Программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России

В январе 2020 года компания Roche объявилa о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа /программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату  рисдиплам для пациентов со СМА. Эта программа уже работает в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, в том числе и в России.

Программа направлена на то, чтобы дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи и для которых отсутствуют другие возможности лечения,  возможность получить незарегистрированный лекарственный препарат до его регистрации в стране.

На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 (с 17 января 2020 года) и СМА2 типа (с 27 марта 2020 года). Включение в программу пациентов со СМА3 типа компанией не планируется.

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Согласно условиям программы лечение будет предоставлено одобренным для участия пациентам бесплатно до момента регистрации препарата в стране. Досье для принятия решения о регистрации Рисдиплам было подано в российские регуляторные органы 18 марта, по сообщению компании Рош

Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.

 

О Рисдиплам

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

Подробнее информацию о препарате вы можете найти в разделе Рисдиплам на нашем сайте.

О подаче заявок в программу

  • Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом
  • Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош” (в России АО “Рош-Москва”)
  • Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты sma@roche.com.
  • Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 или 2 типа необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении.

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 

Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.

Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»  hotcentre@f-sma.ru, тел: +7 903 163 52 47.

***

За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.

Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Информация о статусе регистрации препарата Рисдиплам в мире

7 апреля 2020 года компания Рош представила информацию о статусе регистрации своего препарата Рисдиплам для лечения СМА.

Ранее сообщалось,  что в ноябре 2019 года компания подала заявку на регистрацию препарата в американский FDA (Управление по лекарственным средствам) и решение регулятора с учетом приоритетного рассмотрения ожидалось 24 мая 2020 года. По соглашению с FDA, в феврале компания дополнила регистрационную заявку дополнительными данными исследования Санфиш за период 12-месячного наблюдения и оценки применения препарата Рисдиплам у пациентов 2-25 лет со СМА2 и 3 типов. Эти данные были представлены на 2 Международном Конгрессе СМА Европа в феврале 2020.

Компания Рош сообщает, что FDA на днях информировало компанию, что с учетом объема дополнительных предоставленных данных им потребуется дополнительно 3 месяца на ознакомление с ними и оценку этих данных. Таким образом, в настоящее время решение американского регулятора ожидается 24 августа 2020 года.

Тем не менее, независимо от процесса одобрения препарата в США, компания работает над подачей регистрационных досье в других странах мира. На сегодняшний день (7 апреля) подача заявок на регистрацию рисдиплама была осуществлена в Бразилии, Чили, Индонезии, России, Южной Корее и Тайване, также в ближайшее время состоится подача досье на регистрацию в Китае. Кроме того, как сообщалось ранее – компания планирует подачу досье на регистрацию в ЕМА (Европейское медицинское агентство) в середине 2020 года (как планировалось ранее) и продолжает работать над тем, чтобы получать одобрение для применения препарата в других странах мира.

Источники:

Пресс-релиз компании (на англ)

Обращение компании к европейскому пациентскому сообществу СМА (на англ)

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Компания Новартис сообщила о планах регистрации в России препарата Золгенсма для лечения СМА

Компания Новартис в ответе на запрос фонда «Семьи СМА» о возможности и потенциальных сроках регистрации в России препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии Золгенсма (AVXS-101) сообщила о формировании досье на подачу на регистрацию своего препарата в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году. По сообщению компании,  в настоящее время компанией ведется работа по формированию досье на препарат.

Компания Новартис также поясняет, что в настоящий момент говорить о точных сроках получения регистрационного удостоверения пока преждевременно.

Также компания в своем обращении отмечает, что в настоящее время компанией открыта глобальная программа управляемого доступа к препарату Золгенсма  (подробнее о программе и ее условиях можно узнать здесь, в рамках которой методом «слепого отбора» (лотереи) лекарственный препарат может быть предоставлен пациентам по заявкам лечащих врачей на безвозмездной основе. В рамках этой программы в течение 2020 года планируется предоставить по всему миру до 100 доз препарата.

Также Новартис сообщает о том, что в настоящее время компанией ведутся переговоры с медицинскими центрами на территории России для улучшения доступа к терапии путем ввоза препарата до его регистрации по жизненным показаниям.

