В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Документ был принят научно-практическим советом ведомства, текст рекомендаций размещен в рубрикаторе Минздрава РФ [1].
Компания Biogen объявила о заключении лицензионного соглашения и соглашения о сотрудничестве с американской компанией Alcyone Therapeutics для дальнейшей оценки экспериментального имплантируемого устройства под названием ThecaFlex DRx™. Biogen и Alcyone будут совместно работать над планами клинической разработки устройства для людей со СМА, получающих нусинерсен.
Исследование СТРОНГ стартовало в конце декабря 2017 года. Оно было остановлено FDA в 2019 году после сообщения о находках в параллельных преклинических исследованиях, которые могли потенциально влиять на безопасность применения. После долгих проверок данных это ограничение было снято во второй половине 2021 года, однако прерванный набор в исследование СТРОНГ не возобновился. После снятия ограничений на проведение исследований AVXS-101 IТ (интратекального ввода) были запущены другие, новые программы клинических исследований IT-версии препарата.
Минздрав РФ утвердил новые стандарты медицинской помощи детям по спинальной мышечной атрофии (СМА).
Стандарты были утверждены Приказом Министерства Здравоохранения РФ №895н от 1 сентября 2021г .Приказ зарегистрирован Минюстом 1 ноября 2021 года и вступает в силу с 12 ноября 2021 года.
В связи с регистрацией в конце 2020 года еще одного лекарственного препарата для лечения СМА, клинические рекомендации были пересмотрены и весной 2021 года Научно-практический совет
Компания Новартис сообщила новости о своей программе клинических разработок в области генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с интратекальным способом доставки препарата в организм человека.
Компания AveXis стала частью Novartis с 2018 года и становится Novartis Gene Therapies, новым подразделением, посвященным разработке инновационных генных терапий на основе AAV.
Клинические рекомендации являются документом, устанавливающим алгоритм ведения больного, диагностики и лечения при определенных состояниях. При этом лечение любого больного всегда индивидуально, и определение тактики лечения в каждом конкретном случае относится к компетенции лечащего врача.
С января 2020 года компания Авексис (группа компаний Новартис), производитель лекарственного средства онасемноген абепарвовек (Золгенсма) запустила глобальную программу управляемого доступа
В середине июля компания «Новартис» подала в Министерство здравоохранения РФ досье на регистрацию к применению в России своего препарата генной терапии онасемноген обепарвовек (торговое наименование — Золгенсма).
Компания Авексис сообщила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа. Глобальная программа Управляемого Доступа была запущена компанией Авексис (группа компаний Новартис) в январе 2020
Компания представила свежие данные двухлетнего наблюдения за эффективностью и безопасностью применения препарата Рисдиплам у пациентов со СМА 2 и 3 типов в рамках исследования Санфиш часть 1, а также новые данные исследования Джевелфиш, оценивающего применение Рисдиплам после применения других препаратов для патогенетического лечения СМА. Эти данные были представлены в ходе Cure SMA Annual Conference, прошедшей 8-12 июня 2020 года.
Компания Рош в своем письме в адрес пациентской организации «Семьи СМА» сообщила о своих планах подать заявку на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения
Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа.
Биотехнологическая компания Авексис объявила запуск глобальной программы управляемого доступа к генной терапии AVXS-101 (Zolgesma). AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения
Пациенты с оформленным паллиативным статусом (через оформленный протокол ВК) имеют право получать патогенетическую лекарственную терапию и обеспечиваться необходимым поддерживающим респираторным оборудованием одновременно. Наличие документально оформленного паллиативного статуса у больного препятствием к получению лекарственной патогенетической терапии и реабилитации не является.
Согласно недавнему исследованию, понижение уровня нового, впервые идентифицированного белка в сочетании с терапией модификаторами сплайсинга, способствовало улучшению симптомов и выживанию у животных моделей со спинальной мышечной атрофией.
Исследователи Института Джона Хопкинса наряду с учеными и исследователями в области фармации заявляют, что обнаружили новую биологическую цель для лечения спинальной мышечной атрофии.
Фактический адрес:
Москва, ул. Тимирязевская 2/3 оф. 204
Юридический адрес: 115408, Москва, ул. Борисовские пруды, д.48 корп.2 кв.211
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
