Исследование продемонстрировало, что мышечная и моторная функции у детей, получивших препарат ISIS-SMNRx, усилилась. Результаты также свидетельствовали о том, что препарат продолжает хорошо переносится и, по-видимому, имеет положительный эффект в отношении прогрессирования заболевания.
Исследователи Nationwide Children’s Hospital испытывают революционно новый метод, который должен в корне изменить терапию спинальной амиотрофии (СМА) — генетического заболевания, являющегося самой частой причиной смерти
Клинические испытания препарата CK-2127107 стали возможны благодаря начальному финансированию, поступившему от американской ассоциации «Cure SMA», которая поддерживает исследования применения активаторов скелетной мускулатуры такого типа для потенциального лечения СМА.
«Наше вещество потенциально сможет стимулировать выработку SMN с помощью сложного клеточного механизма, известного как сплайсосома», сообщает Susanne Swalley – соавтор публикации и исследователь в отделе эволюционных и молекулярных путей Института Биомедицинских Исследований NIBR.
«Мы рады приветствовать инвесторов из Deerfield management и Roche в нашей команде, теперь для AveXis наступает новый этап. Мы уже начали разработку пока уникальной по технологии генной терапии для СМА, и сейчас у нас есть все возможности, чтобы как можно быстрее достичь результатов в развитии нашего продукта».
Компания Biogen сообщила о новом этапе клинического исследования препарата SMNRx, работа над которым ведется совместно с компанией ISIS. Текущий этап исследования направлен на лечение досимптоматической спинальной мышечной атрофии и начался в 10 странах мира.
Десять лет назад была только одна такая компания, а теперь у нас есть десяток. Это радует, т.к. привлечение к исследованиям большего числа компаний принесет дополнительные ресурсы и опыт, что быстрее приведет нас к эффективной терапии СМА.
18-19 ноября 2014 года компания ISIS объявила о начале второго этапа третьей фазы клинических испытаний своего препарата ISIS-SMNRx и был объявлен набор в группу для испытаний
“Кажется, что мы превращаем тип 1 СMA в тип 2”, заявил доктор Ричард Финкель, руководитель отделения неврологии в Nemours Children’s Hospital in Orlando, Floridaи ведущий автор исследования. “Двое из этих детей теперь даже ходят, таким образом, мы можем классифицировать их даже как 3 тип СМА. В этом смысле, мы можем сказать, что «Nusinersen» — это трансформирующий препарат”.
Крупная швейцарская фармацевтическая компания Roche приобрела французский Trophos и продолжает начатую им разработку препарата Олезоксим, который уже на второй фазе исследований показал эффективность для пациентов со СМА.
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
