Российская фармацевтическая компания BIOCAD ведет активную разработку собственного препарата генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследуемый генотерапевтический препарат получил название ANB-004. В 2022 году начались клинические исследования этого препарата и сейчас продолжается набор пациентов в клиническое исследование.
В конце 2023 года были обновлены и расширены критерии для участия в клиническом исследовании. Расширенные критерии расширяют возможности для участия в исследовании пресимптоматических пациентов с 2 копиями гена SMN2, а также в исследовании теперь могут принять участие пациенты с 3 копиями SMN2 и наличием симптомов (в случае, если они появились в возрасте до 6 мес). Соответствующие изменения были одобрены регулирующими органами.
Таким образом, актуальные критерии набора участников в исследование выглядят следующим образом:
- Наличие генетически подтвержденного диагноза СМА (гомозиготная делеция 7-го экзона гена SMN1 или гетерозиготная делеция 7-го экзона + подтвержденная точечная мутация гена SMN1) c наличием 2 или 3 копий гена SMN2).
- пациенты с двумя копиями гена SMN2 могут быть включены в исследование как на пресимптоматической стадии заболевания, так и при наличии симптомов СМА. При наличии симптомов возраст дебюта заболевания должен составлять до 180 дней от рождения;
- пациенты с тремя копиями гена SMN2 могут быть включены в исследование при наличии симптомов СМА 1-го типа и дебютом заболевания в возрасте до 180 дней от рождения.
2. Возраст до 240 дней (8 месяцев).
Участие в клиническом исследовании могут принять дети как из Российской Федерации, так и других стран.
Более подробно о препарате, исследовании и центрах в которых оно проводится, а также подробнее о критериях включения и не включения можно узнать в данном материале.
Получить актуальную информацию о клиническом исследовании ANB-004-1/BLUEBELL можно на сайте ct.biocad.ru или по телефону горячей линии 8-800-511-00-37
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
