Меню

В России зарегистрирован второй препарат для патогенетического лечения СМА

26 ноября 2020 года в России был зарегистрирован и одобрен для применения второй препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — рисдиплам (Эврисди). Информация об этом была добавлена в Государственный реестр лекарственных средств  (регистрационный номер ЛП-006602)

Эврисди стал вторым лекарственным препаратомт, зарегистрированным в РФ, действие которого и направлено на механизм развития заболевания и предназначенный исключительно для патогенетического лечения СМА. Согласно утвержденной инструкции к препарату — Министерство здравоохранения РФ одобрило препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Таким образом, может применяться без ограничения по типу заболевания в соответствии с назначением врача.

Рисдиплам является модификатором сплайсинга (генетической модификации) гена SMN2, увеличивающим экспрессию полноразмерных функциональных белков SMN. Рисдиплам применяется перорально, минует гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) и системно воздействует на центральную и периферическую нервную систему. Он был разработан компанией Roche в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation.

Регистрационное досье на данный лекарственный препарат было представлено в Министерство здравоохранения РФ в марте 2020 года и спустя 8 месяцев препарат был зарегистрирован по ускоренной процедуре в соответствии с присвоенным ранее статусом орфанного лекарственного препарата.

.

Краткие ответы на часто задаваемые вопросы:

Общая информация о препарате

  • Рисдиплам стал вторым зарегистрированным в России лекарственным препаратом для лечения СМА (первый препарат — нусинерсен был зарегистрирован в 2019 году.
  • Зарегистрирован для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей с двух месяцев (показания к применению аналогичные зарегистрированным FDA в США в августе 2020 года).
  • Рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) создан для лечения СМА путем повышения в организме уровня белка выживаемости двигательных нейронов (SMN).
  • пока рисдиплам — первый и единственный препарат для лечения СМА, который можно принимать на дому, т.к. выпускается в форме порошка для приготовления сиропа. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд или гастростому.
  • принимать его нужно ежедневно в течение всей жизни.
  • В клинических исследованиях подтверждено улучшение двигательных функций у пациентов разных возрастов со СМА 1-го, 2-го и 3-го типов. В исследованиях принимали участие более 450 пациентов со СМА возрастом от 2 мес до 60 лет.

О продолжении терапии пациентов со СМА, начавших прием препарата в рамках программ клинических исследований и программы дорегистрационного доступа

  • С начала 2020 года в России производителем была открыта программа дорегистрационного доступа, в рамках которой больные со СМА1 и 2 типов могли бесплатно получать лечение до регистрации препарата в стране
  • Около 230 больных СМА были включены в глобальную программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам по жизненным показаниям. Среди них более 70 пациентов со СМА 1-го типа и около 160-ти со СМА 2-го типа.
  • По сообщению компании, участники программы дорегистрационного доступа к рисдипламу продолжат получать препарат за счет средств компании «Рош» до его ввода в гражданский оборот (обычно это занимает примерно 3-6 месяцев с момента регистрации).
  • По сообщению компании-производителя, ожидается, что первые партии препарата рисдиплам поступят в гражданское обращение в России в мае 2021 года.
  • Участники программ клинических исследований продолжат получать препарат в рамках открытых фаз продолженного наблюдательного исследования.

Краткая информация о результатах клинических исследований

  • В регистрационной заявке на рисдиплам были представлены данные клинических исследований с участием пациентов, представляющих различные возрастные группы и страдающих заболеванием различной степени тяжести, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.
  • Так, в исследовании FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа в возрасте 2–7 месяцев, спустя 2 года после начала лечения 88% пациентов были живы без постоянной вентиляции легких. 59% пациентов, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. 65% пациентов могли удерживать голову в вертикальном положении, 29% могли переворачиваться, и 30% могли стоять с поддержкой. 100% пациентов сохранили способность глотать, 93% сохранили способность питаться перорально.
  • В исследовании SUNFISH у детей и взрослых со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, спустя 2 года после начала лечения наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо.
  • В исследовании JEWELFISH с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее получавших другие препараты патогенетического лечения (спинраза, золгенсма, олезоксим), применение риcдиплама привело к быстрому и устойчивому повышению уровня в организме белка SMN. Исследование продолжается.
  • Наиболее частыми нежелательными явлениями при позднем начале СМА, а также при СМА с дебютом в младенческом возрасте были диарея и сыпь. Они разрешались несмотря на продолжающееся лечение.

О статусе регистрации в мире

  • Кроме России, в настоящее время препарат рисдиплам разрешен к применению в США, Бразилии, Чили, Украине, Южной Корее и Грузии. Заявки на регистрацию находятся на рассмотрении регуляторных органов Европейского союза, Швейцарии, Японии, Китая, Израиля и еще 15 стран мира.

Регистрация еще одного лекарственного препарата для лечения СМА в стране — это очень важный, критический и необходимый этап для обеспечения доступа нуждающихся к лечению. Одобрение рисдиплама, как препарата патогенетической терапии, сможет стать еще одним шагом к доступному лечению и создаст условия для более широкого применения эффективных лекарственных средств у пациентов, которые в них нуждаются в дополнение к ранее зарегистрированному лечению. И это еще один шаг на пути реального доступа к лечению для каждого больного СМА в стране. Нам предстоит впереди решение еще очень многих вопросов для того, чтобы патогенетическая терапия была своевременна и доступна для каждого нуждающегося пациента.

Важно, чтобы препараты не только регистрировались, но и у всех пациентов был доступ и возможность получать жизненно-необходимое лечение и государство предоставляло такую возможность

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное зарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 3

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up