Авексис меняет условия программы управляемого доступа к Золгенсма с 6 июля 2020 года

Компания Авексис сообщила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа.

Глобальная программа Управляемого Доступа была запущена компанией Авексис (группа компаний Новартис) в январе 2020 года. В рамках этой программы компания планирует передать бесплатно до 100 доз препарата Золгенсма по всему миру для пациентов, подходящих под медицинские критерии и условия программы из тех стран, где Золгенсма все еще не одобрен для применения. Отбор пациентов для предоставления лечения по заявкам лечащих врачей в рамках программы проводится с помощью этически-спорного процесса «слепого отбора» или «лотереи».

Изначально при запуске программы, она позволяла участие в ней пациентов в возрасте до 2 лет вне зависимости от того, имеет ли пациент доступ к другому модицифирующему болезнь лечению.

С момента запуска программы в январе огромное количество обсуждений и дискуссий на разных уровнях и в разных странах шло относительно этических проблем, связанных с условиями данной программы. Пациентские сообщества, врачи и медицинское профессиональное сообщество, представители государственных органов управления ряда стран участвовали в этих обсуждениях, основные дискуссии в которых велись относительно «лотереи» как принципа выбора тех, кто получит лечение не может быть признан этичным в ситуации жизнеугрожающего заболевания, когда речь идет о жизни и здоровье детей; другой наиболее обсуждаемой проблемой был факт, что программа с лимитированным количеством предоставляемого препарата должна быть сфокусирована на классических принципах программ «сострадательного применения» (compassionate use) – т.е. прежде всего нерешенных неотложных медицинских потребностей пациента.

Компания Авексис (группа компаний Новартис)  после большого количества обсуждений внесения возможных изменений с экспертами по всему миру, в которых в том числе принимали активное участие «Семьи СМА» и SMA Europe, — приняла решение о необходимости изменений в ряде правил Программы Управляемого Доступа и внедрить новый протокол программы.

Какие изменения и новые правила будут внесены в программу:

  • До 22 июня заявки в Программу Управляемого Доступа от лечащих врачей будут приниматься в соответствии со старыми правилами и процедурами. Все полностью заполненные регистрационные формы пациентов, направленные в Программу (включая те, где ожидается получение результата теста на антитела к AAV9 или других лабораторные анализы) полученные до этой даты будут продолжать участие в программе по тем критериям, по которым подавались и после изменения правил. Пациенты, для которых уже была подтверждена медицинская возможность участия ранее и кто уже был подан ранее – продолжат участвовать в отборе на лечение (лотерее) по старым правилам до тех пор пока они будут оставаться в соответствии с мед.критериями.
  • 2-недельный транзиторный период (с 23 июня до 5 июля), в течение которого не будут приниматься формы на новых пациентов. Это время будет использовано для отстройки внутренних операционных процессов для приема новых пациентских форм по новым правилам и процедурам.
  • Начиная с 6 июля 2020 года, новые правила программы вступят в силу – с этого времени заявки на пациентов будут приниматься только в новых формах анкет по новому протоколу программы, в соответствии с которым лечащий врач должен будет убедиться, что его пациент, которого он отправляет для участия в программе – не имеет доступа к патогенетическому лечению или не может получить его по медицинским показаниям. Учитывая тот факт, что компания в рамках программы может предоставить ограниченное количество лекарственного препарата – такое решение и изменение в правилах программы позволит быть уверенными, что в рамках программы лечение смогут получить самые ущемленные категории пациентов, не имеющие доступа к другому лечению. Таким образом, с 6 июля в программу нельзя будет подать заявку на тех пациентов, которые получают альтернативные виды терапии.
  • Также из участия в программе исключены дети, нуждающиеся в вентиляции более 16 часов в сутки или трахеостомированные (это правило действовало и ранее, но не было прописано прямо как критерий исключения)
  • Что касается процесса отбора пациентов для лечение – то по-прежнему программа продолжит отбирать «счастливчиков» с помощью системы «слепого отбора» («лотереи»). Компания отмечает, что приняла такое решение о сохранении этой системы в связи с тем, что не удалось найти альтернативный подход, который бы позволил равно и справедливо осуществлять распределение препарата в лимитированном количестве по нуждающимся пациентам.
  • Также важно учитывать, что Программа Управляемого Доступа будет продолжать проводиться в соответствии с американскими показаниями к применению (т.е. до 2 лет жизни пациента)

Также мы считаем важным указать, что в связи с недавним одобрением Золгенсма в Европе, заявки на участие в программе от европейских пациентов больше не принимаются, однако пациенты из европейских стран, которые были поданы в программу ранее – останутся в систему отбора до тех пор, пока соответствуют медицинским критериям или же пока в их стране Золгенсма не будет доступен.

Пациенты из России, на которых были поданы заявки ранее и которые были включены в систему отбора по старым правилам – будут оставаться в ней в соответствие по старым правилам. С 6 июля 2020 года российские медицинские специалисты смогут подавать своих пациентов в программу уже по новым правилам, убедившись, что пациент не получает другую модифицирующую СМА терапию.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Источник: Информационное письмо компании Авексис

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up