска и пользы для пациентов, получающих лечение, является благоприятным, и мы продолжаем продолжать углубленно изучать опыт внутривенного применения препарата. Мы будем усердно работать с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), чтобы определить любые дополнительные действия, необходимые для возобновления дозирования в интратекальных клинических испытаниях AVXS-101», заявляют представители компании.

В настоящее время AveXis и Novartis по-прежнему продолжают  исследование и разработку генной терапии для спинальной мышечной атрофии, редкого и разрушительного генетического заболевания. Мы будем продолжать следить за последними новостями и сообщать вам по мере появления новой информации.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Вебинар «Препараты поддерживающей терапии при СМА»

Приглашаем вас принять участие в вебинаре «Препараты поддерживающей терапии при СМА».

Дата и время: 7 декабря в 11:00 (Время московское)

На вебинаре мы обсудим:

  • Роль невролога в лечении пациентов со СМА: чем может помочь невролог пациенту со СМА? С какими вопросами необходимо к нему обращаться? Что не входит в компетенцию невролога
  • БАДы, вальпроаты, аминокислоты: что это такое? их роль и эффективность для лечения СМА

Внимание! На вебинаре не будут рассматриваться препараты, предназначенные для лечения СМА, такие как Спинраза, Золгенсма, Рисдиплам и т.п.

Ведущая:

Кокорина Анна Александровна. Фото Григория Агаяна.

Кокорина Анна Александровна — детский невролог ГАУЗ ТО Детского психоневрологического лечебно-реабилитационного центра «Надежда, невролог регионального отделения паллиативной медицинской помощи детям с выездной патронажной службой при ГАУЗ ТО Лечебно-реабилитационном центре «Верхний Бор»

Участие в вебинаре бесплатное! Приглашаем всех желающих!

Для участия в вебинаре необходимо зарегистрироваться.

Для тех, кто не сможет принять участие, будет доступна запись вебинара на нашем ютуб канале

Обратите внимание! В избежание технических проблем, мы настоятельно рекомендуем подключаться к вебинару с компьютера или ноутбука. Если такой возможности нет, то с мобильного устройства вы можете подключиться к вебинару при помощи браузеров Google Chrome, Safari и Puffin.

После регистрации на указанный адрес электронной почты отправлена инструкция и ссылка для участия в вебинаре. Если вы не получили письма, то проверьте в папке Спам. Если вы не смогли найти письмо, то возможно вы ошиблись при указании электронной почты. В данном случае рекомендуется повторная регистрация.

Подана заявка на регистрацию нового препарата для лечения СМА в FDA в США

Компания Рош сообщает о подаче заявки на регистрацию препарата Рисдиплам в США.

Поданное на регистрацию досье по препарату Рисдиплам включает 12-месячные данные из основных исследований FIREFISH и SUNFISH для широкого круга людей, живущих с типами СМА 1, 2 или 3.

FDA одобрило заявку на регистрацию препарата в ускоренном приоритетном режиме, решение регулятора о возможном одобрении к применению ожидается к 24 маю 2020.

Обозначение «Приоритетное\ускоренное рассмотрение» присваивается лекарственным средствам, которые, по мнению FDA, могут значительно повысить безопасность и эффективность лечения, профилактики или диагностики серьезных заболеваний. Ранее, FDA также предоставило орфанный статус для Рисдиплам в январе 2017 года, а затем «Fast track» (ускоренное рассмотрение) в апреле 2017 года.


«Испытания FIREFISH и SUNFISH были разработаны для представления реального спектра людей, живущих со СМА и включают многих людей, ранее недопредставленных в клинических испытаниях», — сказал Леви Гарравей, руководитель отдела по разработке глобальных продуктов Roche. «Мы рассчитываем на тесное сотрудничество с FDA для того, чтобы как можно более широкий круг пациентов мог получить доступ к препарату».


Представленный пакет документов о рисдипламе включает 12-месячные данные из исследований части 1 FIREFISH и SUNFISH, а также данные из подтверждающей части 2 SUNFISH. FIREFISH.


FIREFISH — это открытое, основополагающее клиническое исследование, состоящее из двух частей, у детей с СМА 1типа. Часть 1 была исследованием увеличения дозы у 21 ребенка в возрасте от одного до семи месяцев. Основная цель части 1 состояла в том, чтобы оценить профиль безопасности рисдиплама у детей и определить дозу для части 2, которая является основным испытанием, оценивающим эффективность рисдиплам у 41 младенца с типом 1 СМА в течение 24 месяцев с последующим продлением применения препарата к открытом исследовании.

