Лечение

Согласно предварительным результатам испытаний на мышах, токсин, который является причиной столбняка, может являться одним из путей лечения спинальной мышечной атрофии. Этот факт является важным открытием, так как на данный момент не существует эффективного лечения этой наследственной детской болезни.

Логанин обладает нейропротекторными свойствами, восстанавливает уровень SMN белка и активирует положительный регулятор синтез белка Akt/mTOR в экспериментальных моделях СМА.

Большинство терапевтических подходов, применяемых в настоящее время к клинической разработке методов лечения СМА, направлены на повышение уровня белка SMN – либо через резервный ген SMN2, либо через замещение недостающего гена SMN1. Следовательно, необходимы чувствительные методы, позволяющие определить увеличение количества белка SMN в крови и в других доступных тканях.

Недавно опубликованные в журнале PLOS ONE результаты исследования показывают, что в семенниках моделей мышей со спинальной мышечной атрофией (СМА) существует некий специфический фактор, который может стимулировать экспрессию полноразмерного SMN2 гена, потенциально улучшая, таким образом, степень тяжести заболевания. Исследование называется «Повышеный уровень выработки Tra2-β1 отвечает за увеличение включения Экзона 7 гена SMN2 в семенниках мышей страдающих СМА».

Нейробиологи открыли особый фермент, который играет решающую роль при спинальной мышечной атрофии. Подавляя его активность можно заметно уменьшить тяжесть течения заболевания и улучшить качество жизни пациентов.

«Мы установили, что обширное трансгенное образование нейронов в среде всего спинного мозга у мышей и приматов происходит при дозе в 10 раз меньшей, чем при внутривенном введении. Интересное наблюдение, что для достижения того же эффекта у приматов доза может быть меньшей, чем для мышей. Более того, трансдукция может быть улучшена позой объекта — позиция Тренделенбурга повышает быстроту распространения препарата.