Золгенсма (Zolgensma) — первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Он предназначен для устранения генетической причины СМА путем замены дефектного или отсутствующего гена SMN1 для остановки прогрессирования заболевания. Этот препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора доставляет полностью функциональную копию гена SMN в организм человека. Препарат разработан компанией Авексис  для однократного применения (одна инъекция на всю жизнь).

В настоящее время препарат одобрен только в США для больных СМА возрастом до 2 лет,  включая тех, кто не имеет симптомов при постановке диагноза. Препарат вводится однократно внутривенно, доза определяется с учётом массы тела ребёнка. Подробнее узнать о действии препарата можно, прочитав инструкцию на русском языке.

В 2019 году ожидается решение Европейского регулятора о возможности применения в Европе. Компания Авексис сообщает о своих планах регистрировать продукт и в других странах, включая Россию. Документы на регистрацию поданы.

Несмотря на одобрение внутривенной формы препарата для использования в США для детей до 2 лет, продолжаются клинические исследования терапии на пациентах более старших возрастных групп с разными типами СМА.

А также планируются к открытию дополнительные программы исследований.

Эффективность терапии по данным клинических исследований

Безопасность и эффективность препарата Золгенсма были продемонстрированы в продолжающемся клиническом исследовании STR1VE US, а также в завершённом исследовании START с участием 36 детей с дебютом СМА в младенческом возрасте (СМА1 типа, возрастом до 8 месяцев на момент включения в исследование). 

У детей, получающих Золгенсма, отмечено значительное улучшение в достижении основных этапов двигательного развития (например, способность удерживать голову, способность сидеть без поддержки, у нескольких пациентов – стоять и ходить) по сравнению с естественным течением младенческой формы СМА. В настоящий момент завершено полностью только одно клиническое исследование препарата, для получения дополнительных подтверждающих данных продолжаются программы клинических исследований Золгенсма

Программы клинических исследований

В середине апреля 2019 года компания AveXis заявила об успешных результатах 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma. Положительная динамика  зафиксирована 27 сентября 2018 года  у 95 процентов младенцев со СМА 1.

1 июля 2019 года компания AveXis анонсировала подготовку платной Программы управляемого доступа (Managed Access Program — MAP) на международных рынках. Цель программы —  предоставить доступ к ZOLGENSMA® нуждающимся пациентам младше двух лет, которые отвечают определенным критериям.

Побочные эффекты

Наиболее частыми нежелательными реакциями на фоне применения Золгенсма были повышение активности печёночных ферментов и рвота. В инструкции по применению препарата имеется предупреждение о риске развития тяжёлого острого поражения печени. В связи с этим перед назначением препарата необходимы клинический осмотр и лабораторная оценка функции печени, а после введения препарата требуется мониторинг на предмет печёночных нарушений в течение по меньшей мере 3 месяцев. При этом, пациенты перед введением препарата должны быть тестированы на наличие антител к AAV9 – вирусному вектору, который лежит в основе действия препарата. Более подробную информацию можно найти в ознакомительной инструкции на русском языке.

Золгенсма (AVXS -101)

 

Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Исследования

Программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Читать дальше
Исследования

Компания Новартис сообщила о планах регистрации в России препарата Золгенсма для лечения СМА

Компания Новартис в ответе на запрос фонда «Семьи СМА» о возможности и потенциальных сроках регистрации в России препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии Золгенсма (AVXS-101) сообщила о формировании досье на подачу на регистрацию своего препарата в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году. По сообщению компании,  в настоящее время компанией ведется работа по формированию досье на препарат.

Читать дальше
Исследования

Компания Рош сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА

18 марта 2019 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата рисдиплам, В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Читать дальше
Исследования

Рисдиплам показал значительное улучшение моторной функции у больных от 2 до 25 лет со 2 и 3 типами СМА в исследовании Санфиш, часть 2.

6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2

Читать дальше
Scroll Up