SUNFISH — это двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование, состоящее из двух частей, у детей и молодых людей (2-25 лет) с типом 2 или 3 СМА. Часть 1 определила дозу для подтверждающей части 2 и оценила эффективность и безопасность препарата. SUNFISH Part 2 — это большое плацебо-контролируемое исследование, оценивающее лечение людей с СМА типа 2 или 3, недавно достигла своей основной конечной точки изменения по сравнению с базовой линией по шкале моторной функциональной меры 32 (MFM-32).

 На сегодня, никаких связанных с лечением выводов по безопасности, приводящих к отмене исследования, в каких-либо исследованиях по рисдипламу до настоящего времени не наблюдалось. Безопасность рисдиплама соответствовала его известному профилю безопасности, и никаких новых сигналов безопасности обнаружено не было. Результаты будут представлены на предстоящих медицинских конгрессах.

В случае одобрения Рисдиплам, являющийся сиропом для перорального применения, станет первым лекарством, которое возможно применять на дому для людей, живущих со СМА.

В дополнение к исследованиям, включенным в представленное регулятору досье, Рисдиплам изучается в широкой программе клинических испытаний с пациентами в возрасте от новорожденных до 60 лет, и включает пациентов, ранее получавших другие препараты для лечения СМА.

 

В конце ноября 2019 года компания Рош в  письме к членам сообщества СМА  поделилась актуальной информацией о возможной дате регистрации препарата в США. Ожидается, что это случится к 24 мая 2020 года.

Ниже приведен русский перевод письма.

 

«Уважаемые члены сообщества СМА,

В рамках нашего постоянного партнерства и после вашего запроса на получение своевременной информации о программе клинической разработки препарат рисдиплам, мы рады поделиться с вами тем, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло подачу нашей заявки на регистрацию нового лекарства  рисдиплам для применения у людей, живущих со спинальной мышечной атрофией (СМА). FDA предоставило заявке приоритетную проверку в ускоренном режиме, что означает, что агентство рассмотрит заявку в течение 6 месяцев вместо стандартных 10 месяцев. Ожидается, что FDA примет решение об одобрении к 24 мая 2020 года.

Представление регистрационного досье о рисдипламе включает 12-месячные данные из части 1 исследований FIREFISH и SUNFISH, а также данные из подтверждающей части 2 исследования SUNFISH. В дополнение к работе с FDA, мы будем работать с органами здравоохранения по всему миру с целью определения подходящих путей подачи регистрационных заявок для нашего продукта рисдиплам. В Европе мы планируем подать заявку на получение разрешения на маркетинг (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) к середине 2020 года. В обоих регуляторных агентствах мы надеемся получить  «широкий лейбл»  для лечения СМА у детей и взрослых пациентов. Мы благодарны за возможность сотрудничать с регулирующими органами на протяжении всей нашей программы клинической разработки препарата и во время подготовки к подаче и / или рассмотрению любой заявки.

Достижения в области медицинской науки имеют смысл только тогда, когда они достигают людей, которые в таких разработках нуждаются. Как компания, движимая возможностью улучшения жизни пациентов и семей, которых коснулась СМА, мы очень рады сделать следующий шаг вперед к тому, чтобы сделать рисдиплам доступным для всех пациентов, которые могут получить пользу от лечения.

Мы благодарим всех в сообществе, особенно пациентов и семьи, которые участвуют в наших исследованиях, а также пациентские сообщества во всем мире, которые поддержали и работали с нами для достижения этой вехи. Наше путешествие по разработке методов лечения людей со СМА по-прежнему вдохновлено вами. Мы с нетерпением ждем новых обновлений о нашей программе и поделимся с вами по мере их появления.

Если у вас есть какие-либо вопросы по поводу этого обновления, пожалуйста, не стесняйтесь обращаться ко мне.

 

Fani Petridis, от имени Глобальной Команды СМА Рош,

Директор по взаимодействию с пациентами, департамент редких заболеваний»

 

 

Часто задаваемые вопросы и ответы:

1. Что такое «Приоритетное рассмотрение»?

Назначение «Приоритетное рассмотрение присваивается лекарствам, которые, по мнению FDA, могут значительно повысить безопасность и эффективность лечения, профилактики или диагностики серьезных заболеваний. Ранее FDA в январе 2017 года также присвоило орфанный статус препарату рисдиплам, после чего в апреле 2017 года – «Fast Track» (ускоренное рассмотрение документации).

***

2. Что такое рисдиплам?

Рисдиплам — это исследуемый перорально вводимый жидкий модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN-2 для лечения СМА, который изучается у широкого круга пациентов со СМА в возрасте от 1 месяца до 60 лет. Он предназначен для обеспечения устойчивого увеличения белка SMN, который играет важную роль в поддержании специализированных нервных клеток (так называемых моторных нейронов), которые передают сигналы от головного и спинного мозга к скелетным мышцам, позволяя телу двигаться.

