Меню

Компания Новартис сообщила о планах будущих дополнительных исследований интратекального применения AVXS-101

Компания Новартис сообщила новости о своей программе клинических разработок в области генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с интратекальным способом доставки препарата в организм человека.

Помимо уже одобренного к применению препарата онесемноген абепарвовек (Золгенсма) (AVXS-101 IV в период клинической разработки)  с внутривенным способом доставки, компания также продолжает изучать интратекальный (IT) способ доставки этого препарата у более старшей группы больных СМА, которые проводятся с целью получить необходимые данные по безопасности и эффективности препарата в этой группе пациентов. Ранее данное исследование было приостановлено FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в связи с данными, полученными параллельно в преклинических исследованиях препарата, которые требуют дополнительную времени на интерпретацию.

Недавно компания Новартис Генные Терапии получила отзыв от FDA после обзора данных исследования интратекального (IT) применения препарата AVXS-101 у пациентов со СМА с поздним началом (STRONG). В своем заключении FDA признало потенциал AVXS-101 IT у этой группы пациентов и рекомендует провести решающее подтверждающее исследование, чтобы дополнить существующие данные, полученные в исследовании STRONG  и дополнить этими данными будущую заявку на одобрение применения AVXS-101 интратекального введения. Полученное от FDA заключение дает дополнительные разъяснения о дальнейших шагах, которые необходимо предпринять для  регистрации AVXS-101 IT в будущем.

Дизайн этого необходимого нового исследования и другие детали в настоящее время оцениваются компанией и после дальнейших обсуждений с органами здравоохранения компания Новартис Генные Терапии планирует сообщить о планах этого нового исследования. Этот запрос на исследование не связан с частичной приостановкой клинических испытаний AVXS-101 IT, и новое исследование не будет начато в США до тех пор, пока запрет не будет отменен FDA. Новартис Генные Терапии сохраняет уверенность в отношении общего профиля польза-риск для пациентов, получающих лечение.

Компания подчеркивает, что данная новая информация не влияет на уже одобренный препарат Zolgensma® (онасемноген абепарвовек) с внутривенным введением, и компания продолжает работать с органами здравоохранения по всему миру над регистрацией своего препарата, а также клиническим исследованиям этой формы введения.

На настоящий момент Золгенсма одобрен в США, Японии и совсем недавно в Бразилии для пациентов со СМА в возрасте до двух лет, а также в Европе, где он одобрен для младенцев и детей раннего возраста с клиническим диагнозом СМА типа 1 или других типов СМА до трех копий гена SMN2, с указанием дозировки до 21 кг. Более 600 пациентов получили пользу от Золгенсма, в том числе в ходе клинических испытаний, на коммерческой основе и в рамках программы управляемого доступа. Ожидается, что это число будет продолжать расти по мере того, как эта трансформирующая генная терапия будет одобрена на дополнительных рынках и по мере того, как компания проводит дополнительные исследования, чтобы полностью изучить влияние Золгенсма на более широкой популяции пациентов со СМА.

Компания Новартис также сообщает, что помимо генной терапии в области СМА ведет также клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятор сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю, чтобы расширить возможности лечения пациентов с СМА.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up