Симптоматическая терапия при спинальной мышечной  атрофии была особенно актуальна до появление новейших препаратов патогенетической терапии. Задача симптоматической терапии — поддерживать состояние организма в условиях гибели мотонейронов и распада мышечных волокон, а также помогать бороться с нарушениями здоровья и проблемами, сопутствующими СМА.

В 2021 году Министерством Здравоохранения Российской Федерации были приняты Клинические рекомендации «Проксимальная спинальная мышечная атрофия». Они действуют до 2023 года и рекомендуют детям со СМА следующие препараты симптоматической терапии.

Кальция глюконат

Рекомендуется прием кальция глюконата и колекальциферола всем пациентам со СМА 5q, если выявлены признаки остеопении или низкая концентрация витамина D в крови, для уменьшения снижения  плотности костной ткани.

Бисфосфонаты

Рекомендуется  прием  бисфосфонатов   (препараты предотвращающие потерю костной массы и используемые для лечения остеопороза и аналогичных заболеваний) всем  пациентам  со  СМА  5q  если  выявлены признаки остеопении или частые переломы для коррекции снижения плотности костной ткани.

Ингибиторы протонного насоса

Рекомендуется  прием  препаратов  ингибиторов  протонного  насоса  для  лечения гастроэзофагального рефлюкса (омепразол и эзомепразол) всем пациентам со СМА в соответствии с возрастными показаниями, если выявлены признаки соответствующих заболеваний.

Бронходилатирующие средства

Рекомендуется применение бронходилатирующего средства комбинированного для  небулайзерной  терапии пациентам со СМА  при выявлении бронхоспазма для его ликвидации.

Муколитики

Не  рекомендуется  применение  муколитических  препаратов  для небулайзерной терапии, 3% и 7% гипертонического раствора натрия хлорида у пациентов со СМА  из-за отсутствия доказательной базы и в связи с риском усиления секреторной нагрузки .

Антибиотики

Не  рекомендуется  эмпирический  прием  антибиотиков  пациентам  со  СМА  для предотвращения  инфекционных  осложнений  без  наличия  особых  показаний  к антибактериальной терапии.

При этом у пациентов со СМА I и часто болеющих пациентов других типов  CМА  с  очагами  хронической  инфекции  ранее  начало  антибиотикотерапии  при инфекционных заболеваниях имеет принципиальное значение.

Инъекции ботулинического токсина типа А

Рекомендуются  инъекции  ботулинического  токсина  типа  А  в  слюнные  железы пациентам  со  СМА ,  страдающим  от  гиперсаливации,  с  целью  уменьшения  степени выраженности этого симптома. Пациентам с гиперсаливацией также показана санация полости рта.

В материале, подготовленном на основе выступления Медикаментозное лечение и БАДы при лечении СМА кандидата медицинских наук, заведующей Неврологическим отделением Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева ФГБОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России Светланы Артемьевой, рассказывается о различных препаратах симптоматической терапии, используемой при СМА в России.

Обращаем ваше внимание, что вебинар прошел в 2016 году  и рассказывает о ситуации до появления патогенетической терапии.
Все перечисленные препараты могли применяться до появления патогенетической терапии. Они не обладают подтвержденной эффективностью в лечении спинальной мышечной атрофии. Однако до сих пор бывают случаи, когда отдельные врачи назначают препараты и БАДы (биологически активные добавки, которые не являются лекарствами) из списка ниже. Также некоторые родители  ранее использовали  препараты из списка ниже.

Патогенез СМА с точки зрения невролога

Как известно, причиной СМА является недостаток необходимого организму человека белка. Его выработка резко уменьшается из-за мутации в гене SMN1. Это приводит к нарушению жизнедеятельности и функции мотонейронов, их последующей гибели.
Применение симптоматический терапии позволяет смягчить последствия болезни. Ниже речь идет о практике применения конкретных препаратов в отечественной неврологии.

