Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.
В официальном обращении к СМА-сообществу, компания «Авексис» сообщает:
«AveXis, входящий на настоящий момент в группу компаний Novartis, исследует терапию генного замещения в качестве возможной терапии для лечения СМА. Данная терапия воздействует на первопричину болезни, связанной с потерей или мутацией в гене.
В этом письме мы предоставляем актуальную информацию по текущим программам клинических исследований.
Компания AveXis недавно запустила исследование 3-ей фазы в Европе под названием «STR1VE-EU», цель которого – определить безопасность и эффективность единовременного внутривенного введения препарата AVXS-101 у 30 пациентов со СМА1-го типа.
Это мультинациональное исследование, в котором принимает участие 16 центров из 8 европейских стран: Италии, Великобритании, Франции, Испании, Голландии, Швеции, Бельгии и Германии. Пациенты, желающие присоединиться к исследованию, должны быть младше 6 месяцев и иметь 1 или 2 копии дублирующего SMNгена (SMN2). Центры в Великобритании и Италии уже начали набор пациентов.
Больше информации об исследовании и о критериях включения можно найти на сайте .
Мы планируем представлять данные, полученные в данном исследовании, на ближайших медицинских конгрессах.
В таблице ниже приведена информация обо всех наших актуальных программах клинических исследований.
Для более подробной информации о наших исследованиях, вы можете обратиться к сайту. Если у вас возникли вопросы о наших программах клинических исследований, вы можете связаться с нами по эл. почте medinfo@avexis.com.
Обзор программ клинических исследований AVXS-101 на сентябрь 2018
| Исследование | Где проводится | Кого набирает | Метод доставки препарата | Статус |
| STR1VE | США
|
20 пациентов со СМА 1-го типа младше 6 мес. | Внутривенная инфузия
|
Набор завершен
|
| STR1VE-EU
|
Европа
|
30 пациентов со СМА1 типа
младше 6 мес. |
Внутривенная инфузия
|
Набор начат в Италии и Великобритании
|
| SPR1NT
|
Международное
|
44 пациента с 2,3 или 4 копиями SMN2
Младше 6 недель и до появления симптомов |
Внутривенная инфузия | Набор ведется в США, Канаде и Австралии. В Европе ожидается разрешение регулирующих органов на запуск исследования |
| STRONG
|
США
|
27 детей с симптомами СМА и подтвержденной гомозиготной делецией SMN1 и 3 копиями SMN2 и с отсутствием генетического модификатора SMN2
От 6 мес и до 5 лет |
Интратекальное введение
|
Набор пациентов открыт
|
| REACH | Международное
|
Данные из STRONG(первого исследования введения AVXS-101с помощью интратекальной инъекции) помогут определить финальный протокол исследования и критерии набора пациентов | Интратекальное введение
|
Планируется
|
2018.09.26 — AveXis Community Letter SMAEurope September 2018_Clinical Development Program_
