Исследования, которые могут помочь людям со СМА, связаны не только с поиском и разработкой лекарств, но и с другими открытиями, которые могут повлиять на поиски вариантов лечения спинальной мышечной атрофии и разработки нового лечения СМА. В этом разделе вы найдете материалы об интересных научных открытиях и экспериментах, которые непосредственно не связаны с разработкой лекарств.

Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Исследования

AveXis представил новые данные по генной терапии СМА

Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».
Обновленные результаты глобального исследования STR1VE показывают, что Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) обладает значительным терапевтическим преимуществом в продлении выживаемости без событий у пациентов с СМА I типа, по сравнению с естественным течением.
Пациенты в группе длительного наблюдения исследования START (группа 2), чей средний возраст составляет 4,2 года (самому старшему пациенту — 5 лет), продолжают покорять новые рубежи в двигательном развитии.

Читать дальше
Исследования

Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен

18 сентября 2019 года компания Biogen  в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.

Читать дальше
Исследования

Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА

После 45,1 месяцев анализа и исследований, нусинерсен продолжает демонстрировать эффективность и безопасность по сравнению с естественным течением заболевания. Средний срок терапии составлял почти три года, при этом 88 процентов участников исследования приобрели навык ходьбы без поддержки, причем многие из них делали это в привычные сроки развития для младенцев. Как известно, при естественном течении заболевания пациенты со СМА 1 или 2 типа никогда не могут ходить самостоятельно. Эти новые данные показывают, что у пациентов, получавших нусинерсен, наблюдалось постоянное улучшение навыка сидения и ходьбы без поддержки, при этом подавляющее большинство пациентов приобретали данные моторные навыки в соответсвующие нормам развития сроки.

Читать дальше
Исследования

Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 (Бранаплам) для СМА 1 типа.

Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.

Читать дальше
Исследования

Лечение СМА — как получить в России

Наш фонд и волонтер-юрист с большим опытом в медицинской сфере подготовили информационный материал, который поможет больным СМА и членам их семей разобраться в нюансах получения доступа к препарату Нусинерсен (Спинраза). Скачать материал можно по ссылке.

Читать дальше
Исследования

В России открыт набор участников в клиническое исследование Rainbowfish препарата Рисдиплам.

Мы рады сообщить, что в России впервые открылся набор в программу исследования пресимптоматических пациентов со СМА. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени

Читать дальше
Scroll Up