Исследования, которые могут помочь людям со СМА, связаны не только с поиском и разработкой лекарств, но и с другими открытиями, которые могут повлиять на поиски вариантов лечения спинальной мышечной атрофии и разработки нового лечения СМА. В этом разделе вы найдете материалы об интересных научных открытиях и экспериментах, которые непосредственно не связаны с разработкой лекарств.
Лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии(СМА) включен в перечень ЖВНЛП (жизненно необходимых и важнейший лекарственных препаратов) с 2021 года. Соответствующее распоряжение подписано Правительством РФ 23 ноября 2020 за номером 3073-р
26 ноября 2020 года в России был зарегистрирован и одобрен для применения второй препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — рисдиплам (Эврисди). Информация об этом была добавлена в Государственный реестр лекарственных средств (регистрационный номер ЛП-006602)
обширное исследование применения нусинерсен в реальной клинической практике в продемонстрировало, что больные со СМА 3 типа, получавшие нусинерсен, значительно улучшили двигательную функцию в течение 14-месячного наблюдения. Наиболее значимый лечебный эффект наблюдался у тех пациентов, которые не могли ходить без посторонней помощи в начале лечения.
Компания Новартис сообщила новости о своей программе клинических разработок в области генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с интратекальным способом доставки препарата в организм человека.
Компания AveXis стала частью Novartis с 2018 года и становится Novartis Gene Therapies, новым подразделением, посвященным разработке инновационных генных терапий на основе AAV.
Два десятка семей с детьми со СМА из России принимали участие в программах клинических исследований препарата рисдиплам с марта 2017 года как за рубежом, так и на территории России. На сегодняшний момент препарат закончил основные исследования и показал эффективность и безопасность, что послужило основой регистрации препарата для применения для лечения больных СМА.