Белок SMN можно обнаружить по всему телу, с самыми высокими уровнями в спинном мозге и той части мозга, которая связана с спинным мозгом (ствол мозга).  Рисдиплам увеличивает уровень белка SMN как в центральной нервной системе, так и периферически при ежедневном дозировании и в настоящее время проходит оценка его потенциальной способности помогать гену SMN2 вырабатывать более функциональный белок SMN по всему организму.

Компания Рош возглавляет программу клинической разработи рисдиплама в сотрудничестве с SMA Foundation и PTC Therapeutics.

***

  1. Что такое исследования FIREFISH и SUNFISH?

FIREFISH — это глобальное открытое исследование (тип клинического исследования, при котором все пациенты получают исследуемый препарат и не используется плацебо — вещество, не имеющее лекарственной / терапевтической ценности). Основное исследование, состоящее из двух частей, у детей в возрасте от одного до семи лет месяцев с 1 типом СМА. Часть 1 представляла собой исследование по выявлению оптимальной дозы у 21 ребенка, основной задачей которого было оценить профиль безопасности рисдиплама и определить дозу для части 2. Часть 1 также позволила предварительно оценить эффективность в качестве конечной точки исследования. Часть 2 испытания началась в марте 2018 года и оценивает эффективность и безопасность рисдиплама у 41 ребенка в дозе, выбранной из части 1. Набор пациентов на участие в Части 2 был завершено в ноябре 2018 года, и на сегодня исследование продолжается. Первичный анализ эффективности запланирован на 1 квартал 2020 года.

SUNFISH — это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, состоящее из двух частей (тип клинического исследования, в котором ни участники, ни исследователи не знают, кто проходит курс лечения препаратом или плацебо), —  основное клиническое исследование у детей и молодых людей в возрасте от 2 до 25 лет со 2 или 3 типом СМА. Часть 1, в которую входил 51 пациент, определила дозу для подтверждающей части 2 и позволило предварительно оценить эффективность препарата в качестве конечной точки исследования. Основная цель части 2 состояла в том, чтобы оценить моторную функцию, используя общий балл по моторной функциональной шкале 32 (MFM-32) за 12 месяцев. MFM-32 — это проверенная шкала, используемая для оценки двигательной функции у людей с неврологическими расстройствами, включая СМА. SUNFISH часть 2 недавно достигла своей основной конечной точки по изменениям состояния по сравнению с базовой линией по шкале моторной функциональной шкалы MFM-32 после одного года лечения рисдипламом по сравнению с плацебо. До настоящего времени ни в одном исследовании по рисдипламу не было обнаружено никаких данных о безопасности, которые привели бы к выходу из исследования. Безопасность рисдиплама соответствовала его уже известному профилю безопасности, и никаких новых сигналов безопасности обнаружено не было. Результаты будут представлены на предстоящих медицинских конгрессах.

***

  1. Когда вы планируете подать заявку на одобрение регулирующих органов в Европе и остальном мире?

Различные органы здравоохранения следуют разным процессам и предъявляют разные требования к подаче документов, которые в значительной степени отражают различия в процедуре и сроках рассмотрения каждой заявки.

После предыдущих обсуждений с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) к середине 2020 года мы планируем представить заявку на получение разрешения на маркетинг (MAA) для рисдиплама. ЕМА указали, что они поддерживают MAA, включая FIREFISH и SUNFISH Part 1 и 2 в первоначальной заявке, чтобы лучше всего поддержать их общий обзор представленных данных.

В то же время мы будем тесно сотрудничать с органами здравоохранения по всему миру с целью определения подходящих путей подачи заявок на регистрацию и обеспечения доступности рисдиплама как можно скорее для всех пациентов со СМА, подходящих для лечения.

***

  1. Когда вы ожидаете одобрения регулирующих органов?

Если у фармацевтической компании есть доказательства из ее ранних испытаний и доклинических и клинических исследований, что лекарство считается безопасным и эффективным для его предполагаемого использования, компания может подать заявку на регистрацию препарата. После того как фармацевтическая компания подаст заявку, органы здравоохранения сначала проверят поданную заявку и решат, заполнен ли файл (этот процесс иногда называют «валидизацией»). Если заявка заполнена корректно, то процесс оценки и, в конечном итоге, сроки принятия решения о том, может ли быть разрешено использование исследуемого лекарственного средства, зависят от органов здравоохранения, их процедур и сроков. Например, в США  процедура FDA имеет от 6 до 10 месяцев (после проверки заявки), чтобы принять решение о том, следует ли утверждать препарат, тогда как в Европе это может занять до 210 рабочих дней. Эти сроки не включают требуемое время ответить на потенциальные вопросы, которые могут быть заданы органами здравоохранения. В результате общее время от подачи до утверждения может быть приблизительно 8-12 месяцев для США (в зависимости от того, применяется ли приоритетное или стандартное рассмотрение заявки) и приблизительно 8-15 месяцев в Европе (в зависимости от того, ускоренная оценка или стандартная оценка).

