Рош представил новые данные клинических исследований Рисдиплам

Компания представила свежие данные двухлетнего наблюдения за эффективностью и безопасностью применения препарата Рисдиплам у пациентов со СМА 2 и 3 типов в рамках исследования Санфиш часть 1, а также новые данные исследования Джевелфиш, оценивающего применение Рисдиплам после применения других препаратов для патогенетического лечения СМА. Эти данные были представлены в ходе Cure SMA Annual Conference, прошедшей 8-12 июня 2020 года.

 

Данные применения препарата Рисдиплам у пациентов со СМА2 и 3 типов в рамках исследования Санфиш часть 1.

Исследование Санфиш проходило на людях от 2 до 25 лет со 2 или 3 типом спинальной мышечной атрофии (СМА). Результаты анализа оценки эффективности применения рисдиплам показывают значительные улучшения моторной функции после 24 месяцев лечения, в сравнении с данными естественного течения заболевания.

Для оценки применялась шкала MFM (the Motor Function Measure scale) – эта шкала валидирована для оценки моторных функций у больных неврологическими заболеваниями, включая СМА; она оценивает разные двигательные функции начиная от стояния и ходьбы, до возможности использования рук и пальцев. Так, изменения по MFM после 24 месяцев у пациентов, получавших рисдиплам  были выше, чем у группы сравнения, не получавших препарат (усредненная разница составила 3.99 баллов). Этот результат сопоставим с результатом, полученным в части 2 этого исследования в течение 12-месячного наблюдения применения рисдиплам у неходящих пациентов, который также продемонстрировал, что изменения по шкале MFM32 выше, чем у тех, кто получал плацебо (усредненная разница 1.55 балл). Даже небольшие изменения в уровне двигательного функционирования могут приводить в значительной разнице в уровне повседневной жизни.

Также было установлено, что лечение рисдиплам увеличивает в среднем в два раза уровень белка СМН в крови через 4 недели применения, который затем сохраняется в течение как минимум 24 месяцев применения. Аналогичное наблюдение было получено в 12-месячном анализе данных части 2 Санфиш, о чем сообщалось ранее. Распространение белка СМН было обнаружено по всему телу, сам же белок СМН критичен для поддержания работы здоровых мотонейронов, для передачи двигательных сигналов из центральной нервной системы к мышцам.

Среди наиболее распространенных побочных эффектов, отмечавшихся в ходе части 1 Санфиш были повышение температуры (55%), кашель (35%), рвота (33%), инфекции верхних дыхательных путей (31%), простуда (ринофарингит; 24%) и боль в горле (22%). Наиболее частым серьезным побочным эффектом, возникшим у трех из 51 пациента, подвергшегося воздействию рисдиплама, была пневмония. До настоящего времени не было никаких связанных с лечением данных о безопасности, ведущих к выходу из исследования.

Исследование Санфиш является многоцентровым исследованием применения рисдиплам у детей и взрослых и включает 231 участника. Часть 1 исследования включала в себя 51 пациента и проводилась с целью подбора оптимальной дозировки препарата, участники части один включали в себя широковариантивные группы пациентов, от тех, кто уже начал терять способность сидеть самостоятельно до тех, кто сохранил возможность ходить самостоятельно, а также пациентов с выраженным сколиозом и контрактурами суставов.

Данные применения препарата Рисдиплам у пациентов ранее получавших другое патогенетическое лечение СМА в рамках исследования Джевелфиш

Предварительные результаты 12 месячного наблюдения в исследовании Джевелфиш, в рамках которого изучается применение рисдиплам у пациентов от 6 месяцев до 60 лет, которые ранее принимали другие препараты для лечения СМА. Эти результаты показывают, что лечение рисдиплам приводит к быстрому и стабильному увеличению уровня СМН-белка. Если быть более специфичными, то среди пациентов, которые завершили 12-месячный период наблюдения (18 пациентов) было отмечено повышение уровня СМН-белка в среднем в 2 раза по сравнению с периодом начала участия в этом исследовании.

На сегодняшний момент набор в исследование Джевелфиш полностью завершен. Исследование включает 174 пациента и в его рамках изучаются данные безопасности и фармакодинамики применения рисдиплам у пациентов, которые ранее получали другие препараты для лечения СМА. На сегодняшний момент не было выявлено никаких связанных с применением препарата побочных эффектов, которые бы привели к выходу пациентов из исследования, все наблюдаемые сторонние реакции в целом – те же, что наблюдались в других исследованиях рисдиплам, в которых пациенты ранее не получали никаких других препаратов.

Из 174 пациентов-участников Джевелфиш, 76 ранее получали нусинерсен, 14 – золгенсма. Оставшиеся 83 пациента ранее получали исследовательские препараты (RG7800 и олезоксим).

***

Программы клинических исследований рисдиплам включают широкий круг пациентов возрастом от рождения до 60 лет, будучи нацеленными на получение результатов применения препарата у широкой группе пациентов, наиболее полно отражая спектр пациентов, существующий  в реальном мире со СМА.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Источники:

Письмо компании, обращенное к сообществу (на англ)

Пресс-релиз компании

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up