Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях  должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис. 

Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).

Клинические исследования препарата

В августе  2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9)  открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам  исследуется на базе 6 центров.

Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.

В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.

 В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.

Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.

В ноябре 2020 года Компания Новартис  сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.

Другие статьи о препарате Бранаплам

Лекарства и исследования

Новартис прекратил разработку препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии

Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и завершении всех идущих, в том числе в России, клинических исследований этого препарата.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Компания Новартис сообщила о планах будущих дополнительных исследований интратекального применения AVXS-101

Компания Новартис сообщила новости о своей программе клинических разработок в области генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с интратекальным способом доставки препарата в организм человека.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 (Бранаплам) для СМА 1 типа.

Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.

Читать дальше

Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Лекарства и исследования

Новое клиническое исследование ASCEND применения повышенных дозировок нусинерсен после рисдиплама в лечении СМА

Компания Biogen сообщила о планах запуска нового международного клинического исследования ASCEND. Это исследование установит будет ли лечение исследуемой более высокой дозой нусинерсена иметь потенциал для улучшения клинических исходов и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей у пациентов со СМА, ранее получавших рисдиплам.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Программа управляемого доступа к Золгенсма закрыта для России

Компания Новартис сообщила о закрытии программы для пациентов из России, об этом компания сообщила в официальном письме фонду «Семьи СМА».

Одним из основных правил аллокации пациентов для участия в «розыгрыше» было условие, что на территории страны проживания пациента лечение препаратом AVXS-101 не возмещается за счет бюджетных средств или препарат не зарегистрирован.

Читать дальше
Лекарства и исследования

В России стартовал набор в клиническое исследование DEVOTE повышенных дозировок нусинерсен при СМА

Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Новартис прекратил разработку препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии

Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и завершении всех идущих, в том числе в России, клинических исследований этого препарата.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Рош представил данные двухлетнего исследования применения рисдиплам у больных СМА 1 типа.

Компания Roche обнародовала данные своего двухлетнего клинического исследования FIREFISH применения рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной

Читать дальше
Лекарства и исследования

В России разрабатывают препарат генной терапии для лечения СМА

Российская фармацевтическая компания «Биокад» сообщила о том, что ведет активную разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и рассказала о последних своих исследованиях в этой области.

Читать дальше
Scroll Up