***

  1. Когда рисдиплам будет коммерчески доступен в моей стране?

Нормативное одобрение — это только первый шаг к коммерческой доступности. Национальный доступ к исследуемым лекарственным средствам определяется местными властями, которые несут ответственность за предоставление возмещения\оплату терапии в каждой стране, и обычно включает в себя множество дополнительных шагов. Таким образом, сроки национального возмещения могут существенно различаться в разных странах, и, в настоящее время мы не можем дать достоверную информацию на этот счет. Рош активно сотрудничает с органами здравоохранения, правительственными учреждениями и другими ключевыми заинтересованными сторонами во всем мире с целью обеспечения широкого и быстрого доступа к рисдипламу для всех пациентов, которые могут получить пользу от лечения.

***

  1. Будет ли возможно получить доступ к рисдиплам до одобрения, на основе программ сострадательного применения (compassionate use)?

Мы понимаем срочность удовлетворения потребностей и повседневных сложностей людей со СМА и их семей, их беспокойство по поводу доступа к исследуемым лекарствам как можно скорее.

Нашей основной целью является проведение необходимых клинических исследований для получения медицинских данных, которые будут позволят достичь одобрения препарата и возмещения расходов на лечение со стороны регулирующих органов.

На данном этапе мы планируем внедрить рисдиплам через программу предварительного одобрения доступа (Pre-Approval Access — PAA) (ППОД) или для сострадательного применения (compassionate use  — CU) (ПСП). Мы изучаем возможность запуска таких программ с органами здравоохранения. Поскольку механизмы PAA / CU (ППОД\ПСП) для новых лекарств различаются в разных странах, могут возникнуть различия в программе и сроках. В конечном итоге мы продолжим работать с органами здравоохранения и надеемся предоставить пациентам рисдиплам в качестве лицензированного продукта как можно скорее. Мы обязуемся возвращаться к сообществу и делиться последними новостями как только информация станет доступна.

Для получения дополнительной информации о критериях программ до одобрения препарата, пожалуйста, обратитесь к «Позиции Рош по предварительному одобрению доступа к исследуемым лекарственным средствам» на официальном веб-сайте Roche:

***

  1. Клинические исследования рисдиплама все еще набирают участников? Где я могу получить дополнительную информацию об исследованиях по рисдипламу, в которые открыт набор?

Есть два испытания рисдиплама, JEWELFISH и RAINBOWFISH, где в настоящее время продолжается набор участников. JEWELFISH будут набирать участников до конца 2019 года, тогда как в RAINBOWFISH только начали набор. На веб-сайте clinicaltrials.gov перечислены текущие и прошедшие клинические испытания, в том числе информация о состоянии исследования и о том, проводит ли оно набор пациентов. Если вы введете в поиск на сайте «Spinal Muscular Atrophy», вы сможете найти информацию обо всех зарегистрированных клинических исследованиях по СМА. Информацию о двух испытаниях можно найти по адресу:

Мы рекомендуем вам поговорить со своим врачом о том, что может быть лучшим вариантом для вас.

***

  1. О программе клинической разработки рисдиплам

Программа клинической разработки рисдиплама Рош сосредоточена вокруг четырех многоцентровых исследований, призванных помочь нам понять, как лекарство может влиять на широкий спектр людей, живущих со СМА. Мы оцениваем безопасность и потенциальную пользу рисдиплама у пациентов со СМА в диапазоне от младенцев до проявления первых симптомов до 60 лет, а также у пациентов, ранее получавших другие виды терапии.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Источник: Сайт Roche

Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату Рисдиплам для лечения СМА

Компанией «Рош»   получены результаты этапа II клинического исследования  SUNFISH, в котором изучается применение препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типа.

  • В исследовании продемонстрированы статистически значимые улучшения у всех участников, находившихся на терапии, — пациентов со СМА 2-го и 3-го типа.
  • На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы привели к приостановке исследования.

В исследовании была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32) после 1 года лечения препаратом в сравнении с плацебо. Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено.

«Результаты, достигнутые в рамках этого клинического исследования, имеют особое значение для пациентов со СМА 2-го и 3-го типа, ведь сегодня в большинстве они не получают необходимого лечения, — отмечает Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — SUNFISH — одно из самых крупных плацебо-контролируемых исследований по СМА 2-го и 3-го типов. Мы благодарны пациентскому сообществу за сотрудничество и планируем представить полученные результаты в органы здравоохранения, чтобы люди со СМА смогли получить необходимое лечение как можно скорее».

Вместе с ранее опубликованными данными по Firefish (пациенты со СМА1 до 6 мес) — данные смогут быть достаточным  основанием для подачи пакета документов для рассмотрения регуляторными органами (ФДА\ЕМА\других стран). Передача документов состоится в ближайшие месяцы.