О препарате:  AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 и показал многообещающую эффективность и безопасность. На основании полученных данных препарат был одобрен Американским регулирующим органом (FDA) 24 мая 2019 года для применения у больных со СМА возрастом до 2 лет. В настоящее время ожидается решение Европейского регулятора в области обращения лекарственных средств и регуляторные рассмотрения в других странах.

Компания в своем письме подчеркивает, что понимает срочность получения терапии нуждающимися пациентами и заверяет, что регистрация и доступ к терапии являются приоритетами для компании Новартис.

***

Источники:

Сообщение компании в адрес фонда

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Компания Рош сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА

18 марта 2020 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата Рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Об этом компания сообщила в пресс-релизе, а также в своем письме в адрес нашего фонда (с полным текстом можно ознакомиться здесь)

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Как отмечает в своем письме компания, заявка будет рассматриваться в сроки, установленные законодательством РФ и действующими процедурами, а ожидаемый срок регистрации препарата в России – 1 полугодие 2021 года.

Подача досье на регистрацию в России еще одного лекарственного препарата для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией – это очень большой шаг навстречу пациентам. Мы надеемся, что сохраняющаяся высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан Рисдиплам, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки в соответствии с установленной процедурой регистрации и позволят нашим семьям в скором времени получить доступ к первому пероральному лекарственному препарату для лечения СМА.

***

Можно ли получить рисдиплам до его регистрации?

В настоящий момент также работает программа дорегистрационного доступа к препарату Рисдиплам. Программа дает возможность пациентам со СМА получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Программа была запущена компанией в январе 2020 года для пациентов со СМА 1 типа. В настоящий момент уже одобрено участие в программе 38 детей со СМА 1 типа из России.

В ближайшее время ожидается расширение программы дорегистрационного гуманитарного доступа к Рисдиплам для пациентов со СМА 2 типа. Включение в программу пациентов со СМА3 типа не планируется.

Однако, на настоящий момент, программа для СМА2 еще не открыта и не набирает пациентов. Ожидается, что программа начнется в ближайшее время, о начале набора в программу будет сообщено отдельно как только будет получена информация о старте программы.

Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа
Открыта программа для пациентов со СМА2 типа 27 марта, о чем сообщила компания Рош в своем письме к сообществу.
Подробнее о программе дорегистрационого доступа и условиях участия можно подробнее узнать здесь.

Источники:

Пресс-релиз компании Рош 

Сообщение компании в адрес фонда:  Информация о подаче на регистрацию, а также сообщение об открытии программы дорегистрационного доступа для СМА2 типа. 

 

Источники:

Пресс-релиз:

Сообщение компании в адрес фонда: (письмо)

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Новости компании Roche по проектам исследований в области СМА

Компания Roche опубликовала последние новости по проектам Jewelfish и Rainbowfish, проводимым в рамках клинических исследований препарата Рисдиплам.

Исследование Jewelfish

Завершен набор участников клинических испытаний в рамках проекта  JEWELFISH. В программе примут участие 174 пациента со всего мира. Исследование изучает безопасность, переносимость и эффективность  применения препарата Рисдиплам у людей с СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее принимавших участие в испытаниях препарата BP29420 (проект Moonfish),  модификатора сплайсинга гена SMN2, или проходившим терапию олезоксимом, нусинерсеном или онасемногеном.

Исследование Rainbowfish

Ведется набор пациентов с отсутствием проявленных симптомов спинальной мышечной атрофии с подтвержденным ДНК-диагностикой диагнозом СМА в возрасте до 6 недель для участия в исследовании RAINBOWFISH препарата Рисдиплам компании Roche.

Набор в программу открыт также в России, в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева. Помимо России в этом исследовании принимают участие центры США, Австралия, Бельгия, Бразилия, Италия, Польша, Саудовская Аравия.

***

Скачать документ на английском языке можно по ссылке

Более подробную информацию об испытаниях можно  в сообщении на английском языке ClinicalTrials.gov

О том, как попасть в программу исследования RAINBOWFISH в России, можно прочитать по ссылке

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Рисдиплам показал значительное улучшение моторной функции у больных от 2 до 25 лет со 2 и 3 типами СМА в исследовании Санфиш, часть 2.

