- FDA частично приостановило интратекальные клинические испытания AVXS-101 для пациентов со СМА на основании результатов небольшого доклинического исследования на животных
- При тщательном анализе данных о безопасности для человека из всех доступных на сегодняшний день источников, неблагоприятные события, которые можно ожидать от доклинических результатов, не были замечены
- Новые данные не влияют на уже одобренное внутривенное применение Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), также известного как AVXS-101: внутривенное введение остается доступным в США.
- Novartis\Avexis работает с FDA, чтобы определить следующие шаги для решения вопросов возобновлению дозирования в интратекальных испытаниях AVXS-101.
30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101. Это решение последовало после сообщения AveXis для органов здравоохранения о результатах небольшого доклинического исследования, инициированного AveXis, в котором у животных были обнаружены воспаления мононуклеарных клеток дорсальных корешковых ганглиев (DRG), иногда сопровождающиеся дегенерацией нервных клеток или их потерей.
Это частичное ограничение от FDA не влияет на ранее одобренное регулятором внутривенное введение Zolgensma® (или AVXS-101) для пациентов возрастом до 2 лет.
AveXis в настоящее время изучает интратекальное введение AVXS-101 у пациентов со вторым типом спинальной мышечной атрофии в своем исследовании STRONG (многоцентрового исследования с контролем дозировки, предназначенного для оценки эффективности, безопасности и переносимости однократного интратекального введения AVXS-101).
Введенное ограничение влияет на набор пациентов в когорту высокой дозировки исследования STRONG. Набор пациентов в когорту, получающих низкие и средние дозировки препарата, был ранее завершен, и уже были представлены промежуточные результаты.
Клиническое значение воспаления DRG, наблюдаемого в указанном доклиническом исследовании на животных, неизвестно и не наблюдалось в предыдущих исследованиях на животных с AVXS-101. Воспаление DRG может быть связано с сенсорными эффектами.
«Следует отметить, что мы завершили тщательный анализ данных о безопасности для человека из всех доступных на сегодняшний день источников, и никаких побочных эффектов, связанных с сенсорными изменениями, не наблюдалось при интратекальном введении AVXS-101 или Zolgensma. Мы работаем с органами здравоохранения, чтобы подтвердить дальнейшие рекомендации для клинических исследователей. Мы будем продолжать внимательно следить за любыми сообщениями о событиях, связанных с безопасностью пациентов. Мы по-прежнему уверены, что общее соотношение риска и пользы для пациентов, получающих лечение, является благоприятным, и мы продолжаем продолжать углубленно изучать опыт внутривенного применения препарата. Мы будем усердно работать с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), чтобы определить любые дополнительные действия, необходимые для возобновления дозирования в интратекальных клинических испытаниях AVXS-101», заявляют представители компании.
В настоящее время AveXis и Novartis по-прежнему продолжают исследование и разработку генной терапии для спинальной мышечной атрофии, редкого и разрушительного генетического заболевания. Мы будем продолжать следить за последними новостями и сообщать вам по мере появления новой информации.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