Лекарственные препараты

Церебролизин

Препарат используется в России практически при всех неврологических заболеваниях. Он защищает нейроны головного мозга от повреждающих факторов, обладает нейротрофической и нейропротективной активностью и может воздействовать на факторы роста нейронов в периферической нервной системе. Этот препарат можно использовать для пациентов со СМА, особенно в раннем возрасте.
Препарат вводится внутримышечно, в педиатрической практике в дозе 0.1-0.2 мл/кг. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Холина альфосцерат (Глиатилин)

Препарат Холина альфосцерат (Глиатилин) активно используется в России. Это ноотропный препарат, который в организме расщепляется на холин и глицерофосфат; оба этих донора разными путями способствуют улучшению нервно-мышечной передачи.
Препарат не имеет исследований производителя в детской практике, поэтому его официальное применение у детей ограничено отдельным опытом наблюдений. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Кортексин (комплекс водорастворимых полипептидных фракций)

Лекарство активно используется неврологами. Кортексин — ноотроп, улучшающий функцию головного мозга, а также активизирующий метаболизм в нейронах центральной и периферической нервной системы.
Наша практика показала, что у малышей с активной потерей двигательных функций, препарат способен оказать поддерживающее действие, тормозя негативные процессы.


«Обычно мы спрашиваем родителей детей, видят ли они положительные результаты после первого курса препарата. Если родители говорят, что результата нет, то мы не используем больше этот препарат у конкретного ребенка, потому что ему не нужны лишние инъекции. Если родители видят положительный результат, то курсы продолжаем».

Препарат в известных педиатрических терапевтических дозах, используется чаще у детей со СМА I и II типов.
В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Ипидакрин (Нейромидин)

Препарат Ипидакрин (Нейромидин)  относится к антихолинэстеразным средствам. Официально он не разрешен для применения в педиатрии, поскольку не проводились клинические исследования на эту тему. Но вне показаний инструкций врачи могут назначать препарат для пациентов со СМА.  «По нашим наблюдениям он действует на основы патогенеза СМА».
Для маленьких детей дозировка препарата существенно уменьшается по сравнению со взрослыми пациентами и подбирается индивидуально после наблюдения за состоянием ребенка. При небольшой передозировке лекарства некоторые пациенты могут чувствовать слабость, которая корректируется уменьшением дозы препарата». В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Ликалия ацетиламиносукцинат (Когитум)

Комплексный препарат дикалия ацетиламиносукцинат (Когитум), в основу которого входит янтарная кислота, обладает антиоксидантным действием. В 2016 году уточнялась эффективная дозировка препарата. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Этилметилгидроксипиридина сукцинат (Мексидол)

Этилметилгидроксипиридина сукцинат (Мексидол) – препарат-антиоксидант, защищающий организм от воздействия свободных радикалов. Были исследования об использовании его у пациентов с нейромышечными заболеваниями, включая СМА. По предварительным данным, препарат хорошо переносится. Препарат не имеет исследований производителя в детской практике, поэтому его официальное применение у детей ограничено отдельным опытом наблюдений. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Альфа-липоевая кислота

Традиционный препарат-актиоксидант предыдущего поколения, использовался до появления препаратов патогенетического лечения. Теоретически можно применять у пациентов с СМА и в наши дни. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Препараты на основе янтарной кислоты

Комбинированные препараты на основе янтарной кислоты (Например,  цитофлавин). Он воздействует на многие важные для патогенеза СМА звенья. У препарата индивидуальная переносимость, поэтому дозировку и продолжительность курса надо подбирать, постоянно наблюдая за пациентом. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Целекоксиб

Нестероидное противовоспалительное средство, которое нельзя использовать бесконтрольно. Есть работы, в которых говорится о том, что препарат увеличивает экспрессию гена SMN2. При этом у препарата довольно серьезные побочные эффекты. Поэтому лекарство можно было принимать до появления препаратов патогенетической терапии строго по назначению врача и под постоянным наблюдением за пациентом. В настоящее время при СМА препараты не назначаются.