6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2 и 3 типа в возрасте от 2 до 25 лет. Согласно полученным в рамках исследования Санфиш, часть 2 данным – препарат демонстрирует значительное улучшение моторной функции у этой категории больных СМА. 

  • Исследование Санфиш было первым плацебо-контролируемым исследованием, включившим в число участников взрослых больных со СМА, продемонстрировавшим улучшение или стабилизацию моторных функций.
  • Медицински значительные и статистически значимые результаты были получены в первичных и вторичных заданных точках (желаемых результатах исследования)
  • Участники исследования Санфиш часть 2 репрезентируют самую большую популяцию людей, которые сегодня живут со СМА

 Компания Рош представила данные годичного наблюдения в рамках исследования Санфиш, часть 2. Это международное плацебо-контролируемое исследование изучает применение рисдиплам у больных в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа. Исследование показало значимые изменения по сравнению с базовым состоянием при оценки достижения конечных первичных точек исследования по шкале измерения моторных функций MFM-32* и эти изменения были значительно выше у больных, получавших лечение рисдипламом, по сравнению с больными с получавшими плацебо (1.55 point mean difference; p=0.0156). Изменения по вторичным конечным точкам, измеренное шкалой Пересмотренный модуль оценки верхних конечностей (RULM),** также показали улучшения (1.59 point difference; p=0.0028). Безопасность рисдиплам в этом исследовании соответствовала ранее известным данным о безопасности препарата. Данные были представлены впервые на 2-ом Международном Научном и Клиническом Конгрессе по СМА, прошедшем с 5 по 7 февраля в Эври, Франция.

Как ожидалось исследовательской группой, анализ показал, что наилучший отлик по шкале MFM-32 по сравнению с плацебо наблюдался в группе пациентов наиболее раннего возраста (2-5 лет) (78.1% vs 52.9% достигших увеличения ≥3 балла). Важно, что стабилизация заболевания наблюдалась в возрастной группе 18-25 лет (57.1% vs 37.5%, со стабилизацией состояния, определяемого как увеличение  ≥0 балл), что является целью терапевтического вмешательства для тех пациентов, которые находятся на прогрессивной стадии развития заболевания.

“Рисдиплам – первая потенциальная терапия, имеющая данные плацебо-контролируемого исследования на широком круге пациентов, включая детей, подростков и взрослых,” – сообщил главный исследователь в испытании Санфиш Еудженио Меркьюри (Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D., Department of Paediatric Neurology, Catholic University), Рим, Италия. “Полученные данные показывают, что рисдиплам может сохранить и потенциально способен увеличить независимость улучшая моторные функции больных со СМА 2 типа и неходячих больных со СМА 3 типа.”

Безопасность рисдиплама в исследовании Санфиш соответствовала ранее полученным данным по безопасности препарата и никаких новых сигналов по безопасности не было получено в ходе исследования. Профиль побочных явлений соответствует таковому в группе плацебо. Наиболее частые побочные явления, встречавшиеся в рамках исследования: инфекции верхних дыхательных путей (31.7%), назофарингит (25.8%), pyrexia (20.8%), головная боль (20%), диарея (16.7%), тошнота (14.2%) и кашель (14.2%). В то же время уровень инфекций нижних дыхательных путей в целом был одинаковым в обоих группах (группа рисдиплам 19%, группа плацебо 20%), серьезные инфекции нижних дыхательных путей, возникали чаще у пациентов на рисдиплам (10%), в сравнении с группой плацебо (2%), но исследовали не обнаружили связи этих явлений с применением препарата и все эти явления не требовали изменений в проведении исследовательской терапии. К настоящему моменту, более 400 пациентов получали лечение рисдиплам в рамках всех имеющихся исследовательских программ и ни у одного из  участников исследований не было обнаружено побочных эффектов, связанных с безопасностью препарата, которые бы приводили к выходу из исследований рисдиплам.

“Мы очень вдохновлены позитивными результатами, полученными в этой широкой группе больных СМА, многие из которых, как  правило не набираются и не представлены  клинических исследованиях,” заявил Леви Гарравей (Levi Garraway, M.D., Ph. D.), главный медицинский директор и глава отдела разработки компании Рош. “Это исследование помогло нам понять, какие шкалы оценки наиболее релевантны для пациентов, а также насколько важна стабилизация состояния у людей, живущих долгое время со СМА.”

