21 июля 2020 года компания Биоген, производитель лекарственного препарата нусинерсен (Спинраза) анонсировала новое клиническое исследование, которое планирует проводить уже с начала следующего года. В исследовании с названием РЕСПОНД планируется изучать комбинаторный эффект от применения препаратов Спинраза и Золгенсма.
«Мы много работаем с пациентским сообществом и понимаем, что, несмотря на значительные успехи в области лечения болезни за последние годы – все еще сохраняются неотложные потребности и возможности улучшить качество помощи для детей со СМА», — сообщает компания в своем письме к сообществу больных СМА.
Доступные данные о исследовании долгосрочной эффективности онасемноген абепарвовек (Золгенсма) свидетельствуют, что 4 из 10 пациентов в этом исследовании начали применять нусинерсен (Спинразу). Аналогичные случаи также отмечены в реальной повседневной практике и докладываются на научных конгрессах.
Исследование РЕСПОНД задумано с целью оценить клинические преимущества и безопасность нусинерсена у детей со СМА после применения генной терапии онасемноген абепарвовек. В исследование планируется включить 60 детей в возрасте до 3 лет, которые ранее получили инфузию Золгенсма и которые, по мнению исследователя, могут иметь потенциально лучшие клинические результаты от последующего добавочного лечения нусинерсен.
Основная группа исследования будет включать 40 младенцев возрастом до 9 месяцев и младше (на момент первой дозы нусинерсен), с 2 копиями гена SMN2 (т.е. наиболее вероятно со СМА1 типа) и получили ранее генную терапию онасемноген абепарвовек в возрасте 6 месяцев и младше. Вторая группа исследования будет включать 20 детей более широкого возрастного диапазона (до 3 лет на момент первой дозы нусинерсен). После скринингового периода пациенты получать одобренную 12мг дозу нусинерсен, а после того как все 4 загрузочные дозы будут введены, будет получать лечение нусинерсеном каждый 4 месяца в течение 2-летнего периода исследования.
Исследование РЕСПОНД – открытое (open label) исследование 4 фазы, т.е. все пациенты будут получать препарат и обе стороны – и пациент и его врач будут знать, что они получают нусинерсен.
Зачем проводится исследование?
У больных СМА не производится достаточного количества белка SMN, которые необходим для поддержания работы мотонейронов и нормального функционирования: возможности сидеть, ходить, базовых жизненных функций, таких как глотание и дыхание. Исследование РЕСПОНД проводится с целью установить, правда ли, что применение нусинерсена и дополнительное производство белка SMN с его помощью может принести дополнительный эффект у пациентов, ранее получивших лечение генной терапией.
Оценка эффективности терапии будет проводиться с помощью оценки моторной функции, дополнительных параметров (например, функции глотания), а также бремени ухода за пациентами, ложащимся на ухаживающих лиц. Также будет изменяться уровень нейрофиламентов в качестве потенциального биомаркера развития заболевания.
Компания планирует подать протокол исследования в регуляторные органы в ближайшие месяцы для одобрения и предполагает, что сможет начать набор пациентов, соответствующих критериям включения, уже в 1 квартале 2021 года.
Источник: Письмо компании Биоген (на английском языке)
***
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
