В связи с регистрацией в конце 2020 года еще одного лекарственного препарата для лечения СМА, клинические рекомендации были пересмотрены и весной 2021 года Научно-практический совет МЗ РФ одобрил обновленную версию. Она уже размещена в рубрикаторе на сайте Минздрава РФИзменения по сравнению с утвержденной в июле 2020 года версией произошли только в разделе «Патогенетическая терапия» и теперь включает рекомендации по применению не только одобренного в 2019 году к применению в России препарата нусинерсен (Спинраза), но и препарата рисдиплам (Эврисди), который был зарегистрирован в России в конце 2020 года.
Напомним, что в клинические рекомендации в соответствии с текущими нормами разрешается включать только зарегистрированные лекарственные препараты, поэтому можно предполагать, что с регистрацией дополнительных методов лечения (на регистрации в РФ на сегодня находится также препарат генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма) клинические рекомендации также могут быть пересмотрены.
Несколько важных выдержек из раздела «Патогенетическая терапия» из новых клинических рекомендаций:
Лечение пациентов с клиническими симптомами СМА:
Рекомендуется патогенетическую терапию начинать как можно раньше всем пациентам со СМА 5q после постановки клинического диагноза с обязательным генетическим подтверждением
Рекомендации по применению препарата Нусинерсен
Рекомендуется применение препарата нусинерсен пациентам с генетически подтвержденным диагнозом СМА 5q c 2 и более копиями гена SMN2, клинически соответствующим СМА 1 типа, в качестве патогенетической терапии заболевания. Рекомендуется применение препарата нусинерсен пациентам с генетически подтвержденным диагнозом СМА 5q, клинически соответствующим СМА 2 или 3 типа в качестве патогенетической терапии заболевания.
Интратекальное введение нусинерсена может сопровождаться нежелательными явлениями, связанными с проведением люмбальной пункции: повышение температуры тела, головная боль, боль в спине, рвота, постпункционный синдром. Выполнение интратекальной пункции может быть затруднено при наличии тяжелой деформации позвоночника или установленной металлоконструкции. Тяжелый сколиоз и установленная металлоконструкция без окна для выполнения люмбальной пункции являются ограничениями к применению препарата нусинерсен.
После введения нусинерсена могут наблюдаться транзиторные изменения: тромбоцитопения, нарушение свертываемости крови и нефротоксичность. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять лабораторный мониторинг следующих показателей: количество тромбоцитов, показатели свертываемости крови,количественное определение белка в моче.
Рекомендации по применению препарата Рисдиплам
Рекомендуется применение препарата рисдиплам пациентам с генетически подтвержденным диагнозом СМА 5q, клинически соответствующим СМА 2 или 3 типа в качестве патогенетической терапии заболевания.Рекомендуется применение препарата рисдиплам пациентам с данным диагнозом СМА 5q c 2 и более копиями гена SMN2, клинически соответствующим СМA 1 типа в качестве патогенетической терапии заболевания.
Не рекомендуется применение препарата в возрасте младше 2 месяцев ввиду отсутствия данных об эффективности и безопасности препарата в этой возрастной группе.
Наиболее частыми побочными эффектами применения рисдиплама могут быть инфекции верхних дыхательных путей, пневмонии, гипертермия, запоры, назофарингит
Не рекомендуется применение единовременно 2 препаратов патогенетической терапии с одинаковым механизмом действия (например, нусинерсен и рисдиплам). Также не рекомендуется применение препаратов нусинерсен и рисдиплам на любой стадии СМА 5q пациентам с генетически подтвержденным диагнозом c 0 и 1 копией гена SMN2 в качестве патогенетической терапии заболевания.
Лечение пациентов без клинических проявлений СМА (пресимптоматические):
Рекомендуется применение препарата нусинерсен на доклинической стадии СМА 5q пациентам с генетически подтвержденным диагнозом c 2 или 3 копиями гена SMN2 в качестве патогенетической терапии заболевания
Рекомендуется пристальное наблюдение за возникновением симптомов у пациентов с генетически подтвержденным диагнозом СМА 5q c 4 или более копиями гена SMN2 и применение препарата нусинерсен после манифестации первых признаков заболевания в качестве основы патогенетической терапии
Клинические рекомендации по СМА версии 2020 года и новая версия 2021 года
***
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное зарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.
