AVXS-101 (Zolgensma®) станет доступна для пациентов по всему миру в рамках глобальной программы управляемого доступа

Биотехнологическая компания Авексис объявила запуск глобальной программы управляемого доступа к генной терапии AVXS-101 (Zolgesma).

AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 типа  возрастом от 0 до 9 мес и показал многообещающую эффективность и безопасность. На основании полученных данных препарат был одобрен Американским регулирующим органом (FDA) 24 мая 2019 года для применения у больных со СМА возрастом до 2 лет. В настоящее время ожидается решение Европейского регулятора в области обращения лекарственных средств и регуляторные рассмотрения в других странах.

Компания Авексис информировала пациентские организации по всему миру о своем намерении предоставить AVXS-101 на благотворительной основе для лечения больных СМА, проживающих в странах, где препарат в настоящее время не одобрен в рамках программы управляемого доступа. Эта программа будет работать в соответствии с лейблом (показаниями к применению) США, т.е. для пациентов в возрасте до 2 лет с подтвержденным генетически СМА любого типа, включая пресимптоматических пациентов. К потенциальным участникам программы также могут быть применены дополнительные медицинские критерии, о которых пока не сообщается.

 

Начиная со  2 января 2020 года, лечащие врачи пациентов могут отправить заявку (на английском языке) об участии своих пациентов в программе на адрес сторонней компании Дурбин, выполняющей управление программой по электронной почте AveXisMAP@DurbinGlobal.com.

После получения заявок они будут проверены на соответствие медицинским критериям участия в программе и информированы о дальнейших действиях. При соответствии медицинским критериям пациент будет допущен до участия в отборе пациентов для предоставления лечения.

Начиная с 3 февраля 2020 и каждые две недели с этой даты из всех присланных заявок будут проводиться отборы пациентов для предоставления лечения. Отбор пациентов будет производиться указанной независимой компанией с помощью анализа «заслепленных» данных поданных заявок (т.е. не позволяющих идентифицировать страну происхождения и другие данные, которые могли бы влиять на отбор). Отобранные таким образом пациенты смогут получить AVXS-101 бесплатно. Пациенты, которые не были отобраны для лечения автоматически будут перенесены в следующий раунд рассмотрения заявок, до тех пор, пока пациент удовлетворяет медицинским критериям программы. Результаты каждого раунда отбора будут сообщаться лечащим врачам, подававшим заявку на конкретного пациента. Также больным, отобранным для лечения необходимо будет пройти анализ на антитела к применяемому вирус-вектору, титр которых не должен превышать 1:50.

Авексис планирует предоставить до 100 доз препарата в год в рамках программы, в зависимости от возможности производства. При этом, сообщается о 50 дозах препарата выделенных на первые полгода 2020 года.

 

***

Как пациентское сообщество мы очень рады тому, что появляется еще одна программа предоставления многообещающей лекарственной терапии пациентам, которые в ней нуждаются и позволяющая получить доступ к терапии в ситуации высокой неудовлетворенной потребности больных в лечении. Каждая спасенная жизнь – огромная ценность!

Но мы приветствуем открытие этой программы в смешанных чувствах. С одной стороны,  отсутствие быстрого и своевременного доступа к лечению СМА является печальной реальностью во многих странах мира, включая Россию, и мы очень ценим и благодарны за дополнительную возможность для больных СМА получить многообещающее лечение бесплатно. Но в то же время, мы обеспокоены тем, каким образом в рамках программы планируется осуществлять отбор счастливчиков, которые смогут получить лечение. На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА. Этот подход, выбранный компанией для отбора пациентов для предоставления лечения рождает множество этических вопросов.

