Компания Рош запускает программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для лечения СМА в России

Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа.
Программа для СМА1 стартовала в середине января, была расширена на пациентов со СМА2 типа 27 марта в связи с подачей регистрационного досье на одобрение препарата в Минздрав РФ. Подробности о программе и контакты для врачей и пациентов вы найдете ниже в тексте публикации или в отдельной статье о работе программы.

14 января 2020 года компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату  рисдиплам для пациентов со СМА.

Эта программа будет в работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.

Информацию о работе программы в России и контакты для подачи заявок для участия вы найдете в конце этого сообщения.

На сегодняшний момент программа доступа  к рисдиплам будет доступна для пациентов со СМА 1 типа и сможет дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения,  возможность получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.

Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.

В будущем программа будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа, это расширение планируется произвести с момента подачи заявления на регистрацию рисдиплам в регулирующие органы страны, в которой проводится программа.

Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей. И в настоящее время мы ожидаем более подробной информации по участию в программе для пациентов со СМА в России.

Ниже мы делимся с вами переводом на русский язык  официальной информации для пациентов, полученной от компании Рош.

 

«Уважаемые члены SMA Europe,

В ответ на ваш запрос о предоставлении информации о планах компании “Рош” по запуску программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP), мы хотели бы сообщить следующее.

За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.

Из-за этой сохраняющейся потребности мы рады сообщить, что компания «Рош» инициировала глобальную программу PAA/CUP для рисдиплама в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании. Программа PAA/CUP дает возможность пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения, получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.

В странах, в которых программа PAA/CUP уже запущена или планируется к запуску, компания «Рош» предлагает пациентам с самой тяжелой формой заболевания — СМА 1-го типа — возможность получить доступ к лечению препаратом рисдиплам на основании решения лечащего врача. Однако, помня о том, что пациенты с другими типами СМА также сталкиваются с опасными для жизни ситуациями, программа будет расширена и станет доступна для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявки на регистрацию рисдиплама в данной стране. Это означает, что, например, в странах-участницах программы в Европейском Союзе программа с настоящего момента доступна для пациентов со СМА 1-го типа, и она будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявления на получение регистрационного удостоверения на рисдиплам в Европейское агентство лекарственных средств (EMA), которое ожидается в середине 2020 года.

Стоит отметить, что программа PAA/CUP для исследуемых лекарственных препаратов должна соответствовать применимому законодательству и нормативно-правовому регулированию конкретной страны, в которой она реализуется. Поскольку законодательство может отличаться в разных странах, характеристики программы также могут различаться в конкретной стране. Мы рекомендуем всем заинтересованным в получении доступа к рисдипламу в рамках программы PAA/CUP обсудить возможности с лечащим врачом. Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом. Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош”.

Обеспечение широкого и устойчивого доступа к препарату посредством его одобрения регуляторными органами и возмещения затрат на лечение является нашим ключевым приоритетом. Мы сотрудничаем с органами здравоохранения, правительственными учреждениями и другими ключевыми заинтересованными сторонами во всем мире с целью сделать рисдиплам доступным для всех пациентов, которым он может помочь, как можно скорее.

Мы благодарим вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о программе по мере ее появления».

***

Информация о работе программы дорегистрационного доступа в России

Мы рады поделиться информацией, полученной нами от российского представительства компании Рош. В своем обращении Рош сообщает:

«Мы рады сообщить, что компания АО“Рош-Москва” запускает глобальную программу дорегистрационного доступа к исследуемому препарату рисдиплам (далее — Программа).

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

В настоящее время Программа доступна в России для пациентов со СМА 1-го типа. После подачи заявки на регистрацию препарата рисдиплам в Министерство здравоохранения РФ, Программа будет также доступна для пациентов со СМА 2-го типа.

Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты moscow.sma@roche.com. Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

Мы благодарим Вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о Программе по мере ее появления.»

Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении по указанным контактам.

 

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 

Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.
Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»  hotcentre@f-sma.ru, тел: +7 903 163 52 47.

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

AVXS-101 (Zolgensma®) станет доступна для пациентов по всему миру в рамках глобальной программы управляемого доступа

Биотехнологическая компания Авексис объявила запуск глобальной программы управляемого доступа к генной терапии AVXS-101 (Zolgesma).

AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 типа  возрастом от 0 до 9 мес и показал многообещающую эффективность и безопасность. На основании полученных данных препарат был одобрен Американским регулирующим органом (FDA) 24 мая 2019 года для применения у больных со СМА возрастом до 2 лет. В настоящее время ожидается решение Европейского регулятора в области обращения лекарственных средств и регуляторные рассмотрения в других странах.

Компания Авексис информировала пациентские организации по всему миру о своем намерении предоставить AVXS-101 на благотворительной основе для лечения больных СМА, проживающих в странах, где препарат в настоящее время не одобрен в рамках программы управляемого доступа. Эта программа будет работать в соответствии с лейблом (показаниями к применению) США, т.е. для пациентов в возрасте до 2 лет с подтвержденным генетически СМА любого типа, включая пресимптоматических пациентов. К потенциальным участникам программы также могут быть применены дополнительные медицинские критерии, о которых пока не сообщается.

Начиная со  2 января 2020 года, лечащие врачи пациентов могут отправить заявку (на английском языке) об участии своих пациентов в программе на адрес сторонней компании Дурбин, выполняющей управление программой по электронной почте AveXisMAP@DurbinGlobal.com.

После получения заявок они будут проверены на соответствие медицинским критериям участия в программе и информированы о дальнейших действиях. При соответствии медицинским критериям пациент будет допущен до участия в отборе пациентов для предоставления лечения.

Начиная с 3 февраля 2020 и каждые две недели с этой даты из всех присланных заявок будут проводиться отборы пациентов для предоставления лечения. Отбор пациентов будет производиться указанной независимой компанией с помощью анализа «заслепленных» данных поданных заявок (т.е. не позволяющих идентифицировать страну происхождения и другие данные, которые могли бы влиять на отбор). Отобранные таким образом пациенты смогут получить AVXS-101 бесплатно. Пациенты, которые не были отобраны для лечения автоматически будут перенесены в следующий раунд рассмотрения заявок, до тех пор, пока пациент удовлетворяет медицинским критериям программы. Результаты каждого раунда отбора будут сообщаться лечащим врачам, подававшим заявку на конкретного пациента. Также больным, отобранным для лечения необходимо будет пройти анализ на антитела к применяемому вирус-вектору, титр которых не должен превышать 1:50.

Авексис планирует предоставить до 100 доз препарата в год в рамках программы, в зависимости от возможности производства. При этом, сообщается о 50 дозах препарата выделенных на первые полгода 2020 года.

***

Как пациентское сообщество мы очень рады тому, что появляется еще одна программа предоставления многообещающей лекарственной терапии пациентам, которые в ней нуждаются и позволяющая получить доступ к терапии в ситуации высокой неудовлетворенной потребности больных в лечении. Каждая спасенная жизнь – огромная ценность!

Но мы приветствуем открытие этой программы в смешанных чувствах. С одной стороны,  отсутствие быстрого и своевременного доступа к лечению СМА является печальной реальностью во многих странах мира, включая Россию, и мы очень ценим и благодарны за дополнительную возможность для больных СМА получить многообещающее лечение бесплатно. Но в то же время, мы обеспокоены тем, каким образом в рамках программы планируется осуществлять отбор счастливчиков, которые смогут получить лечение. На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА. Этот подход, выбранный компанией для отбора пациентов для предоставления лечения рождает множество этических вопросов.

Мы действительно ценим тот факт, что компания по доброй воле приняла решение предложить свой продукт для лечения пациентов, многие из которых, возможно, не могут получить необходимый им доступ к лекарственной терапии в своих странах. Но полагаем, что система слепого отбора пациентов, в настоящее время не учитывает должным образом медицинские потребности, а также не ориентирована на учет клинически релевантных приоритетов. Пациенты, уже получающие патогенетическое лечение стоят в один ряд с теми, у кого нет в настоящее время доступа к какому-либо лечению вообще. Также мы выражаем опасения, что такого рода программа приведет к тому, что пациенты и их лечащие врачи будут соревноваться друг с другом за право получить «награду» — лекарственный препарат, что может привести к разобщению в сообществе.

Мы также полагаем, что недостаточность на текущий момент программ медицинского обучения в отношении генной терапии для лечения СМА и возможностей этой терапии, может вызывать завышенные ожидания у врачей и в семьях пациентов. В связи с тем, что программа покрывает страны, где терапия в настоящее время не одобрена – может наблюдаться недостаток информации и опыта в отношении AVXS-101 и мы также четко видим необходимость в организации долгосрочного наблюдения за пациентами, получающими генную терапию.

Европейская организация СМА Европа , членом которой является российский фонд «Семьи СМА» при поддержке Научного Совета организации, состоящего из признанных экспертов врачей и исследователей мирового уровня, предложила компании Авексис совместно проработать дизайн и протоколы программы управляемого доступа, с целью того, чтобы нуждающиеся пациенты могли получить это новое терапевтическое лечение в рамках клинически обоснованного, безопасного и честного подхода.

В то же время, с запуском этой программы, мы хотели бы обратить внимание семей пациентов со СМА на  необходимость открытого обсуждения с лечащими врачами других доступных в стране вариантов лечения. Понимая, что любая лекарственная терапия в целях наилучшей эффективности должна применяться у больных СМА чем раньше, тем лучше, мы хотели бы подчеркнуть и предостеречь от возможной ситуации, когда надежды на одну из возможных терапий могут служить причиной отсрочек в применению любой другой и привести к возникновению задержек.

Как пациентская организация, мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.

Ниже мы делимся с вами переводом на русский официальной информации для пациентов, полученной от компании Авексис.

Информационное сообщение от компании (перевод на русский)

Уважаемое сообщество больных спинальной мышечной атрофией,

Со времени одобрения препарата в США, компания AveXis получает возрастающее количество запросов со стороны семей за пределами США на доступ к AVXS-101. В то время как мы работаем над процедурами регистрации в почти тридцати странах мира, мы получаем многочисленные запросы от пациентского сообщества о глобальной программе управляемого доступа (Managed Access Program или MAP), чтобы сделать эту инновационную генную терапию доступной для пациентов, которые в ней срочно нуждаются.

Мы рады сделать этот важный шаг и предлагаем глобальную программу управляемого доступа с бесплатным предоставлением AVXS-101 для больных СМА младше двух лет и являющихся гражданами или резидентами стран, где терапия еще не одобрена местными органами здравоохранения.

Сейчас мы продолжаем расширять наши возможности производства препарата, в настоящее время у AveXis есть одно предприятие, имеющее лицензию на производство AVXS-101, и наша первая обязанность — предоставлять терапию там, где она была одобрена или ожидает одобрения регулирующих органов и для клинических испытаний. Учитывая эти ограничения, мы поставили перед собой задачу и начали диалог, чтобы изучить возможные пути для запуска такой программы с учетом необходимости выполнить другие наши обязательства [прим. по поставкам препарата]. AveXis разработал глобальную программу управляемого доступа, основанную на принципах справедливости, клинических потребностях и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом определить справедливое распределение определенного числа доз по всему миру, не выделяя ни одного ребенка или страну по сравнению с другими. Для этого, AveXis сотрудничал с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы.

Глобальная программа управляемого доступа будет запущена в январе 2020 года, 50 доз препарата выделены на первую половину года. До 100 доз в общей сложности запланированы к выделению на 2020 год в рамках программы. AveXis намерен сделать это долгосрочным обязательством с добавлением дополнительных доз в программу на шестимесячной основе, исходя из потребностей пациентов и наличия ресурсов.

В AveXis мы усердно работали над созданием новых путей доступа к генной терапии, новой и развивающейся области медицины. Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, мы продолжаем усердно работать над созданием устойчивых решений для дальнейшего расширения глобального доступа к AVXS-101.

С уважением,
Команда AveXis

Часто задаваемые вопросы

Пациенты должны соответствовать медицинским критериям для участия в программе: клинические критерии включают любого пациента в возрасте до двух лет с генетически подтвержденным диагнозом СМА, независимо от типа, наличия или отсутствия симптомов и предшествующего лечения. Пациент должен быть гражданином или резидентом страны, где AVXS-101 не одобрен местными органами здравоохранения. Лечение должно проводиться в специализированном центре, разрешение органов здравоохранения должно быть получено в стране, где пациент будет проходить лечение и быть признано правомочным.

Начиная со 2 января 2020 года, лечащий врач пациента может подать запрос на участие в программе управляемого доступа для своего пациента, связавшись со сторонним партнером AveXis, — компанией Durbin, по адресу электронной почты AveXisMAP@DurbinGlobal.com

Из-за нормативных ограничений, запрос должен быть подан лечащим врачом.

AveXis разработал программу, основанную на принципах справедливости, клинических потребностях и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом определить справедливое распределение конечного числа доз по всему миру, которая не отдавала бы особый приоритет какому-либо ребенку или стране по сравнению с другими. AveXis сотрудничал с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы.

Лечащий врач подает запрос от имени своего пациента. После подтверждения соответствия клиническим критериям отбора, необходимо получить разрешение органов здравоохранения страны, в которой пациент будет проходить лечение, и которое будет признано правомочным. Управление процессом отбора участников программы будет осуществляться третьей стороной (сторонней компанией). Она будет выбирать успешного кандидата при помощи слепого отбора каждые две недели. Если пациент не выбран для получения терапии во время этого раунда отбора, он автоматически переносится в общую базу для следующего отбора до тех пор, пока сохраняются все медицинские критерии для участия.

Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, AveXis рекомендует пациентам взаимодействовать со своим врачом, чтобы определить лучший подход к лечению этого быстро прогрессирующего заболевания.

Как помочь

ico-1.png

Вы можете поддержать деятельность фонда, сделав пожертвование любым удобным для вас способом. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке

ico2.png

Нашим детям всегда нужны: мешки Амбу и маски к ним, игрушки, предметы гигиены и специальные постельные  принадлежности. Пожалуйста, напишите нашему координатору по работе с семьями и узнайте, что нужно прямо сейчас family@f-sma.ru

ico3.png

Вы можете установить в своем  магазине ящики для сбора пожертвований. Они очень помогут детям со СМА. Чтобы узнать, как установить ящик, напишите, пожалуйста на электронную почту
smafond@f-sma.ru

Как помочь

Как помочь

Как помочь

Заявление Европейской ассоциации СМА о позиции по вопросу ценообразования на лекарства от СМА

Как известно, на сегодняшний день официально зарегистрировано только одно лекарство от СМА (спинраза), и цены на него во всем мире очень высоки. Это существенно осложняет доступ к лечению пациентов из многих стран. Недавно появилась официальная информация о возможной потенциальной стоимости нового препарата, который готовится к регистрации в США и Европе, и приведенные заоблачные цифры вызвали негативную реакцию всего мирового СМА-сообщества.

Европейская ассоциация СМА (SMA Europe), основанная в 2006 году с целью представления интересов СМА-сообщества разных европейских стран, подготовила заявление о позиции СМА-сообщества по вопросу ценообразования на лекарства от СМА.  Европейская ассоциация СМА считает, что существует острая необходимость в создании более прозрачной системы ценообразования и порядка заключения соглашений о возмещении и оплат лечения для пациентов со СМА. Процесс ценообразования и порядок возмещения расходов на новые лекарственные препараты должны быть корректными и получать встречное согласие потребителя. Европейская ассоциация СМА и ее члены считают, что могут внести положительный вклад в решение сложных проблем, связанных с ценообразованием и возмещением расходов посредством участия в переговорах. Если официальные представители пациентов будут более тесно сотрудничать с другими сторонами, заинтересованными в появлении новых препаратов от СМА на рынке, то главная цель – предоставление пациентам необходимых лекарственных препаратов – будет достигнута.

«Семьи СМА» также является членом ассоциации SMA-Europe и полностью разделяет ее позицию в отношении вопросов ценообразования. Прилагаем текст заявления Европейской ассоциации СМА на русском языке.

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.