В России, как ранее сообщала компания Рош в письме сообществу, подача документов на регистрацию ожидается в 2020 году.

В сообщении компании пока не раскрываются конкретные данные по эффективности, и «Рош» планирует представить эти результаты на ближайших крупных медицинских конгрессах.

По мнению директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко,   положительная информация о результатах исследования дает надежду  на скорое одобрение третьего препарата для лечения СМА: «Скоро в компании Спинразы и Золгенсма для лечения СМА будет достойное прибавление — Рисдиплам».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Источник: www.roche.ru

Компания «Янссен» ответила на вопросы по лекарственной терапии с использованием препарата Нусинерсен

В середине августа 2019 года в России был зарегистирован препарат Нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии. Фонд «Семьи СМА» собрал и попросил компанию «Янссен» ответить на  самые распространенные вопросы пациентов, касающиеся лекарственной терапии с применением препарата «Нусинерсен» (Спинраза). В официальном письме от имени фонда в частности говорилось:

«Мы выражаем глубокую надежду на то, что в скором времени лечение для пациентов со СМА будет широкодоступно и принесет пользу российским семьям. За эти несколько недель, фонд получил огромное количество вопросов от пациентов и медицинских специалистов относительно препарата. Нам крайне важно, чтобы пациентское сообщество имело надежную и верную информацию из надежного источника и обращаемся к вам с просьбой предоставить нам ответы на самые распространенные вопросы, связанные с препаратом».

В ответ мы получили информационное письмо с официальными  ответами на вопросы пациентов.

Настоящим письмом я хотела бы в очередной раз выразить признательность работе организации «Семьи СМА» и Вам лично по представлению интересов пациентов со спинальной мышечной атрофией и их близких на территории России.

Регистрация препарата нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии СМА — это безусловно важный шаг для доступа больных к патогенетическому лечению, и совместно с компанией Biogen мы стремимся сделать эту инновационную терапию доступной для российских пациентов и помочь им повысить качество жизни.

Для нас также важно, чтобы пациентское сообщество имело возможность получить информацию из надежных источников.

В ответ на Ваш запрос от 09.09.2019 мы подготовили ответы на наиболее часто возникающие вопросы, адресованные Вами от лица пациентского сообщества

Мы благодарим компанию «Янссен» за эту информацию и публикуем полный текст вопросов и ответов:

***

Общая информация о препарате Нусинерсен, пути его разработки, данных эффективности, имеющихся на настоящий момент. О состоянии и статусе препарата в России на сегодняшний момент

Препарат нусинерсен 16.08.2019 зарегистрирован в Российской Федерации, РУ ЛП- 005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

О роли компании, функциях и ограничениях. Контактах, куда врачи наших пациентов смогут обращаться в случае необходимости получить разъяснения относительно лекарственного препарата Нусинерсен, а также контактах дистрибьютеров (если возможно), к которым могут обращаться лечебные учреждения по вопросам логистики.

Запросы медицинской информации специалисты сферы здравоохранения могут направлять в Янссен, группу фармацевтических компаний ООО «Джонсон & Джонсон». Запросы принимаются по e-mail: ianreception@its.ini.com

***

Общая информация о препарате Нусинерсен, показания и противопоказания к применению. Кому показано применение препарата? Может ли препарат назначаться врачом любому больному с установленным диагнозом СМА или есть ограничения по возрасту и типу заболевания? Достаточно ли для назначения препарат клинически установленного диагноза СМА или необходима генетическая верификация диагноза?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел ПОКАЗАНИЯ К ПРИМЕНЕНИЮ: Препарат Спинраза показан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Раздел ПРОТИВОПОКАЗАНИЯ: Гиперчувствительность к действующему или любому из вспомогательных вещестВ случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Может ли препарат Нусинерсен применяться только у детей со СМА или также у взрослых? Может ли препарат применяться у детей, нуждающихся в длительной вентиляции легких или деформацией позвоночника (в том числе, с установленной металлоконструкцией)?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730,

Раздел ПОКАЗАНИЯ К ПРИМЕНЕНИЮ: Препарат Спинраза показан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Раздел МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ ПРИ ПРИМЕНЕНИИ: Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача могут быть использованы ультразвуковой или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения препарата Спинраза.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

 Необходимо ли провести какие-либо особые дополнительные обследования перед применением препарата?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730,Раздел МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ ПРИ ПРИМЕНЕНИИ:

Тромбоцитопения и нарушения свертываемости крови.

