С января 2020 года компания Авексис (группа компаний Новартис), производитель лекарственного средства онасемноген абепарвовек (Золгенсма) запустила глобальную программу управляемого доступа (Managed Access Program – MAP). В рамках этой программы компания планирует в течение 2020 года передать бесплатно до 100 доз препарата Золгенсма по всему миру для пациентов, подходящих под медицинские критерии и условия программы, из тех стран, где Золгенсма все еще не одобрен для применения.
AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 типа возрастом от 0 до 9 мес и показал многообещающую эффективность и безопасность. На основании полученных данных препарат был одобрен в ряде стран мира, однако во многих странах, в том числе в России, пока не зарегистрирован.
Эта программа работает в соответствии с лейблом (показаниями к применению) США, т.е. для пациентов в возрасте до 2 лет с подтвержденным генетически СМА любого типа, включая пресимптоматических пациентов. К потенциальным участникам программы также могут быть применены дополнительные медицинские критерии. Подать заявку на участие в программе может только лечащий врач пациента.
Согласно внесенным с 6 июля 2020 года изменениям в условия программы, в ней могут участвовать пациенты:
- в возрасте до двух лет, которые не имеют доступа к патогенетическому лечению или не могут получить его по медицинским показаниям
- не могут участвовать дети, нуждающиеся в вентиляции более 16 часов в сутки или трахеостомированные.
Лечащие врачи пациентов могут отправить заявку (на английском языке) об участии своих пациентов в программе на адрес сторонней компании Дурбин, выполняющей управление программой по электронной почте AveXisMAP@DurbinGlobal.com.
После получения заявок они будут проверены на соответствие медицинским критериям участия в программе и информированы о дальнейших действиях. При соответствии медицинским критериям пациент будет допущен до участия в отборе пациентов для предоставления лечения.
Отбор пациентов для лечения происходит с помощью системы «слепого отбора» («лотереи»). Мы не поддерживаем такую систему отбора (позиция фонда о неэтичности лотереи в области здоровья детей), однако, понимаем, что в связи с неудовлетворенной потребностью в доступе к лечению – эта программа может быть дополнительным шансом для детей получить лечение.
Начиная с 3 февраля 2020 и каждые две недели с этой даты из всех присланных заявок будут проводиться отборы пациентов для предоставления лечения. Отбор пациентов будет производиться указанной независимой компанией с помощью анализа «заслепленных» данных поданных заявок (т.е. не позволяющих идентифицировать страну происхождения и другие данные, которые могли бы влиять на отбор). Отобранные таким образом пациенты смогут получить AVXS-101 бесплатно. Пациенты, которые не были отобраны для лечения автоматически будут перенесены в следующий раунд рассмотрения заявок, до тех пор, пока пациент удовлетворяет медицинским критериям программы. Результаты каждого раунда отбора будут сообщаться лечащим врачам, подававшим заявку на конкретного пациента. Также больным, отобранным для лечения необходимо будет пройти анализ на антитела к применяемому вирус-вектору, титр которых не должен превышать 1:50.
В случае возникновения вопросов о программе и участии в ней, пациенты могут обращаться по следующим контактам:
Контакты для врачей:
Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»
Обращения просим направлять по территориальному признаку. Для этого найдите свой федеральный округ в списке, а затем позвоните по телефону или напишите на почту.
- Телефон: 8-977-147-42-88; Почта: hotline@f-sma.ru для федеральных округов: Северо-Западный (кроме Калининграда), Приволжский, Уральский, Сибирский, Дальневосточный.
- Телефон: 8-903-163-52-47; Почта: hotcentre@f-sma.ru для федеральных округов: Центральный, Южный, Северо-Кавказский, города Калининград
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
