Программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России

В январе 2020 года компания Roche объявилa о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа /программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату  рисдиплам для пациентов со СМА. Эта программа уже работает в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, в том числе и в России.

Программа направлена на то, чтобы дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи и для которых отсутствуют другие возможности лечения,  возможность получить незарегистрированный лекарственный препарат до его регистрации в стране.

На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 (с 17 января 2020 года) и СМА2 типа (с 27 марта 2020 года). Включение в программу пациентов со СМА3 типа компанией не планируется.

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Согласно условиям программы лечение будет предоставлено одобренным для участия пациентам бесплатно до момента регистрации препарата в стране. Досье для принятия решения о регистрации Рисдиплам было подано в российские регуляторные органы 18 марта, по сообщению компании Рош

Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.

 

О Рисдиплам

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

Подробнее информацию о препарате вы можете найти в разделе Рисдиплам на нашем сайте.

О подаче заявок в программу

  • Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом
  • Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош” (в России АО “Рош-Москва”)
  • Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты sma@roche.com.
  • Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 или 2 типа необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении.

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 

Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.

Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»

Обращения просим направлять по территориальному признаку. Для этого найдите свой федеральный округ в списке, а затем позвоните по телефону или напишите на почту.

  • Телефон: 8-977-147-42-88; Почта: hotline@f-sma.ru для федеральных округов: Северо-Западный (кроме Калининграда), Приволжский, Уральский, Сибирский, Дальневосточный.
  • Телефон: 8-903-163-52-47; Почта:  hotcentre@f-sma.ru для федеральных округов: Центральный, Южный, Северо-Кавказский, города Калининград

***

За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.

Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up