Menu

Scholar Rock разрабатывает препарат SRK-015 для улучшения мышечной активности у пациентов со СМА

Первые данные по активации ингибиторов миостатина в доклинической модели СМА были освещены на ежегодной конференции Cure SMA в июле.
Лечение с применением препарата SRK-015 привело к значительному увеличению мышечной силы в генетической модели СМА

Scholar Rock, биотехнологическая компания, специализирующаяся на открытиии разработке препаратов, избирательно действующих нафакторы роста в очаге болезни на микроуровне, объявила о том, чтодля  улучшения мышечной силы и функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) разработан новый препарат SRK-015. Он является высоко избирательным ингибитором надклеточной активации миостатина.  СМА — это редкое и часто фатальное генетическое заболевание, которое негативно влияетна нервно-мышечную функцию.  Одновременно с этим, представители компании представили данные о доклинических исследованиях препарата SRK-015 на ежегодной конференции CURE SMA 29 июня — 2 июля 2017 года в Орландо, штат Флорида.

Нагеш Махантхаппа, доктор наук, президент и главный исполнительный директор Scholar Rock заявил: «Мы рады тому, что можем перейти к клиническим испытаниям препарата SRK-015 на пациентах со СМА, основываясь на новейших данных о биологии миостатина, нейромышечной патологии и уникальной фармакологии SRK-015, которые мы представили на Ежегодной конференции Cure SMA». Он также добавил: “Мы рассматриваем разработку SRK-015, как важный шаг в демонстрации широкого терапевтического потенциала препарата, нацеленного на активацию надклеточных факторов роста белка при лечении широкого спектра заболеваний”.

Scholar Rockпланирует разрабатывать SRK-015 как в сочетании с терапией, направленной на исправление основного генетического дефекта при СМА, так и в виде монотерапии у пациентов с некоторыми подтипами СМА. Исследователи Scholar Rockпродемонстрировали, что SRK-015 избирательно связывается с латентными формами миостатина, ингибируя активацию,а также избегая взаимодействия с другими близкородственными членами надсемейства TGFβ, которые могут приводить к непреднамеренным побочным эффектам.

Scholar Rockвпервые сообщилрезультаты потенциальной эффективности SRK-015 при СМА в докладена ежегодной конференции Cure SMA. Основные результаты доклинических исследований включаютследующие данные:

  • SRK-015 специально нацелен на активацию скрытых форм миостатина и не ингибирует GDF11 или активин  A, белки, структурно похожие на миостатин, но участвующие в регулировании широкого круга биологических процессов за пределами биологии мышц.
  • SRK-015 существенно увеличиваетмышечнуюмассу тела у приматов(прим. кроме человека,на людях испытания пока не проводились), что особенно заметно влияет на мышцы с высокой долей быстроразрывных волокон, — тот тип мышечного волокна, который особенно сильно подвержен влиянию при СМА.
  • При исследованиях на мышиной модели СМАингибирование активации миостатина в сочетании с «корректорной» терапией, которая нацелена на лежащий в основе генетический дефект, значительно улучшило силу икроножной мышцы по сравнению с лечением только «корректорной» терапией.

·По словам Карен С. Чен, доктора наук, главного научного сотрудника SMA Foundation и соавтора исследования, которое было представлено: «Мы воодушевлены доклиническими данными, полученными при испытании SRK-015, включая влияние на быстроразрывные мышечные волокна, что особенно актуально при СМА, а также избирательным действием препарата, что может быть очень важным при рассмотрении терапии у детей. Мы надеемся, что эти вдохновляющие доклинические результаты принесут клиническую пользу всем пациентам. Сообщество СМА добилось огромного прогресса в разработке методов лечения, направленных на устранение потери моторных нейронов, что помогает заполнить столь востребованную нишу в терапии заболевания. Следующим шагом в лечении заболевания можно считать терапию с применением SRK-015, решающую проблему атрофии мышц по отдельности или в сочетании с терапией, направленной на регуляцию SMN»

О препарате SRK-015

SRK-015 является селективным и локальным ингибитором активации скрытого миостатина. Миостатин, член надсемейства TGFβ факторов роста, который вырабатывается в основном в клетках скелетных мышц, является генетически подтвержденной мишенью, которая регулирует мышечную массу. Компания Scholar Rock активно работает над продвижением SRK-015 на стадию клинических испытаний для улучшения мышечной силы и двигательной функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Scholar Rock планирует исследовать SRK-015 как в сочетании с терапией, направленной на исправление лежащего в основе генетического дефекта, так и в виде монотерапии в некоторых подгруппах пациентов с SMA. На данный момент препарат SRK-015 требует дальнейших исследований. Эффективность и безопасность лекарства не установлены, а также препарат пока не одобрен FDA или каким-либо другим регулирующим органом.

Источник: Businesswire

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА». Пер. Максим Акименко

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up