Компания Рош ведет клиническую разработку рисдиплам, — исследовательского препарата перорального применения, являющегося модификатором сплайсинга SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработка препарата проводится совместно с SMA Foundation и PTC Therapeutics. Рисдиплам изучается в рамках широкой программы клинических исследований на пациентах начиная с рождения и до 60 лет, включая пациентов, которые ранее получали иную терапию. Участники клинических исследований рисдиплам представляют широкую группу пациентов, которые живут с заболеванием в реальном мире с целью получить уверенность в доступе к лечению для всех пациентов, которым терапия может принести пользу.

В ноябре 2019 FDA (the U.S Food and Drug Administration) гарантировало ускоренное рассмотрение для рисдиплам и решение регулятора о возможности одобрения препарата для применения ожидается 24 мая 2020 года.

*Шкала оценки моторных навыков MFM-32 является валидированной шкалой, использующейся для оценки fine and gross motor function  у людей с неврологическими заболеваниями, включая СМА.  Она оценивает 32 различные моторные функции, такие как способность стоять и ходить или использование функции рук и пальцев.  

**Шкала RULM является шкалой, разработанной для оценки функций верхних конечностей у людей со СМА. Эта шкала способна дать оценку прогрессирования мышечной слабости у больных всего спектра заболевания, что было важным для широкой группы пациентов-участников исследования Санфиш, часть 2.

 

Источник: Медиарелиз компании (на англ)

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

***

Любой проект нашего фонда может развиваться  благодаря вашей поддержке. Мы благодарим вас за то, что прочли этот материал. Мы были бы Вам очень благодарны, если бы вы подписались на регулярное пожертвование. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке «Перевести деньги», в открывшейся платежной форме выберете или введите удобную для вас сумму и поставьте галочку у пункта «Помогать ежемесячно». Мы благодарим каждого человека, кто помогает людям со спинальной мышечной атрофией и просим вас по-возможности присоединиться к ним.

Как помочь

ico-1.png

Вы можете поддержать деятельность фонда, сделав пожертвование любым удобным для вас способом. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке

ico2.png

Нашим детям всегда нужны: мешки Амбу и маски к ним, игрушки, предметы гигиены и специальные постельные  принадлежности. Пожалуйста, напишите нашему координатору по работе с семьями Оксане и узнайте, что нужно прямо сейчас family@f-sma.ru

ico3.png

Вы можете установить в своем  магазине ящики для сбора пожертвований. Они очень помогут детям со СМА. Чтобы узнать, как установить ящик, напишите, пожалуйста на электронную почту
smafond@f-sma.ru

Как помочь

Как помочь

Как помочь

Рисдиплам будет подан на регистрацию в России в 1 квартале 2020 года

Компания Рош в своем письме в адрес пациентской организации «Семьи СМА» сообщила о своих планах подать заявку на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения больных спинальной мышечной атрофией уже в первом квартале 2020 года.

Рисдиплам — исследуемый препарат, применяемый в жидкой форме перорально, и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат изучается в рамках клинических исследований и пациентов со СМА в возрасте от 1 месяца до 60 лет.

Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN, который играет важную роль в сохранении специализированных нервных клеток (мотонейронов), которые передают сигналы от головного и спинного мозга к скелетным мышцам, создавая возможность двигаться.

Ниже мы приводим полный текст сообщения компании в ответ на наше обращение:

 

 

 

 

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Компания Рош запускает программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для лечения СМА в России

Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа.
Программа для СМА1 стартовала в середине января, была расширена на пациентов со СМА2 типа 27 марта в связи с подачей регистрационного досье на одобрение препарата в Минздрав РФ. Подробности о программе и контакты для врачей и пациентов вы найдете ниже в тексте публикации или в отдельной статье о работе программы.

14 января 2020 года компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату  рисдиплам для пациентов со СМА.

Эта программа будет в работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.

Информацию о работе программы в России и контакты для подачи заявок для участия вы найдете в конце этого сообщения.

На сегодняшний момент программа доступа  к рисдиплам будет доступна для пациентов со СМА 1 типа и сможет дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения,  возможность получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.

Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.