Тромбоцитопения и случаи нарушения свертываемости крови, включая острую тяжёлую тромбоцитопению, наблюдались после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять лабораторные тесты для определения количества тромбоцитов и показателей свертываемости крови перед введением препарата Спинраза.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

В связи с механизмом воздействия препарата — зависит ли эффективность препарата от количества копий SMN2 у больного (согласно данных исследований)? Необходимо ли знать точное количество копий SMN2 для применения Нусинерсен?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Каким образом препарат может помочь больному СМА? Эффективность препарата в клинических исследованиях и клинической практике? Какие ограничения согласно механизму действия препарата? Можно ли ждать влияния терапии только на двигательную функцию или он влияет также на состояние дыхательной системы?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730,

Раздел  МЕРЫ ФАРМАКОЛОГИЧЕСКИЕ СВОЙСТВА: Фармакодинамика Фармакодинамические эффекты соответствуют биологическим эффектам нусинерсена.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Частота и режим применения препарата. С учетом необходимости длительного пожизненного применения препарата с определенной частотой — можно ли прерывать лечение на время и есть ли данные о последствиях таких перерывов в лечении и каким образом прерванная терапия может сказаться на состоянии пациента?

Согласно инструкции по медицинскому применению Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ДОЗЫ:

Режим введения препарата Спинраза:

          • в первый день лечения (день 0)
          • в 14, 28, 63 день лечения

В случае задержки или пропуска введения дозы препарат Спинраза следует ввести как можно ранее, при этом интервал между дозами должен быть не менее 14 дней; далее следует продолжить введения с назначенной частотой.

          • Далее дозу следует вводить 1 раз в 4 месяца.

В случае задержки или пропуска введения дозы препарат Спинраза следует ввести как можно ранее, и далее продолжить введения с назначенной частотой. Препарат Спинраза должен применяться постоянно и длительно.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Препарат вводится интратекально. В каких ситуациях препарат технически не сможет быть введен пациенту? Могут ли рассматриваться иные способы введения препарата, если область для стандартного введения недоступна ввиду тяжелого сколиоза или установленной металлоконструкции?

Согласно инструкции по медицинскому применению (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ ПРИ ПРИМЕНЕНИИ: і. Процедура люмбальной пункции

Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача могут быть использованы ультразвуковая или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения препарата Спинраза.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Существуют ли инструкции/публикации для оперирующих хирургов по установке металлоконструкций с оставлением «окна» в области, необходимой для введения препарата?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Какие строгие противопоказания к применению препарата? Относительные противопоказания? В каких состояниях введение препарата лучше отложить?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел ПРОТИВОПОКАЗАНИЯ: Гиперчувствительность к действующему или любому из вспомогательных веществ.

Раздел СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ДОЗЫ: Не допускается проводить инъекцию на тех участках кожи, где имеются признаки инфекционного или воспалительного процесса.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Безопасны ли многократные интратекальные введения препарата?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Обязательна ли анестезия при проведении терапии препаратом Нусинерсен? Какие виды анестезии достаточны и рекомендованы при проведении терапии? Можно ли проводить терапию без анестезиологического пособия?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Какие побочные эффекты могут быть на фоне терапии препаратом Нусинерсен и каким образом можно с ними бороться (предупредить или скорректировать при возникновении)?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел ПОБОЧНОЕ ДЕЙСТВИЕ:

Оценка безопасности препарата Спинраза основывалась на результатах двух клинических исследований 3 фазы с участием младенцев (CS3B) и детей (CS4) со СМА, а также на результатах открытых исследований с участием младенцев с генетически диагностированной СМА до появления симптомов, а также младенцев и детей со СМА. Из 260 пациентов, получавших препарат Спинраза на протяжении максимум 4 лет, 154 пациента получали его в течение как минимум 1 года.

Нежелательные явления изложены по классам систем органов и согласно категориям частоты, основываясь на следующих определениях: очень часто (>1/10); неизвестно (на основании имеющихся данных оценить частоту невозможно).

***

Таблица 1: Нежелательные реакции, связанные с люмбальной пункцией, зарегистрированные в исследовании CS4 (поздняя манифестация СМА), наблюдавшиеся с частотой как минимум на 5% выше у пациентов, получавших препарат Спинраза, по сравнению с пациентами из контрольной группы, получавшими плацебо

Класс систем органов MedDRA Термин

предпочтительного употребления MedDRA

Категория частоты в группе препарата Спинраза, п = 84
Нарушения со стороны нервной системы Головная боль* Очень часто
Нарушения со стороны желудочно-кишечного тракта Рвота* Очень часто
Нарушения со стороны скелетно-мышечной и соединительной ткани Боль в спине* Очень часто

 

^Нежелательные явления, которые расценивались как связанные с процедурой люмбальной пункции. Эти нежелательные явления могут быть расценены как проявления постпункционного синдрома.

