Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101

  • FDA частично приостановило интратекальные клинические испытания AVXS-101 для пациентов со СМА на основании результатов небольшого доклинического исследования на животных
  • При тщательном анализе данных о безопасности для человека из всех доступных на сегодняшний день источников, неблагоприятные события, которые можно ожидать от доклинических результатов, не были замечены
  • Новые данные не влияют на уже одобренное внутривенное применение Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), также известного как AVXS-101: внутривенное введение остается доступным в США.
  • Novartis\Avexis работает с FDA, чтобы определить следующие шаги для решения вопросов возобновлению дозирования в интратекальных испытаниях AVXS-101.

30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101. Это решение последовало после сообщения AveXis для органов здравоохранения о результатах небольшого доклинического исследования, инициированного AveXis, в котором у животных были обнаружены воспаления мононуклеарных клеток дорсальных корешковых ганглиев (DRG), иногда сопровождающиеся дегенерацией нервных клеток или их потерей.

Это частичное ограничение от FDA не влияет на ранее одобренное регулятором внутривенное введение Zolgensma® (или AVXS-101) для пациентов возрастом до 2 лет.

AveXis в настоящее время изучает интратекальное введение AVXS-101 у пациентов со вторым типом спинальной мышечной атрофии в своем исследовании STRONG (многоцентрового исследования с контролем дозировки, предназначенного для оценки эффективности, безопасности и переносимости однократного интратекального введения AVXS-101).

Введенное ограничение влияет на набор пациентов в когорту высокой дозировки исследования STRONG. Набор пациентов в когорту, получающих низкие и средние дозировки препарата, был ранее завершен, и уже были представлены промежуточные результаты.

Клиническое значение воспаления DRG, наблюдаемого в указанном доклиническом исследовании на животных, неизвестно и не наблюдалось в предыдущих исследованиях на животных с AVXS-101. Воспаление DRG может быть связано с сенсорными эффектами.

«Следует отметить, что мы завершили тщательный анализ данных о безопасности  для человека из всех доступных на сегодняшний день источников, и никаких побочных эффектов, связанных с сенсорными изменениями, не наблюдалось при интратекальном введении AVXS-101 или Zolgensma. Мы работаем с органами здравоохранения, чтобы подтвердить дальнейшие рекомендации для клинических исследователей. Мы будем продолжать внимательно следить за любыми сообщениями о событиях, связанных с безопасностью пациентов. Мы по-прежнему уверены, что общее соотношение риска и пользы для пациентов, получающих лечение, является благоприятным, и мы продолжаем продолжать углубленно изучать опыт внутривенного применения препарата. Мы будем усердно работать с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), чтобы определить любые дополнительные действия, необходимые для возобновления дозирования в интратекальных клинических испытаниях AVXS-101», заявляют представители компании.

В настоящее время AveXis и Novartis по-прежнему продолжают  исследование и разработку генной терапии для спинальной мышечной атрофии, редкого и разрушительного генетического заболевания. Мы будем продолжать следить за последними новостями и сообщать вам по мере появления новой информации.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.