Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Промежуточные данные по лечению рисдиплам у пресимптоматических младенцев
Промежуточные данные применения препарата рисдиплам показывают улучшение двигательной функции у детей на предсимптоматической стадии СМА через год лечения. По предварительным данным исследования RAINBOWFISH, младенцы с предсимптомным диагнозом СМА, получавшие рисдиплам в течение не менее одного года, смогли сидеть, стоять и ходить.
Промежуточные данные по лечению рисдиплам после применения иных видов терапии
Промежуточные данные применения препарата рисдиплам подтверждают профиль безопасности у ранее леченных людей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Предварительные данные исследования JEWELFISH, первого испытания у больных СМА в возрасте от 1 до 60 лет, получавших ранее лечение другими препаратами, показали стабильный профиль безопасности и более чем 2-кратное увеличение уровней белка SMN
Клиническое исследование MANATEE комбинированного приема рисдиплам и GYM329 ингибитора миостатина
Компания Рош сообщила о начале в 2022 году новой глобальной программы клинических исследований лечения СМА. Исследование MANATEE, фазы 2/3 будет проводиться с целью получения данных по оценке безопасности и эффективности применения в комбинации с рисдипламом нового исследуемого препарата ингибитора миостатина GYM329 (RO7204239), направленного на рост мышц при спинальной мышечной атрофии (СМА).
Один из рецепторов андрогена может быть потенциально использован для терапии спинобульбарной мышечной атрофии
Новое исследование предполагает, что встречающаяся в природе форма белка рецептора андрогена, которую ученые назвали AR45, может быть полезна для лечения спинобульбарной мышечной атрофии (SBMA), редкой формы спинальной мышечной атрофии у взрослых.
В лабораторных условиях было обнаружено, что лечение с использованием AR45 задерживает начало заболевания у мышиной модели SBMA и увеличивает выживаемость животных.
Первые данные исследования RESPOND: применение нусинерсен после онасемноген абепарвовек безопасно
Согласно первым предварительным результатам исследования RESPOND, лечение нусинерсеном (Спинраза) после применения генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма) представляется безопасным для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Уровни нейрофиламентов в крови, возможно, могут предсказывать ответ на лечение при СМА
У младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа более низкие уровни в крови фосфорилированных тяжелых цепей нейрофиламента (pNF-H) — маркера повреждения нервных клеток —
