Меню

Продолжение терапии рисдиплам участниками программ клинических исследований препарата

Два десятка семей с детьми со СМА из России принимали участие в программах клинических исследований препарата рисдиплам с марта 2017 года как за рубежом, так и на территории России. На сегодняшний момент препарат закончил основные исследования и показал эффективность и безопасность, что послужило основой регистрации препарата для применения для лечения больных СМА.

В августе 2020 FDA одобрило рисдиплам для лечения СМА у взрослых и детей в возрасте 2 месяцев и старше для использования в США. Также препарат одобрен в Бразилии и Украине. В настоящее время рисдиплам был подан на регистрацию в: Австралия, Чили, Индия, Индонезия, Израиль, Кувейт, Македония, Малайзия, Россия, Сингапур, Южная Корея, Тайвань, Таиланд и Объединенные Арабские Эмираты, Канада, Китай, ЕС и Швейцария.

В связи с вопросами семей участников-клинических исследований препарата о продолжении лечения рисдиплам Фонд «Семьи СМА» запросил официальное разъяснение у компании Рош о том, каким образом будет продолжено обеспечение лечения этой группы пациентов.

Ответ компании прилагаем и приводим ниже:

«В соответствии с текущей версией протокола клинического исследования «Многоцентровое рандомизированное плацебо контролируемое двойное слепое исследование, разделенное на 2 части с непосредственным переходом одной в другую для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата R07034067 у пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 2 и 3», номер протокола ВР39055 (Sunfish), после завершения 24-месячного лечения все пациенты будут переходить в открытую расширенную фазу, которая продлится еще 3 года.

В соответствии с новой версией протокола клинического исследования «Открытое многоцентровое исследование, разделенное на 2 части с непосредственным переходом одной в другую, для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата рисдиплам (R07034067) у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1», номер протокола ВР39056 (Firefish), которая должна вступить в силу в октябре-ноябре 2020 года, после завершения 24-месячного периода лечения пациенты будут переходить в открытую расширенную фазу, которая продлится еще 3 года.

В соответствии с текущей версией протокола клинического исследования «Открытое исследование рисдиплама у младенцев с генетически диагностированной и пресимптоматической спинальной мышечной атрофией», номер протокола BN40703 (Rainbowfish), после завершения 24-месячного периода лечения пациенты будут переходить в открытую расширенную фазу, которая продлится еще как минимум 3 года.

После завершения участия в 3-летней открытой расширенной фазе вышеуказанных клинических исследованиях пациент может продолжить лечение препаратом рисдиплам по программе продленного доступа по решению лечащего врача при соблюдении следующих условий:

• у пациента имеет место угрожающее жизни или тяжелое медицинское состояние, и для его/ее благополучия требуется продолжение лечения исследуемым препаратом;

• соответствующие альтернативные варианты лечения для пациента отсутствуют;

• пациент и его/ее врач соответствуют и удовлетворяют любым юридическим или регуляторным требованиям, которые к ним применимы.

Пациент не сможет получать исследуемый препарат после завершения исследования, если будет соблюдено любое из перечисленных ниже условий:

• исследуемый препарат имеется в коммерческой продаже в стране пациента; пациент имеет обоснованный доступ к препарату (например, затраты на препарат покрываются медицинской страховкой пациента, либо покупка препарата не будет являться финансовым бременем для пациента);

• спонсор прекратил разработку исследуемого препарата, либо получены данные, которые показали, что исследуемый препарат неэффективен для лечения СМА;

• спонсор имеет обоснованные опасения в отношении безопасности применения исследуемого препарата для лечения СМА;

• предоставление исследуемого препарата не разрешается в соответствии с законами и правилами государства пациента.

Таким образом, общая продолжительность лечения пациентов в рамках клинических исследований может составить 5 лет с возможностью продолжения лечения препаратом рисдиплам по программе продленного доступа.

Глобальная политика компании «Рош» в отношении продленного доступа к исследуемому медицинскому препарату представлена на сайте компании.»

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 2

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up