Компания Рош сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА

18 марта 2020 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата Рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Об этом компания сообщила в пресс-релизе, а также в своем письме в адрес нашего фонда (с полным текстом можно ознакомиться здесь)

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Как отмечает в своем письме компания, заявка будет рассматриваться в сроки, установленные законодательством РФ и действующими процедурами, а ожидаемый срок регистрации препарата в России – 1 полугодие 2021 года.

Подача досье на регистрацию в России еще одного лекарственного препарата для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией – это очень большой шаг навстречу пациентам. Мы надеемся, что сохраняющаяся высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан Рисдиплам, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки в соответствии с установленной процедурой регистрации и позволят нашим семьям в скором времени получить доступ к первому пероральному лекарственному препарату для лечения СМА.

***

Можно ли получить рисдиплам до его регистрации?

В настоящий момент также работает программа дорегистрационного доступа к препарату Рисдиплам. Программа дает возможность пациентам со СМА получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Программа была запущена компанией в январе 2020 года для пациентов со СМА 1 типа. В настоящий момент уже одобрено участие в программе 38 детей со СМА 1 типа из России.

В ближайшее время ожидается расширение программы дорегистрационного гуманитарного доступа к Рисдиплам для пациентов со СМА 2 типа. Включение в программу пациентов со СМА3 типа не планируется.

Однако, на настоящий момент, программа для СМА2 еще не открыта и не набирает пациентов. Ожидается, что программа начнется в ближайшее время, о начале набора в программу будет сообщено отдельно как только будет получена информация о старте программы.

Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа
Открыта программа для пациентов со СМА2 типа 27 марта, о чем сообщила компания Рош в своем письме к сообществу.
Подробнее о программе дорегистрационого доступа и условиях участия можно подробнее узнать здесь.

Источники:

Пресс-релиз:

Сообщение компании в адрес фонда: (письмо)

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up