Мы действительно ценим тот факт, что компания по доброй воле приняла решение предложить свой продукт для лечения пациентов, многие из которых, возможно, не могут получить необходимый им доступ к лекарственной терапии в своих странах. Но полагаем, что система слепого отбора пациентов, в настоящее время не учитывает должным образом медицинские потребности, а также не ориентирована на учет клинически релевантных приоритетов. Пациенты, уже получающие патогенетическое лечение стоят в один ряд с теми, у кого нет в настоящее время доступа к какому-либо лечению вообще. Также мы выражаем опасения, что такого рода программа приведет к тому, что пациенты и их лечащие врачи будут соревноваться друг с другом за право получить «награду» — лекарственный препарат, что может привести к разобщению в сообществе.

Мы также полагаем, что недостаточность на текущий момент программ медицинского обучения в отношении генной терапии для лечения СМА и возможностей этой терапии, может вызывать завышенные ожидания у врачей и в семьях пациентов. В связи с тем, что программа покрывает страны, где терапия в настоящее время не одобрена – может наблюдаться недостаток информации и опыта в отношении AVXS-101 и мы также четко видим необходимость в организации долгосрочного наблюдения за пациентами, получающими генную терапию.

Европейская организация СМА Европа , членом которой является российский фонд «Семьи СМА» при поддержке Научного Совета организации, состоящего из признанных экспертов врачей и исследователей мирового уровня, предложила компании Авексис совместно проработать дизайн и протоколы программы управляемого доступа, с целью того, чтобы нуждающиеся пациенты могли получить это новое терапевтическое лечение в рамках клинически обоснованного, безопасного и честного подхода.

В то же время, с запуском этой программы, мы хотели бы обратить внимание семей пациентов со СМА на  необходимость открытого обсуждения с лечащими врачами других доступных в стране вариантов лечения. Понимая, что любая лекарственная терапия в целях наилучшей эффективности должна применяться у больных СМА чем раньше, тем лучше, мы хотели бы подчеркнуть и предостеречь от возможной ситуации, когда надежды на одну из возможных терапий могут служить причиной отсрочек в применению любой другой и привести к возникновению задержек.

Как пациентская организация, мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.

Ниже мы делимся с вами переводом на русский официальной информации для пациентов, полученной от компании Авексис.

  

Информационное сообщение от компании (перевод на русский)

 

Уважаемое сообщество больных спинальной мышечной атрофией,

 

Со времени одобрения препарата в США, компания AveXis получает возрастающее количество запросов со стороны семей за пределами США на доступ к AVXS-101. В то время как мы работаем над процедурами регистрации в почти тридцати странах мира, мы получаем многочисленные запросы от пациентского сообщества о глобальной программе управляемого доступа (Managed Access Program  или MAP), чтобы сделать эту инновационную генную терапию доступной для пациентов, которые в ней срочно нуждаются.

Мы рады сделать этот важный шаг и предлагаем глобальную программу управляемого доступа с бесплатным предоставлением AVXS-101 для больных СМА младше двух лет и являющихся гражданами или резидентами стран, где терапия еще не одобрена местными органами здравоохранения.

Сейчас мы продолжаем расширять наши возможности производства препарата, в настоящее время у AveXis есть одно предприятие, имеющее лицензию на производство AVXS-101, и наша первая обязанность — предоставлять терапию там, где она была одобрена или ожидает одобрения регулирующих органов и для клинических испытаний. Учитывая эти ограничения, мы поставили перед собой задачу и начали диалог, чтобы изучить возможные пути для запуска такой программы с учетом необходимости выполнить другие наши обязательства [прим. по поставкам препарата]. AveXis разработал глобальную программу управляемого доступа, основанную на принципах справедливости, клинических потребностях и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом определить справедливое распределение определенного числа доз по всему миру, не выделяя ни одного ребенка или страну по сравнению с другими. Для этого, AveXis сотрудничал с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы.

Глобальная программа управляемого доступа будет запущена в январе 2020 года, 50 доз препарата выделены на первую половину года. До 100 доз в общей сложности запланированы к выделению на 2020 год в рамках программы. AveXis намерен сделать это долгосрочным обязательством с добавлением дополнительных доз в программу на шестимесячной основе, исходя из потребностей пациентов и наличия ресурсов.