Биологически активные добавки (БАДы)

Лецитин​

Лецитин — это БАД- комплекс фосфолипидов, который можно использовать в качестве поддерживающей терапии, если у пациента со СМА нет гиперчувствительности к препарату. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Кверцетин

Это витаминоподобное средство, БАД; обладает антиоксидантным и противовоспалительным действием. Несколько публикаций говорят о том, что препарат может активировать работу митохондрий («энергетических станций» клеток), что нивелирует имеющуюся при СМА митохондриальную недостаточность. В настоящее время при СМА препарат не назначается.

Витамин D

Витамин D участвует в регуляции кальций-фосфорного обмена, увеличивает усвоение в организме кальция и фосфатов, усиливает их захват костной тканью, таким образом способствует минерализации костной ткани и препятствует возможности развития остеопороза.

Комплекс витаминов группы B

Витаминный комплекс группы В. Для детей с СМА назначается вне показаний инструкции.
Витамины группы В с точки зрения биологической химии являются крайне необходимыми для процессов жизнедеятельности периферической нервной системы (рост и миелинизация аксонов).

Магний + Витамин B6

Комплексный препарат, который содержит и витамин B6, и магний. Магний необходим, чтобы сделать психику детей и подростков с СМА более устойчивой. Дети со СМА часто находятся в стрессе из-за неприятных манипуляций и процедур. Иногда просто не хотят что-то важное делать. И на фоне приема Магния + витамина B6 дети с СМА иногда становятся более спокойными и готовыми к сотрудничеству. Препарат повышает стрессоустойчивость и положительно воздействует на периферическую нервную систему за счет витамина В6.

Куркумин

Обладает антиоксидантным эффектом и воздействует на экспрессию транскрипта SMN2 экзона 7. Эффективность не доказана. В настоящее время препарат не назначают.

Коэнзим Q10

БАД, кофермент (компонент сложного фермента). Способствует переносу электронов и принимает участие в окислительном фосфорилировании, что важно для питания клеток организма. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

L-карнитин

БАД, витаминоподобное вещество.
Стимулирует метаболические процессы, участвует в различных звеньях энергетического обмена, влияет на липидный обмен. Восстанавливает щелочной резерв крови, не влияет на свертывающую систему крови, уменьшает образование кетокислот, повышает устойчивость тканей к токсичным продуктам распада, активизирует аэробные процессы и угнетает анаэробный гликолиз, обладает антигипоксическим действием, стимулирует и ускоряет репаративные процессы. Отмечается нейротрофическое действие средства, также препарат активизирует процесс регенерации нервной ткани. Пациентам со СМА помогает проводить активную физиореабилитацию. В настоящее время препарат применяют значительно реже.

Вальпроевая кислота

Международные клинические исследования показали недостаточную эффективность лекарства в качестве препарата для лечения СМА. При этом, по наблюдениям российских специалистов, у пациентов со СМА улучшалась двигательная активность, а также немного увеличилось количество нужного белка в организме.  В настоящее время при СМА препарат не назначается.

Благодарим Анну Александровну Кокорину — детского невролога за медицинскую редактуру статьи.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Другие статьи о симптоматической терапии

Все о СМА

Как работает лекарственная терапия от СМА

Существующая сейчас лекарственная терапия для пациентов с различными типами спинальной мышечной атрофией направлена на исправление причин и уменьшение последствий этого генетического заболевания. Поэтому сначала нужно

Читать дальше
Лекарства и исследования

Эффективность и безопасность вальпроевой кислоты для спинальной мышечной атрофии: систематический обзор и метаанализ

Вальпроевая кислота – противоэпилептический препарат, ингибитор ГАМК-трансферазы, который, предположительно, по данным ретроспективных исследований и экспериментах invitro, оказывает положительное воздействие на СМА.

Читать дальше