Компания Рош сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА

18 марта 2020 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата Рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Об этом компания сообщила в пресс-релизе, а также в своем письме в адрес нашего фонда (с полным текстом можно ознакомиться здесь)

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Как отмечает в своем письме компания, заявка будет рассматриваться в сроки, установленные законодательством РФ и действующими процедурами, а ожидаемый срок регистрации препарата в России – 1 полугодие 2021 года.

Подача досье на регистрацию в России еще одного лекарственного препарата для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией – это очень большой шаг навстречу пациентам. Мы надеемся, что сохраняющаяся высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан Рисдиплам, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки в соответствии с установленной процедурой регистрации и позволят нашим семьям в скором времени получить доступ к первому пероральному лекарственному препарату для лечения СМА.

***

Можно ли получить рисдиплам до его регистрации?

В настоящий момент также работает программа дорегистрационного доступа к препарату Рисдиплам. Программа дает возможность пациентам со СМА получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Программа была запущена компанией в январе 2020 года для пациентов со СМА 1 типа (подробнее о программе дорегистрационого доступа можно подробнее узнать здесь) . В настоящий момент уже одобрено участие в программе 38 детей со СМА 1 типа из России.

В ближайшее время ожидается расширение программы дорегистрационного гуманитарного доступа к Рисдиплам для пациентов со СМА 2 типа. Включение в программу пациентов со СМА3 типа не планируется.

Однако, на настоящий момент, программа для СМА2 еще не открыта и не набирает пациентов. Ожидается, что программа начнется в ближайшее время, о начале набора в программу будет сообщено отдельно как только будет получена информация о старте программы.

Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты moscow.sma@roche.com. Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.
Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА» hotcentre@f-sma.ru тел: +7 903 163 52 47.

 

Источники:

Пресс-релиз:

Сообщение компании в адрес фонда: (письмо)

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Scroll Up