***

Пострегистрационное применение

В пострегистрационном периоде применения препарата Спинраза выявлен ряд нежелательных реакций. У пациентов, которым препарат Спинраза вводился посредством люмбальной пункции, наблюдались серьезные инфекции, например, менингит. Также имелись сообщения о случаях гидроцефалии. Частота возникновения подобных реакций неизвестна, поскольку все они наблюдались в пострегистрационном периоде.

***

Описание серьезных нежелательных реакций

При введении препарата Спинраза посредством люмбальной пункции наблюдались нежелательные реакции. Большинство подобных реакций зарегистрировано в течение 72 часов после процедуры. Частота возникновения и степень тяжести подобных явлений соответствует прогнозируемой частоте нежелательных явлений, возникающих при выполнении люмбальной пункции. Серьезные осложнения люмбальной пункции, например, серьезные инфекции, в клинических исследованиях препарата Спинраза не наблюдались.

Некоторые нежелательные явления, часто сопровождающие люмбальную пункцию (например, головная боль и боль в спине), невозможно оценить в популяции младенцев, которым вводится препарат Спинраза, ввиду ограниченных коммуникативных возможностей данной возрастной группы.

***

Иммуногенность

Иммуногенные реакции на нусинерсен изучались на 229 пациентах, у которых проводилась оценка образцов плазмы, взятых до и после начала введения препарата, на содержание антилекарственных антител (АЛА). В целом, частота формирования АЛА была низкой, лишь у 13 (6%) появились АЛА на фоне лечения, из них у 2 пациентов они были транзиторными, у 5 были охарактеризованы как персистирующие, а у 6 не были подтверждены. При этом не выявлено достоверное влияние формирования АЛА на клинический ответ, нежелательные явления или фармакокинетический профиль нусинерсена.

Раздел МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ ПРИ ПРИМЕНЕНИИ

***

Процедура люмбальной пункции

Процедура люмбальной пункции сопровождается риском возникновения нежелательных реакций, таких как, головная боль, боль в спине, рвота. Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача могут быть использованы ультразвуковой или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения препарата Спинраза.

***

Тромбоцитопения и нарушения свертываемости крови

Тромбоцитопения и случаи нарушения свертываемости крови, включая острую тяжёлую тромбоцитопению, наблюдались после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять лабораторные тесты для определения количества тромбоцитов и показателей свертываемости крови перед введением препарата Спинраза.

***

Нефротоксичность

Нефротоксичность наблюдалась после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять количественное определение белка в моче (предпочтительно в первой утренней порции мочи). В случае стабильного повышения содержания белка в моче рекомендуется дальнейшее обследование.

***

Гидроцефалия

Сообщалось о гидроцефалии, не связанной с менингитом и кровотечением, у пациентов, получающих нусинерсен. Некоторым пациентам был имплантирован вентрикулоперитонеальный шунт. Следует провести оценку развития гидроцефалии у пациентов со сниженным сознанием. Преимущества и риски лечения нусинерсеном пациентов с вентрикулоперитонеальным шунтом в настоящее время неизвестны, и необходимо тщательно оценить необходимость в продолжении лечения.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Есть ли данные по совместимости с другими препаратами, в том числе поддерживающей терапии, ранее применявшихся для коррекции симптомов СМА (например, вальпроевая кислота, сальбутамол, L-кариитин и пр.)? Могут ли эти препараты продолжать применяться на фоне лечения Нусинерсен?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел ВЗАИМОДЕЙСТВИЕ С ДРУГИМИ ЛЕКАРСТВЕННЫМИ СРЕДСТВАМИ И ДРУГИЕ ВИДЫ ЛЕКАРСТВЕННОГО ВЗАИМОДЕЙСТВИЯ:

Клинических исследований взаимодействия с другими лекарственными средствами не проводилось, нусинерсен метаболизируется нуклеазами, а не ферментами цитохрома Р450.

Результаты исследований in vitro говорят о том, что нусинерсен не является индуктором или ингибитором метаболизма, опосредованного ферментами цитохрома Р450. Результаты исследований in vitro говорят о низкой вероятности взаимодействия нусинерсена с другими препаратами на уровне конкуренции за связывание с белками плазмы крови или за использование транспортных систем, либо в связи с ингибированием активности транспортных систем.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Может ли быть лечение Нусинерсен остановлено и возможен ли после начала терапии препаратом переход на лечение другими препаратами для патогенетической терапии СМА? И если да, то через какое время (режим выведения препарата из организма)?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730,. раздел СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ДОЗЫ. Режим дозирования

Препарат Спинраза должен применяться постоянно и длительно. Необходимость в продолжении терапии должна оцениваться лечащим врачом на основании клинического состояния пациента.

