Компания представила свежие данные двухлетнего наблюдения за эффективностью и безопасностью применения препарата Рисдиплам у пациентов со СМА 2 и 3 типов в рамках исследования Санфиш часть 1, а также новые данные исследования Джевелфиш, оценивающего применение Рисдиплам после применения других препаратов для патогенетического лечения СМА. Эти данные были представлены в ходе Cure SMA Annual Conference, прошедшей 8-12 июня 2020 года.
Данные применения препарата Рисдиплам у пациентов со СМА2 и 3 типов в рамках исследования Санфиш часть 1.
Исследование Санфиш проходило на людях от 2 до 25 лет со 2 или 3 типом спинальной мышечной атрофии (СМА). Результаты анализа оценки эффективности применения рисдиплам показывают значительные улучшения моторной функции после 24 месяцев лечения, в сравнении с данными естественного течения заболевания.
Для оценки применялась шкала MFM (the Motor Function Measure scale) – эта шкала валидирована для оценки моторных функций у больных неврологическими заболеваниями, включая СМА; она оценивает разные двигательные функции начиная от стояния и ходьбы, до возможности использования рук и пальцев. Так, изменения по MFM после 24 месяцев у пациентов, получавших рисдиплам были выше, чем у группы сравнения, не получавших препарат (усредненная разница составила 3.99 баллов). Этот результат сопоставим с результатом, полученным в части 2 этого исследования в течение 12-месячного наблюдения применения рисдиплам у неходящих пациентов, который также продемонстрировал, что изменения по шкале MFM32 выше, чем у тех, кто получал плацебо (усредненная разница 1.55 балл). Даже небольшие изменения в уровне двигательного функционирования могут приводить в значительной разнице в уровне повседневной жизни.
Также было установлено, что лечение рисдиплам увеличивает в среднем в два раза уровень белка СМН в крови через 4 недели применения, который затем сохраняется в течение как минимум 24 месяцев применения. Аналогичное наблюдение было получено в 12-месячном анализе данных части 2 Санфиш, о чем сообщалось ранее. Распространение белка СМН было обнаружено по всему телу, сам же белок СМН критичен для поддержания работы здоровых мотонейронов, для передачи двигательных сигналов из центральной нервной системы к мышцам.
Среди наиболее распространенных побочных эффектов, отмечавшихся в ходе части 1 Санфиш были повышение температуры (55%), кашель (35%), рвота (33%), инфекции верхних дыхательных путей (31%), простуда (ринофарингит; 24%) и боль в горле (22%). Наиболее частым серьезным побочным эффектом, возникшим у трех из 51 пациента, подвергшегося воздействию рисдиплама, была пневмония. До настоящего времени не было никаких связанных с лечением данных о безопасности, ведущих к выходу из исследования.
Исследование Санфиш является многоцентровым исследованием применения рисдиплам у детей и взрослых и включает 231 участника. Часть 1 исследования включала в себя 51 пациента и проводилась с целью подбора оптимальной дозировки препарата, участники части один включали в себя широковариантивные группы пациентов, от тех, кто уже начал терять способность сидеть самостоятельно до тех, кто сохранил возможность ходить самостоятельно, а также пациентов с выраженным сколиозом и контрактурами суставов.
Данные применения препарата Рисдиплам у пациентов ранее получавших другое патогенетическое лечение СМА в рамках исследования Джевелфиш
Предварительные результаты 12 месячного наблюдения в исследовании Джевелфиш, в рамках которого изучается применение рисдиплам у пациентов от 6 месяцев до 60 лет, которые ранее принимали другие препараты для лечения СМА. Эти результаты показывают, что лечение рисдиплам приводит к быстрому и стабильному увеличению уровня СМН-белка. Если быть более специфичными, то среди пациентов, которые завершили 12-месячный период наблюдения (18 пациентов) было отмечено повышение уровня СМН-белка в среднем в 2 раза по сравнению с периодом начала участия в этом исследовании.
На сегодняшний момент набор в исследование Джевелфиш полностью завершен. Исследование включает 174 пациента и в его рамках изучаются данные безопасности и фармакодинамики применения рисдиплам у пациентов, которые ранее получали другие препараты для лечения СМА. На сегодняшний момент не было выявлено никаких связанных с применением препарата побочных эффектов, которые бы привели к выходу пациентов из исследования, все наблюдаемые сторонние реакции в целом – те же, что наблюдались в других исследованиях рисдиплам, в которых пациенты ранее не получали никаких других препаратов.
Из 174 пациентов-участников Джевелфиш, 76 ранее получали нусинерсен, 14 – золгенсма. Оставшиеся 83 пациента ранее получали исследовательские препараты (RG7800 и олезоксим).
***
Программы клинических исследований рисдиплам включают широкий круг пациентов возрастом от рождения до 60 лет, будучи нацеленными на получение результатов применения препарата у широкой группе пациентов, наиболее полно отражая спектр пациентов, существующий в реальном мире со СМА.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Источники:
