Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)

Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.

В официальном обращении к СМА-сообществу, компания  «Авексис» сообщает:

«AveXis, входящий на настоящий момент в группу компаний Novartis, исследует терапию генного замещения в качестве возможной терапии для лечения СМА. Данная терапия воздействует на первопричину болезни, связанной с потерей или мутацией в гене.

В этом письме мы предоставляем актуальную информацию по текущим программам клинических исследований.

Компания AveXis недавно запустила исследование 3-ей фазы в Европе под названием «STR1VE-EU», цель которого – определить безопасность и эффективность единовременного внутривенного введения препарата AVXS-101 у 30 пациентов со СМА1-го типа.

Это мультинациональное исследование, в котором принимает участие 16 центров из 8 европейских стран: Италии, Великобритании, Франции, Испании, Голландии, Швеции, Бельгии и Германии. Пациенты, желающие присоединиться к исследованию, должны быть младше 6 месяцев и иметь 1 или 2 копии дублирующего SMNгена (SMN2). Центры в Великобритании и Италии уже начали набор пациентов.

Больше информации об исследовании и о критериях включения можно найти на сайте .

Мы планируем представлять данные, полученные в данном исследовании, на ближайших медицинских конгрессах.

В таблице ниже приведена информация обо всех наших актуальных программах клинических исследований.

Для более подробной информации о наших исследованиях, вы можете обратиться к сайту. Если у вас возникли вопросы о наших программах клинических исследований, вы можете связаться с нами по эл. почте medinfo@avexis.com.

 

Обзор программ клинических исследований AVXS-101 на  сентябрь 2018

 

Исследование Где проводится Кого набирает Метод доставки препарата Статус
STR1VE США

 

20 пациентов со СМА 1-го типа младше 6 мес. Внутривенная инфузия

 

Набор завершен

 

STR1VE-EU

 

Европа

 

30 пациентов со СМА1 типа

младше 6 мес.

Внутривенная инфузия

 

Набор начат в Италии и Великобритании

 

SPR1NT

 

Международное

 

44 пациента с 2,3 или 4 копиями SMN2

Младше 6 недель и до появления симптомов

Внутривенная инфузия Набор ведется в США, Канаде и Австралии. В Европе ожидается разрешение регулирующих органов на запуск исследования
STRONG

 

США

 

27 детей с симптомами СМА и подтвержденной гомозиготной делецией SMN1 и 3 копиями SMN2 и с отсутствием генетического модификатора SMN2

От 6 мес и до 5 лет

Интратекальное введение

 

Набор пациентов открыт

 

REACH Международное

 

Данные из STRONG(первого исследования введения AVXS-101с помощью интратекальной инъекции) помогут определить финальный протокол исследования и критерии набора пациентов Интратекальное введение

 

Планируется

 

2018.09.26 — AveXis Community Letter SMAEurope September 2018_Clinical Development Program_

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.