В AveXis мы усердно работали над созданием новых путей доступа к генной терапии, новой и развивающейся области медицины. Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, мы продолжаем усердно работать над созданием устойчивых решений для дальнейшего расширения глобального доступа к AVXS-101.

 

С уважением,

Команда AveXis

 

Часто задаваемые вопросы

 

  1. Каковы квалификационные требования для участия в программе?

Пациенты должны соответствовать медицинским критериям для участия в программе: клинические критерии включают любого пациента в возрасте до двух лет с генетически подтвержденным диагнозом СМА, независимо от типа, наличия или отсутствия симптомов и предшествующего лечения. Пациент должен быть гражданином или резидентом страны, где AVXS-101 не одобрен местными органами здравоохранения. Лечение должно проводиться в специализированном центре, разрешение органов здравоохранения должно быть получено в стране, где пациент будет проходить лечение и быть признано правомочным.

 

  1. Как отправляются запросы на участие в программе?

Начиная со 2 января 2020 года, лечащий врач пациента может подать запрос на участие в программе управляемого доступа для своего пациента, связавшись со сторонним партнером AveXis, — компанией Durbin, по адресу электронной почты AveXisMAP@DurbinGlobal.com

Из-за нормативных ограничений, запрос должен быть подан лечащим врачом.

 

  1. Как будут отбираться пациенты для получения AVXS-101 в рамках программы?

 

AveXis разработал программу, основанную на принципах справедливости, клинических потребностях и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом определить справедливое распределение конечного числа доз по всему миру, которая не отдавала бы особый приоритет какому-либо ребенку или стране по сравнению с другими. AveXis сотрудничал с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы.

Лечащий врач подает запрос от имени своего пациента. После подтверждения соответствия клиническим критериям отбора, необходимо получить разрешение органов здравоохранения страны, в которой пациент будет проходить лечение, и которое будет признано правомочным. Управление процессом отбора участников программы будет осуществляться третьей стороной (сторонней компанией). Она будет выбирать успешного кандидата при помощи слепого отбора каждые две недели. Если пациент не выбран для получения терапии во время этого раунда отбора, он автоматически переносится в общую базу для следующего отбора до тех пор, пока сохраняются все медицинские критерии для участия.

Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, AveXis рекомендует пациентам взаимодействовать со своим врачом, чтобы определить лучший подход к лечению этого быстро прогрессирующего заболевания.

 

Источник сообщения компании

Мы будем рады небольшой, но ежемесячной помощи - это позволит нам увереннее чувствовать себя и надёжнее строить планы нашей работы.
Размер пожертвования
Способ платежа
Банковская карта
Яндекс.Деньги: Банковская карта
Яндекс.Деньги
Сбербанк Онлайн
Ваши данные
Укажите ваше имя

Публичная оферта о заключении договора пожертвования

Настоящая публичная оферта адресована физическим и (или) юридическим лицам (далее - Благотворители) и является официальным предложением Благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» (далее –Организация, в лице директора Германенко Ольги Юрьевны, действующегона основании уставазаключить договор пожертвования денежных средств (далее -Договор) в соответствии с п. 2 ст. 437 Гражданского кодекса Российской Федерации.

1. ПРЕДМЕТ ДОГОВОРА

1.1. Благотворитель безвозмездно передает Организации денежные средства (далее -Пожертвование) на ведение уставной деятельности Организации, ее содержание, а также финансирования программ и проектов Организации.

1.2. Организация принимает пожертвование, поступившее в рамках Договора, для финансирования программ и проектов Организации, направленных на помощь и поддержку детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями, их семей и близких, а также на оказание помощи и поддержки другим некоммерческим организациям и учреждениям, осуществляющим деятельность, соответствующую целям деятельности Фонда.

1.3. Договор является договором присоединения (ст. 428 Гражданского кодекса РФ). Условия Договора принимаются Благотворителем путем присоединения к настоящему договору в целом. При этом Благотворитель подтверждает, что Договор не содержит обременительных для него условий, которые он не принял бы при наличии у него возможности участвовать в определении условий настоящего Договора.

