Ученые полагают, что их работа может помочь оптимизации доставки Спинразы(нусинерсена), первого зарегистрированного средства для лечения СМА. Спинраза повышает количество функционального гена SMN2 (люди имеют два гена SMN), поэтому если будет найдена возможность доставлять белок в нейроны более таргетно и эффективно, эффективность лечения может быть существенно повышена.
Компания Биоген подготовила обновленную информацию по доступу к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах. Несмотря на то, что препарат Спинраза был
С 20 января 2017г. 12 из 12 пациентов (100%) в группе пациентов, которые получили единоразовую терапевтическую дозу AVXS-101 (группа2) достигли отметки 13,6 месяцев без инцидентов, в то время как коэффициент выживаемости основанный на естественной истории болезни составляет 25%. Средний возраст участников группы 2 составляет 20,2 месяцев, со старшим пациентом возрастом 31,1 месяц.
Управление по санитарному надзору за качеством лекарственных препаратов и пищевых продуктов США (FDA) одобрило препарат SPINRAZA™ (nusinersen) компании Биоген по ускоренной процедуре для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. SPINRAZA — первое и уникальное лечение, одобренное от СМА, прогрессирующей мышечной слабости, которая является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей.
На ежегодной конференции Ассоциации британских детских неврологов, состоявшейся 11-13 декабря в Кэмбридже, компания Биоген представила результаты 3 фазы клинических испытаний Endear препарата Спинраза (Нузинерсен), недавно одобренного для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей Американским управлением за контролем лекарственных средств (FDA).
«Предварительные клинические наблюдения, в которых зарегистрирована выживаемость без «событий», стабильное улучшение двигательных функций и достижение ключевых функций у пациентов, получивших однократную инфузию AVXS-101, значительно превосходят все то, что наблюдается при естественном течении заболевания»,
В конце декабря в журнале The Lancet были опубликованы результаты второй фазы клинических исследований препарата Нузинерсен (торг.имя — Спинраза). В статье описаны результаты открытого (без плацебо-контроля) исследования препарата на 20 пациентах со СМА 1 типа. Период наблюдения за пациентами в данной фазе исследования составил от 2 до 32 месяцев.
Мы предлагаем вам ознакомиться с обзором данной публикации на русском языке.
Biogen и Ionis Pharmaceuticals недавно представили обновленную информацию о клиническом развитии Nusinersen, лекарственного средства, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Компания Roche официально заявила о начале проведения сразу двух клинических испытаний Фазы 2, проверяющие препарат RO7034067 (также известный как RG7916). Испытания начнутся в октябре.
Компания Roche, вместе со своими партнерами PTC Therapeutics и SMA Foundation представили свежую информацию о своем сплайсинг-модификаторе гена SMN2 – препарате RG7916.
После проведения дополнительного наблюдения за пациентами, проведения новых оценок токсикологии и получения обратной связи от регулирующих органов, исследователей и членов Комитета по мониторингу данных компания надеется возобновить набор новых участников в исследование.
В начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.
Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа.
На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.
Помимо финансирования части исследований, Cure SMA взяли на себя обязательство выступать в интересах пациентов при участии в разработке лекарственных средств. Это необходимо для того, чтобы внутренние регулирующие органы лучше понимали потребности сообщества пациентов со СМА.
Открыт набор пациентов со спинальной мышечной атрофией 2,3 и 4 типов в новое испытание 2 фазы клинических исследований препарата CK-2127107 компании Цитокинетикс.
Данные, представленные на совещании, показывают, что AVXS-101 продолжает демонстрировать благоприятный уровень безопасности у изучаемых больных, новых проблем с переносимостью, связанных с лечением, выявлено не было.
«Совокупность этих данных у детей раннего возраста с СМА внушает оптимизм, в том числе наблюдаемые тенденции к увеличению мышечной функции как показывают измерения по шкалам CHOP INTEND и Hammersmith Infant Neurological Exam Motor Milestones », заявил Финкель.
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
