Меню

Рисдиплам одобрен FDA для лечения СМА у пациентов от 2 месяцев и старше. Началась регистрация препарата в Европе

7 августа Управление по cанитарному надзору за качеством лекарственных медикаментов и продуктов США (FDA) одобрило препарат Рисдиплам, производства компании Roche, для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от 2 месяцев и старше. Рисдиплам получил торговое наименование Эврисди (Evrysdi).

Рисдиплам (Эврисди) таким образом становится третьим после Нусинерсен (Спинраза) и онасемноген абепарвовек (Золгенсма) одобренным в мире лекарством для применения у больных СМА, а также первым препаратом для перорального применения в домашних условиях.

Одобрение американского регулятора было основано на данных двух исследований, в которых оценивалась эффективность и безопасность  рисдиплам: исследование FIREFISH.  у детей со СМА 1-го типа в возрасте от 2 до 7 месяцев и SUNFISH  у больных СМА 2 и 3 типа в возрасте от 2 до 25 лет. Помимо этих исследований, ставших базой для одобрения FDA, продолжающаяся программа клинической разработки включает более 450 пациентов  со СМА: от пресимптоматических младенцев до взрослых возрастом до 60 лет; пациентов с широким спектром симптомов и уровня двигательной функции, а также пациентов, ранее получавших другие препараты патогенетического лечения СМА.

Как отмечается в письме компании, первое регуляторное одобрение применения препарата у больных СМА знаменует значительный этап, которому предшествовала более, чем 9-летняя работа по разработке препарата совместно компанией Roche, PTC Theurapeutics и SMA Foundation.

«Сила и устремленность сообществ пациентов со СМА по всему миру все это время вдохновляла нас на разработку этой новой терапевтической возможности, которая потенциально может принести позитивные изменения в жизни больных СМА. Сегодня мы празднуем наше совместное достижение», — говорится в письме компании, адресованном пациентам, — «Наша искренняя благодарность и признательность всем тем сотням пациентам, которые участвовали в наших программах клинических исследований и их семьям, а также пациентским организациям по всему миру. Спасибо вам за ваше доверие, сотрудничество и постоянную поддержку. Мы рады быть частью этого неунывающего сообщества и благодарны за все, чего мы достигли совместной работой».

Компания также отмечает, что в настоящий момент уже поданы заявки на одобрение и регистрацию препаратов в Бразилии, Чили, Китае, Индонезии, России, Южной Корее, Тайване и Австралии.

Также Roche сообщила, что Европейское медицинское агентство (EMA) одобрило поданную ранее заявку на регистрацию рисдиплам и приступает к процедуре рассмотрения. Заявка ЕМА принята на основании результатов  исследований FIREFISH, SUNFISH, а также на основании исследования JEWELFISH —  исследования с участием людей со всеми типами СМА в возрасте от 1 до 60 лет, ранее получавших другие препараты патогенетического лечения СМА.

Европейский регулятор предоставил «ускоренное рассмотрение» для рисдиплам, это значит, что процесс оценки возможности одобрения лекарственного препарата будет сокращен с 15 до 9 месяцев.

Единственным клиническим исследованием рисдиплам, набор в которое продолжается является исследование RAINBOWFISH, в рамках которого изучается безопасность и эффективность применения препарата у пресимтоматических младенцев возрастом до 6 недель. Центр клинических исследований этой программы также открыт в Москве, в НИКИ Педиатрии им.Вельтищева

В странах, где рисдиплам пока не одобрен регуляторными органами доступ к препарату может быть осуществлен через программу дорегистрационного доступа  для пациентов со СМА1 и 2 типов, не имеющих возможности получить другие виды терапий. Такие программы открыты в 30 странах мира, включая Россию.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Источник:

Письма компании Roche от 07.08. 2020 и от 17.08.2020.

 

 

 

 

 

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 3

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up