В будущем программа будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа, это расширение планируется произвести с момента подачи заявления на регистрацию рисдиплам в регулирующие органы страны, в которой проводится программа.

Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей. И в настоящее время мы ожидаем более подробной информации по участию в программе для пациентов со СМА в России.

Ниже мы делимся с вами переводом на русский язык  официальной информации для пациентов, полученной от компании Рош.

 

«Уважаемые члены SMA Europe,

В ответ на ваш запрос о предоставлении информации о планах компании “Рош” по запуску программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP), мы хотели бы сообщить следующее.

За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.

Из-за этой сохраняющейся потребности мы рады сообщить, что компания «Рош» инициировала глобальную программу PAA/CUP для рисдиплама в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании. Программа PAA/CUP дает возможность пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения, получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.

В странах, в которых программа PAA/CUP уже запущена или планируется к запуску, компания «Рош» предлагает пациентам с самой тяжелой формой заболевания — СМА 1-го типа — возможность получить доступ к лечению препаратом рисдиплам на основании решения лечащего врача. Однако, помня о том, что пациенты с другими типами СМА также сталкиваются с опасными для жизни ситуациями, программа будет расширена и станет доступна для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявки на регистрацию рисдиплама в данной стране. Это означает, что, например, в странах-участницах программы в Европейском Союзе программа с настоящего момента доступна для пациентов со СМА 1-го типа, и она будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявления на получение регистрационного удостоверения на рисдиплам в Европейское агентство лекарственных средств (EMA), которое ожидается в середине 2020 года.

Стоит отметить, что программа PAA/CUP для исследуемых лекарственных препаратов должна соответствовать применимому законодательству и нормативно-правовому регулированию конкретной страны, в которой она реализуется. Поскольку законодательство может отличаться в разных странах, характеристики программы также могут различаться в конкретной стране. Мы рекомендуем всем заинтересованным в получении доступа к рисдипламу в рамках программы PAA/CUP обсудить возможности с лечащим врачом. Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом. Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош”.

Обеспечение широкого и устойчивого доступа к препарату посредством его одобрения регуляторными органами и возмещения затрат на лечение является нашим ключевым приоритетом. Мы сотрудничаем с органами здравоохранения, правительственными учреждениями и другими ключевыми заинтересованными сторонами во всем мире с целью сделать рисдиплам доступным для всех пациентов, которым он может помочь, как можно скорее.

Мы благодарим вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о программе по мере ее появления».

***

Информация о работе программы дорегистрационного доступа в России

Мы рады поделиться информацией, полученной нами от российского представительства компании Рош. В своем обращении Рош сообщает:

«Мы рады сообщить, что компания АО“Рош-Москва” запускает глобальную программу дорегистрационного доступа к исследуемому препарату рисдиплам (далее — Программа).

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

В настоящее время Программа доступна в России для пациентов со СМА 1-го типа. После подачи заявки на регистрацию препарата рисдиплам в Министерство здравоохранения РФ, Программа будет также доступна для пациентов со СМА 2-го типа.

Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты moscow.sma@roche.com. Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

Мы благодарим Вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о Программе по мере ее появления.»

Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении по указанным контактам.

 

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 

Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.
Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»  hotcentre@f-sma.ru, тел: +7 903 163 52 47.

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

AVXS-101 (Zolgensma®) станет доступна для пациентов по всему миру в рамках глобальной программы управляемого доступа

Биотехнологическая компания Авексис объявила запуск глобальной программы управляемого доступа к генной терапии AVXS-101 (Zolgesma).

AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 типа  возрастом от 0 до 9 мес и показал многообещающую эффективность и безопасность. На основании полученных данных препарат был одобрен Американским регулирующим органом (FDA) 24 мая 2019 года для применения у больных со СМА возрастом до 2 лет. В настоящее время ожидается решение Европейского регулятора в области обращения лекарственных средств и регуляторные рассмотрения в других странах.

Компания Авексис информировала пациентские организации по всему миру о своем намерении предоставить AVXS-101 на благотворительной основе для лечения больных СМА, проживающих в странах, где препарат в настоящее время не одобрен в рамках программы управляемого доступа. Эта программа будет работать в соответствии с лейблом (показаниями к применению) США, т.е. для пациентов в возрасте до 2 лет с подтвержденным генетически СМА любого типа, включая пресимптоматических пациентов. К потенциальным участникам программы также могут быть применены дополнительные медицинские критерии, о которых пока не сообщается.