іі. Раздел ФАРМАКОЛОГИЧЕСКИЕ СВОЙСТВА: Фармакокинетика. Выведение

Средний расчётный терминальный период полувыведения из ЦСЖ составляет 135- 177 дней. Наиболее вероятный основной способ выведения — экскреция нусинерсена и его метаболитов с мочой.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

В каких клиниках в России может быть проведена терапия? Есть ли критерии, которым должны соответствовать клиники, которые будут лечить пациентов? Будут ли учреждения, работающие с препаратом как-то специально лицензироваться или проводиться обучение работе с препаратом?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Какие специалисты по профилю смогут осуществлять введение препарата? Должны ли они проходить дополнительное обучение?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ДОЗЫ:

Лечение должно проводиться медицинскими работниками, обладающими опытом выполнения люмбальных пункций. В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Каким образом будет осуществляться контроль качества препарата и защита от подделок? Можно ли как-то проверить оригинальность препарата и безопасность введения перед процедурой ввода?

Все заводы, участвующие в производстве лекарственного препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) имеют заключения о соответствии производителя лекарственных средств требованиям правил надлежащей производственной практики (GMP), выданные уполномоченным органом страны производителя, а также заключения о соответствии производителя лекарственных средств требованиям правил надлежащей производственной практики, выданные уполномоченным федеральным органом исполнительной власти РФ; Ввод в гражданский оборот лекарственного препарата Спинраза будет осуществляться в полном соответствии с требованиями законодательства РФ;

На каждую упаковку лекарственного препарата Спинраза будет нанесен сериализационный код (уникальный код продукции) согласно требованиям законодательства РФ;

На картонной пачке лекарственного препарата Спинраза имеется контроль первого вскрытия;

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 при приготовлении дозы необходимо визуально оценить состояние раствора до использования. Использовать можно только прозрачные и бесцветные растворы, не содержащие никаких частиц.

***

Каким образом пациент может приобрести препарат для применения? Есть ли коммерческая стоимость и логистика для покупки препарата семьями пациентов?

В соответствии с законодательством РФ в части обращения лекарственных средств розничными продажами лекарственных препаратов уполномочены заниматься аптечные учреждения, которые, в свою очередь, имеют возможность приобрести лекарственный препарат у организаций оптовой торговли (дистрибьюторов). Со стороны ООО «Джонсон &Джонсон» для дистрибьюторов, имеющих с Обществом прямой контракт, каких-либо ограничений к закупке лекарственных препаратов не существует.

***

Будет ли препарат поставляться во все регионы России (включая Республику Крым) и доступен к применению на всей территории России логистически?

В соответствии с законодательством РФ в части обращения лекарственных средств оптовыми продажами лекарственных препаратов (в том числе продажами в рамках государственных контрактов на поставку лекарственных средств) уполномочены заниматься организации оптовой торговли (дистрибьюторы). Со стороны ООО «Джонсон & Джонсон» для дистрибьюторов, имеющих с Обществом прямой контракт, каких-либо ограничений к закупке лекарственных препаратов не существует.

Поставки лекарственного препарата будут осуществляться во все субъекты РФ, которые в рамках действующего законодательства и установленного порядка обеспечения пациентов, будут объявлять аукционы на закупку препарата.

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

***

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

 

Документально оформленный паллиативный статус у пациентов со СМА не является препятствием для получения лекарственной терапии и реабилитации

В конце июня 2019 года фонд «Семьи СМА» обратился в Министерство Здравоохранения РФ за разъяснениями относительно возможностей получения патогенетического лечения и реабилитации для пациентов с оформленным «паллиативным статусом».

В официальном письме министру здравоохранения Скворцовой В.И. мы задали вопрос о  возможности  для пациентов «с оформленным паллиативным статусом (через оформленный протокол ВК) получать патогенетическую лекарственную терапию и обеспечиваться необходимым поддерживающим респираторным оборудованием одновременно и о том является ли наличие документально оформленного паллиативного статуса у больного препятствием к получению лекарственной патогенетической терапии, равно как и реабилитации?

В сентябре  был получен официальный ответ  Министерства здравоохранения Российской федерации. Ниже мы цитируем содержательную часть из приложения к письму:

«В ответ на ваш запрос от 22.07.2019 г. № 17-8/3075782-36812 с просьбой предоставить информационную справку по обращению О.ІО. Германенко сообщаю, что пациенты с оформленным паллиативным статусом (через оформленный протокол ВК) имеют право получать патогенетическую лекарственную терапию и обеспечиваться необходимым поддерживающим респираторным оборудованием одновременно. Наличие документально оформленного паллиативного статуса у больного препятствием к получению лекарственной патогенетической терапии и реабилитации не является».

Официальный ответ Министерства здравоохранения Российской федерации означает, что пациенту со  спинальной мышечной атрофией не должны отказывать в  доступе к лекарственной терапии и реабилитации из-за паллиативного статуса.

Надеемся, что эта информация поможет людям со СМА получить доступ к необходимой для них терапии и реабилитации.