2. ПОРЯДОК ЗАКЛЮЧЕНИЯ ДОГОВОРА

2.1. Договор считается заключенным в письменной формес момента передачи Благотворителем Организации Пожертвования в порядке, определенном настоящим Договором,что означает безоговорочное принятие всех его условий без каких-либо изъятий или ограничений.

2.2. Благотворитель самостоятельно определяет размер Пожертвования и вносит Пожертвование путем перечисления денежных средств на банковский счет Организации, указанный в статье 4 настоящего Договора любым удобным способом, указанным на сайте f-sma.ru.

2.3. В графе «назначение платежа» Благотворитель указывает следующее: «Пожертвование».

2.4. Благотворитель может также дополнительно указать конкретную цель использования пожертвования из числа указанных Организацией на сайте, в социальных сетях или СМИ. В случае невозможности использовать Пожертвование на определенную Благотворителем цель, Организация имеет право по своему усмотрению использовать Пожертвование на ведение уставной деятельности и содержание Организации.В случае если пожертвование, переданное на реализацию благотворительной программы не израсходовано к концу срока реализации программы, то оставшаяся часть средств направляется на реализацию иных проектов и программ по усмотрению Организации. Пожертвования, полученные Организацией без указания конкретной цели использования, направляются на ведение уставной деятельности и содержание Организации.

2.5. При перечислении пожертвования в целях идентификации Благотворитель указывает свои контакты: ФИО/наименование юридического лица, адрес электронной почты и/или телефонный номер.

2.6. Пожертвование считается переданными Организации с момента его зачисления на банковский счет Организации.

2.7. Оферта является бессрочной и действует до дня, следующим за днем размещения на сайте Организации извещения о прекращении действия оферты.

2.8. Местом заключения Договора является место нахождения Организации.

3. УСЛОВИЯ ДОГОВОРА

3.1. Организация обязана публиковать отчеты о целевом использовании Пожертвований, полученных ею в течение календарного года. Отчеты публикуются в сети Интернет на сайте Организации f-sma.ruне позднее 1 апреля года, следующего за отчетным.

3.2. Организация обязана использовать полученное по настоящему Договору Пожертвование исключительно на цели, указанные в п. 1.2. Договора.

3.3. Заключая Договор, Благотворитель, действуя своей волей и в своем интересе, дает согласие на обработку Организацией его персональных данных, а именно на совершение в том числе следующих действий: сбора, систематизации, накопления, хранения, уточнения (обновления, изменения), использования, распространения, обезличивания, блокирования и уничтожения любой информации, относящейся к персональным данным Благотворителя, с целью заключения и исполнения настоящего Договора. В соответствии с Федеральным законом «О персональных данных» Организация не разглашает предоставленные Благотворителем при перечислении Пожертвования персональные данные без егописьменного согласия.

3.4. Стороны несут полную ответственность за соблюдение требований Договора, в том числе ответственность о предоставленных сведениях о себе. Каждая из Сторон подтверждает, что она имеет все права и полномочия на заключение Договора и исполнение установленных им обязательств, а также что заключение Договора не нарушает условий иных обязательств Сторон перед третьими лицами.

3.5.Стороны освобождаются от ответственности за неисполнение или ненадлежащее исполнение обязательств по договору, если это неисполнение явилось следствием обстоятельств непреодолимой силы, возникших после заключения договора в результате событий чрезвычайного характера, которые Сторона(ы) не могла(и) ни предвидеть, ни предотвратить разумными мерами (форс-мажора).

3.6. Все споры между Сторонами подлежат рассмотрению в суде по месту нахождения Организации.

3.7. Во всем остальном, что не предусмотрено Договором, Стороны руководствуются действующим законодательством Российской Федерации.