Начиная со  2 января 2020 года, лечащие врачи пациентов могут отправить заявку (на английском языке) об участии своих пациентов в программе на адрес сторонней компании Дурбин, выполняющей управление программой по электронной почте AveXisMAP@DurbinGlobal.com.

После получения заявок они будут проверены на соответствие медицинским критериям участия в программе и информированы о дальнейших действиях. При соответствии медицинским критериям пациент будет допущен до участия в отборе пациентов для предоставления лечения.

Начиная с 3 февраля 2020 и каждые две недели с этой даты из всех присланных заявок будут проводиться отборы пациентов для предоставления лечения. Отбор пациентов будет производиться указанной независимой компанией с помощью анализа «заслепленных» данных поданных заявок (т.е. не позволяющих идентифицировать страну происхождения и другие данные, которые могли бы влиять на отбор). Отобранные таким образом пациенты смогут получить AVXS-101 бесплатно. Пациенты, которые не были отобраны для лечения автоматически будут перенесены в следующий раунд рассмотрения заявок, до тех пор, пока пациент удовлетворяет медицинским критериям программы. Результаты каждого раунда отбора будут сообщаться лечащим врачам, подававшим заявку на конкретного пациента. Также больным, отобранным для лечения необходимо будет пройти анализ на антитела к применяемому вирус-вектору, титр которых не должен превышать 1:50.

Авексис планирует предоставить до 100 доз препарата в год в рамках программы, в зависимости от возможности производства. При этом, сообщается о 50 дозах препарата выделенных на первые полгода 2020 года.

***

Как пациентское сообщество мы очень рады тому, что появляется еще одна программа предоставления многообещающей лекарственной терапии пациентам, которые в ней нуждаются и позволяющая получить доступ к терапии в ситуации высокой неудовлетворенной потребности больных в лечении. Каждая спасенная жизнь – огромная ценность!

Но мы приветствуем открытие этой программы в смешанных чувствах. С одной стороны,  отсутствие быстрого и своевременного доступа к лечению СМА является печальной реальностью во многих странах мира, включая Россию, и мы очень ценим и благодарны за дополнительную возможность для больных СМА получить многообещающее лечение бесплатно. Но в то же время, мы обеспокоены тем, каким образом в рамках программы планируется осуществлять отбор счастливчиков, которые смогут получить лечение. На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА. Этот подход, выбранный компанией для отбора пациентов для предоставления лечения рождает множество этических вопросов.

Мы действительно ценим тот факт, что компания по доброй воле приняла решение предложить свой продукт для лечения пациентов, многие из которых, возможно, не могут получить необходимый им доступ к лекарственной терапии в своих странах. Но полагаем, что система слепого отбора пациентов, в настоящее время не учитывает должным образом медицинские потребности, а также не ориентирована на учет клинически релевантных приоритетов. Пациенты, уже получающие патогенетическое лечение стоят в один ряд с теми, у кого нет в настоящее время доступа к какому-либо лечению вообще. Также мы выражаем опасения, что такого рода программа приведет к тому, что пациенты и их лечащие врачи будут соревноваться друг с другом за право получить «награду» — лекарственный препарат, что может привести к разобщению в сообществе.

Мы также полагаем, что недостаточность на текущий момент программ медицинского обучения в отношении генной терапии для лечения СМА и возможностей этой терапии, может вызывать завышенные ожидания у врачей и в семьях пациентов. В связи с тем, что программа покрывает страны, где терапия в настоящее время не одобрена – может наблюдаться недостаток информации и опыта в отношении AVXS-101 и мы также четко видим необходимость в организации долгосрочного наблюдения за пациентами, получающими генную терапию.

Европейская организация СМА Европа , членом которой является российский фонд «Семьи СМА» при поддержке Научного Совета организации, состоящего из признанных экспертов врачей и исследователей мирового уровня, предложила компании Авексис совместно проработать дизайн и протоколы программы управляемого доступа, с целью того, чтобы нуждающиеся пациенты могли получить это новое терапевтическое лечение в рамках клинически обоснованного, безопасного и честного подхода.

