AveXis доложили о результатах первой фазы испытаний AVXS-101

Компания AveXis, специализирующаяся на клинической разработке препаратов генной терапии, разрабатывает лекарства для пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, 16 марта представила последние результаты первой фазы испытаний AVXS-101 для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА) тип1 .

«Мы с нетерпением ждали завершения первой фазы клинических испытаний AVXS-101, первого в истории препарата генной терапии для лечения СМА 1 типа. Мы довольны полученными данными», сказал Шон Нолан, президент и директор компании AveXis. «Последние несколько месяцев были продуктивны для AveXisи мы ждем с нетерпением продолжения этих начинаний и действий компании для ускорения процесса, включая, в частности, запланированную встречу “Type В СМС” (амер. Производство и контроль медикаментов) вместе с FDA(управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов), а также текущие совместные обсуждения для исследования самых оперативных путей в утверждении маркетинга AVXS-101».

 

Основные результаты 1й фазы испытаний AVXS-101 в СМА тип1.

 

Не выявлено новых проблем безопасности и переносимости, связанных с лечением.

С 20 января 2017г AVXS-101 имеет благоприятный безопасный профиль и в основном хорошо переносится, новых проблем переносимости и безопасности не выявлено

Нет новых инцидентов (event free) и 15 из 15 пациентов не имели проблем в отметке 13,6 месяцев, включая 12 из 12 пациентов в «группе предположительной терапевтической дозы».

С 20 января 2017г. 12 из 12 пациентов (100%) в группе пациентов, которые получили единоразовую терапевтическую дозу AVXS-101 (группа2) достигли отметки 13,6 месяцев без инцидентов, в то время как коэффициент выживаемости основанный на естественной истории болезни составляет 25%. Средний возраст участников группы 2 составляет 20,2 месяцев, со старшим пациентом возрастом 31,1 месяц.

Быстрые и стабильные улучшения по шкале CHOP INTEND выше базового уровня.

С 20 января 2017г. наблюдалось среднее увеличение от базовых данных по шкале CHOP INTEND, которое составляло  7,7 баллов в группе 1 и 24,7 баллов в группе 2, отражающие улучшения в моторной функции. В группе 2 средние увеличения по шкале CHOP INTENDбыли 9,8 баллов в течение 1 месяца после терапии и 15,4 баллов – за 3 месяца продолжающейся терапии.

Пациенты группы 2 последовательно достигали и удерживали результаты развития моторных навыков.

С 20 января 2017г. 11 из 12 пациентов (92 %) в группе 2 достигли контроля головы, 9 из 12 пациентов (75%) могут поворачиваться как минимум на 180 градусов со спины влево и вправо, 11 из 12 пациентов (92%) могут сидеть с посторонней помощью. Для окончательной оценки испытаний  AveXisвыбрал 3 проверенных и хорошо известных показателя: возможность сидеть без посторонней помощи с различной продолжительностью. 9 из 12 пациентов (75%) могут сидеть без посторонней помощи как минимум 5 секунд, 7 из 12 пациентов (58%) – 10 секунд, и 5 из 12 пациентов (42%) — 30 секунд и более. 2 пациента могут ходить без посторонней помощи и каждый из них ранее достиг важного уровня развития – стоять с поддержкой, стоять самостоятельно и ходить с поддержкой.

 

Предстоящие клинические испытания AVXS-101 в СМА тип1

AveXis планируют инициировать 2 новых клинических испытания в первой половине 2017 года:

— Открытое несравнительное испытание Фазы 3 с системной доставкой препарата AVXS-101 младенцами с СМА тип 1 – те же методы доставки лекарства в организм тестировали в текущих испытаниях.

— Фаза 1 испытаний тестирования CSF– доставки ( интратекальная инъекция) у детей со СМА 2 типа

 

Источник: Curesma

Перевод выполнен специально для «Семьи СМА»

 

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.