Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016)
На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.
Новартис. Открытое испытание для детей со СМА1 типа.
Компания Новартис в рамках разработки терапии для лечения СМА в конце прошлого года запустила исследование препарата LMI070. Данное исследование в настоящее время набирает пациентов со СМА 1 типа. Целью этого этапа исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата после 13 недель приема, а также определение максимально переносимой дозы и оптимального режима перорального приема препарата LMI070 на пациентах с первым типом СМА.
Новартис. Исправить то, что упущено
«Наше вещество потенциально сможет стимулировать выработку SMN с помощью сложного клеточного механизма, известного как сплайсосома», сообщает Susanne Swalley – соавтор публикации и исследователь в отделе эволюционных и молекулярных путей Института Биомедицинских Исследований NIBR.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Влияние лечения препаратом онасемноген абепарвовек на бульбарную функцию у пациентов со СМА1 типа
В журнале Journal of Neuromuscular Diseases опубликована статья*, посвященная анализу влияния лечения препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма) на бульбарную функцию у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа.
Новые промежуточные данные о долгосрочной эффективности и безопасности применения онасемноген абепарвовек в период до 7,5 лет после инфузии.
Компания Новартис представила новые долгосрочные данные по препарату генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Данные были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в марте 2023 года. Они включают данные двух исследований долгосрочного наблюдения (LTFU), LT-001 и LT-002
Новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности применения рисдиплама у пациентов со СМА 2 и 3 типа (Sunfish)
Компания «Рош» представила новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности рисдиплам у широкого круга пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со спинальной мышечной
BIOCAD проводит клиническое исследование препарата генной терапии СМА
Российская фармацевтическая компания BIOCAD ведет активную разработку собственного препарата генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследуемый генотерапевтический препарат получил название ANB-004. Фонд «Семьи СМА» собрал самые распространенные вопросы от пациентов и их семей, и мы делимся с вами ответами на них
Китайская компания CANbridge разрабатывает препарат генной терапии для лечения СМА
Компания CANbridge Pharmaceuticals завершила доклинические исследования генной терапии в сотрудничестве с Центром генной терапии Horae в Медицинской школе Чана Массачусетского университета (UMass), где терапия была первоначально разработана.
Компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии СМА
Препарат получил «orphan drug designation» и «fast track designation» Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Этот статус предоставляется методам лечения, которые демонстрируют потенциал в лечении серьезных состояний, для которых доступные методы лечения недостаточно эффективны и способствует ускорению клинической разработки экспериментальных препаратов.