В то же время, с запуском этой программы, мы хотели бы обратить внимание семей пациентов со СМА на  необходимость открытого обсуждения с лечащими врачами других доступных в стране вариантов лечения. Понимая, что любая лекарственная терапия в целях наилучшей эффективности должна применяться у больных СМА чем раньше, тем лучше, мы хотели бы подчеркнуть и предостеречь от возможной ситуации, когда надежды на одну из возможных терапий могут служить причиной отсрочек в применению любой другой и привести к возникновению задержек.

Как пациентская организация, мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.

Ниже мы делимся с вами переводом на русский официальной информации для пациентов, полученной от компании Авексис.

Информационное сообщение от компании (перевод на русский)

Уважаемое сообщество больных спинальной мышечной атрофией,

Со времени одобрения препарата в США, компания AveXis получает возрастающее количество запросов со стороны семей за пределами США на доступ к AVXS-101. В то время как мы работаем над процедурами регистрации в почти тридцати странах мира, мы получаем многочисленные запросы от пациентского сообщества о глобальной программе управляемого доступа (Managed Access Program или MAP), чтобы сделать эту инновационную генную терапию доступной для пациентов, которые в ней срочно нуждаются.

Мы рады сделать этот важный шаг и предлагаем глобальную программу управляемого доступа с бесплатным предоставлением AVXS-101 для больных СМА младше двух лет и являющихся гражданами или резидентами стран, где терапия еще не одобрена местными органами здравоохранения.

Сейчас мы продолжаем расширять наши возможности производства препарата, в настоящее время у AveXis есть одно предприятие, имеющее лицензию на производство AVXS-101, и наша первая обязанность — предоставлять терапию там, где она была одобрена или ожидает одобрения регулирующих органов и для клинических испытаний. Учитывая эти ограничения, мы поставили перед собой задачу и начали диалог, чтобы изучить возможные пути для запуска такой программы с учетом необходимости выполнить другие наши обязательства [прим. по поставкам препарата]. AveXis разработал глобальную программу управляемого доступа, основанную на принципах справедливости, клинических потребностях и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом определить справедливое распределение определенного числа доз по всему миру, не выделяя ни одного ребенка или страну по сравнению с другими. Для этого, AveXis сотрудничал с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы.

Глобальная программа управляемого доступа будет запущена в январе 2020 года, 50 доз препарата выделены на первую половину года. До 100 доз в общей сложности запланированы к выделению на 2020 год в рамках программы. AveXis намерен сделать это долгосрочным обязательством с добавлением дополнительных доз в программу на шестимесячной основе, исходя из потребностей пациентов и наличия ресурсов.

В AveXis мы усердно работали над созданием новых путей доступа к генной терапии, новой и развивающейся области медицины. Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, мы продолжаем усердно работать над созданием устойчивых решений для дальнейшего расширения глобального доступа к AVXS-101.

С уважением,
Команда AveXis

Часто задаваемые вопросы

Пациенты должны соответствовать медицинским критериям для участия в программе: клинические критерии включают любого пациента в возрасте до двух лет с генетически подтвержденным диагнозом СМА, независимо от типа, наличия или отсутствия симптомов и предшествующего лечения. Пациент должен быть гражданином или резидентом страны, где AVXS-101 не одобрен местными органами здравоохранения. Лечение должно проводиться в специализированном центре, разрешение органов здравоохранения должно быть получено в стране, где пациент будет проходить лечение и быть признано правомочным.

Начиная со 2 января 2020 года, лечащий врач пациента может подать запрос на участие в программе управляемого доступа для своего пациента, связавшись со сторонним партнером AveXis, — компанией Durbin, по адресу электронной почты AveXisMAP@DurbinGlobal.com

Из-за нормативных ограничений, запрос должен быть подан лечащим врачом.

AveXis разработал программу, основанную на принципах справедливости, клинических потребностях и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом определить справедливое распределение конечного числа доз по всему миру, которая не отдавала бы особый приоритет какому-либо ребенку или стране по сравнению с другими. AveXis сотрудничал с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы.

