Началось клиническое исследование фазы 1b/2a по тестированию экспериментальной терапии AJ201 у людей со спино-бульбарной мышечной атрофией (СБМА), которую также называют болезнь Кеннеди. Исследование завершило набор пациентов, а основные данные ожидаются уже в первой половине 2024 года.
Об этой важной вехе объявила компания Avenue Therapeutics, которая в прошлом году приобрела права на разработку AJ201 в США, Европейском Союзе и некоторых других регионах у первоначального разработчика терапии AnnJi Pharmaceutical.
«Мы довольны скоростью набора участников в наше исследование фазы 1b/2a по оценке AJ201 для лечения СБМА, что отражает большие неудовлетворенные потребности в лечении при этом изнурительном нейродегенеративном заболевании», — заявила Александра Маклин, д.м.н., генеральный директор Avenue Therapeutics, в пресс-релизе компании. «Мы сосредоточены на разработке этого столь необходимого препарата для пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними, и с нетерпением ждем публикации основных данных во втором квартале 2024 года».
В этом клиническом исследовании фазы 1b/2a (NCT05517603) примут участия 25 взрослых со СБМА, которых случайным образом распределили для приема AJ201 по 600 мг в день или плацебо в течение 12 недель (около трех месяцев).
Как AJ201 работает при СБМА?
Основные цели исследования — оценить профиль безопасности и фармакологические свойства AJ201. Ученые также оценят биологические данные, чтобы увидеть, работает ли исследуемое лечение так, как предполагается.
СБМА (спино-бульбарная мышечная атрофия), также называемая болезнью Кеннеди, представляет собой редкий тип СМА, вызванный мутациями в гене AR, который обеспечивает инструкции по выработке белка рецептора андрогена (AR). Мутации, вызывающие СБМА, приводят к аномальной форме вырабатываемого белка, которая образует комки в нервных и мышечных клетках, нарушая их функцию и приводя к прогрессирующей клеточной дисфункции и гибели, что и вызывает симптомы заболевания.
AJ201 предназначен для активации нескольких биологических путей, которые могут быть полезны при СБМА, путем воздействия на три разных белка — Nrf1, Hsf1 и Nrf2. Предполагается, что активируя их, AJ201 может помочь клеткам очиститься от скоплений аномального белка AR и защитить клетки от окислительного стресса — типа повреждения клеток, который может способствовать гибели нервных клеток при многих неврологических заболеваниях, включая СБМА.
Предшествующее исследование фазы 1 (NCT04392830), в котором приняли участие 72 здоровых взрослых добровольца, показало, что AJ201 в целом хорошо переносится.
AJ201 получил статус орфанного препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения СБМА, болезни Хантингтона и спиноцеребеллярной атаксии.
Автор Marisa Wexler | Перевод и адаптация выполнены специально для сайта f-sma.ru
Источники:
Smanewstoday.com
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