4. РЕКВИЗИТЫ ОРГАНИЗАЦИИ

Полное наименование Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА»

Юридический адрес 115408, Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211
ИНН/КПП 7724342940/772401001
Р/С 40703810438000003439
Кор. Счет 30101810400000000225
БИК 044525225
ОРГН 1157700018816
ОКПО 51247736

Директорблаготворительногофонда помощибольным спинальной мышечной атрофиейи другими нервно-мышечными заболеваниями«Семьи СМА»
Германенко О.Ю

Я принимаю Договор оферты

Согласие на обработку персональных данных

Пользователь, оставляя заявку, оформляя подписку, комментарий, запрос на обратную связь, регистрируясь либо совершая иные действия, связанные с внесением своих персональных данных на интернет-сайте https://f-sma.ru, принимает настоящее Согласие на обработку персональных данных (далее – Согласие), размещенное по адресу https://f-sma.ru/personal-data-usage-terms/.

Принятием Согласия является подтверждение факта согласия Пользователя со всеми пунктами Согласия. Пользователь дает свое согласие организации «БФ «Семьи СМА»», которой принадлежит сайт https://f-sma.ru на обработку своих персональных данных со следующими условиями:

Пользователь дает согласие на обработку своих персональных данных, как без использования средств автоматизации, так и с их использованием.
Согласие дается на обработку следующих персональных данных (не являющимися специальными или биометрическими):
• фамилия, имя, отчество;
• адрес(а) электронной почты;
• иные данные, предоставляемые Пользователем.

Персональные данные пользователя не являются общедоступными.

1. Целью обработки персональных данных является предоставление полного доступа к функционалу сайта https://f-sma.ru.

2. Основанием для сбора, обработки и хранения персональных данных являются:
• Ст. 23, 24 Конституции Российской Федерации;
• Ст. 2, 5, 6, 7, 9, 18–22 Федерального закона от 27.07.06 года №152-ФЗ «О персональных данных»;
• Ст. 18 Федерального закона от 13.03.06 года № 38-ФЗ «О рекламе»;
• Устав организации «БФ «Семьи СМА»»;
• Политика обработки персональных данных.

3. В ходе обработки с персональными данными будут совершены следующие действия с персональными данными: сбор, запись, систематизация, накопление, хранение, уточнение (обновление, изменение), извлечение, использование, передача (распространение, предоставление, доступ), обезличивание, блокирование, удаление, уничтожение.

4. Передача персональных данных, скрытых для общего просмотра, третьим лицам не осуществляется, за исключением случаев, предусмотренных законодательством Российской Федерации.

5. Пользователь подтверждает, что указанные им персональные данные принадлежат лично ему.

6. Персональные данные хранятся и обрабатываются до момента ликвидации организации «БФ «Семьи СМА»». Хранение персональных данных осуществляется согласно Федеральному закону №125-ФЗ «Об архивном деле в Российской Федерации» и иным нормативно правовым актам в области архивного дела и архивного хранения.

7. Пользователь согласен на получение информационных сообщений с сайта https://f-sma.ru. Персональные данные обрабатываются до отписки Пользователя от получения информационных сообщений.

8. Согласие может быть отозвано Пользователем либо его законным представителем, путем направления Отзыва согласия на электронную почту – smafond@f-sma.ru с пометкой «Отзыв согласия на обработку персональных данных». В случае отзыва Пользователем согласия на обработку персональных данных организация «БФ «Семьи СМА»» вправе продолжить обработку персональных данных без согласия Пользователя при наличии оснований, указанных в пунктах 2 - 11 части 1 статьи 6, части 2 статьи 10 и части 2 статьи 11 Федерального закона №152-ФЗ «О персональных данных» от 27.07.2006 г. Удаление персональных данных влечет невозможность доступа к полной версии функционала сайта https://f-sma.ru.

9. Настоящее Согласие является бессрочным, и действует все время до момента прекращения обработки персональных данных, указанных в п.7 и п.8 данного Согласия.

10. Место нахождения организации «БФ «Семьи СМА»» в соответствии с учредительными документами: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211.

Я принимаю Соглашение об использовании персональных данных
Перенаправление на безопасную страницу платежа...
Scroll Up