Лечащий врач подает запрос от имени своего пациента. После подтверждения соответствия клиническим критериям отбора, необходимо получить разрешение органов здравоохранения страны, в которой пациент будет проходить лечение, и которое будет признано правомочным. Управление процессом отбора участников программы будет осуществляться третьей стороной (сторонней компанией). Она будет выбирать успешного кандидата при помощи слепого отбора каждые две недели. Если пациент не выбран для получения терапии во время этого раунда отбора, он автоматически переносится в общую базу для следующего отбора до тех пор, пока сохраняются все медицинские критерии для участия.

Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, AveXis рекомендует пациентам взаимодействовать со своим врачом, чтобы определить лучший подход к лечению этого быстро прогрессирующего заболевания.

Как помочь

ico-1.png

Вы можете поддержать деятельность фонда, сделав пожертвование любым удобным для вас способом. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке

ico2.png

Нашим детям всегда нужны: мешки Амбу и маски к ним, игрушки, предметы гигиены и специальные постельные  принадлежности. Пожалуйста, напишите нашему координатору по работе с семьями Оксане и узнайте, что нужно прямо сейчас family@f-sma.ru

ico3.png

Вы можете установить в своем  магазине ящики для сбора пожертвований. Они очень помогут детям со СМА. Чтобы узнать, как установить ящик, напишите, пожалуйста на электронную почту
smafond@f-sma.ru

Как помочь

Как помочь

Как помочь

Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101

  • FDA частично приостановило интратекальные клинические испытания AVXS-101 для пациентов со СМА на основании результатов небольшого доклинического исследования на животных
  • При тщательном анализе данных о безопасности для человека из всех доступных на сегодняшний день источников, неблагоприятные события, которые можно ожидать от доклинических результатов, не были замечены
  • Новые данные не влияют на уже одобренное внутривенное применение Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), также известного как AVXS-101: внутривенное введение остается доступным в США.
  • Novartis\Avexis работает с FDA, чтобы определить следующие шаги для решения вопросов возобновлению дозирования в интратекальных испытаниях AVXS-101.

30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101. Это решение последовало после сообщения AveXis для органов здравоохранения о результатах небольшого доклинического исследования, инициированного AveXis, в котором у животных были обнаружены воспаления мононуклеарных клеток дорсальных корешковых ганглиев (DRG), иногда сопровождающиеся дегенерацией нервных клеток или их потерей.

Это частичное ограничение от FDA не влияет на ранее одобренное регулятором внутривенное введение Zolgensma® (или AVXS-101) для пациентов возрастом до 2 лет.

AveXis в настоящее время изучает интратекальное введение AVXS-101 у пациентов со вторым типом спинальной мышечной атрофии в своем исследовании STRONG (многоцентрового исследования с контролем дозировки, предназначенного для оценки эффективности, безопасности и переносимости однократного интратекального введения AVXS-101).

Введенное ограничение влияет на набор пациентов в когорту высокой дозировки исследования STRONG. Набор пациентов в когорту, получающих низкие и средние дозировки препарата, был ранее завершен, и уже были представлены промежуточные результаты.

Клиническое значение воспаления DRG, наблюдаемого в указанном доклиническом исследовании на животных, неизвестно и не наблюдалось в предыдущих исследованиях на животных с AVXS-101. Воспаление DRG может быть связано с сенсорными эффектами.

«Следует отметить, что мы завершили тщательный анализ данных о безопасности  для человека из всех доступных на сегодняшний день источников, и никаких побочных эффектов, связанных с сенсорными изменениями, не наблюдалось при интратекальном введении AVXS-101 или Zolgensma. Мы работаем с органами здравоохранения, чтобы подтвердить дальнейшие рекомендации для клинических исследователей. Мы будем продолжать внимательно следить за любыми сообщениями о событиях, связанных с безопасностью пациентов. Мы по-прежнему уверены, что общее соотношение риска и пользы для пациентов, получающих лечение, является благоприятным, и мы продолжаем продолжать углубленно изучать опыт внутривенного применения препарата. Мы будем усердно работать с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), чтобы определить любые дополнительные действия, необходимые для возобновления дозирования в интратекальных клинических испытаниях AVXS-101», заявляют представители компании.

В настоящее время AveXis и Novartis по-прежнему продолжают  исследование и разработку генной терапии для спинальной мышечной атрофии, редкого и разрушительного генетического заболевания. Мы будем продолжать следить за последними новостями и сообщать вам по мере появления новой информации.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.