Menu

Начато исследование зарегистрированного препарата «Целесоксиб» в качестве терапии СМА

«В ходе этого исследования мы сможем установить, будет ли целесоксиб действительно вызывать повышение уровня SMN2 у реальных пациентов с СМА, и надеемся, что это позволит проложить путь к новому методу терапии, широко распространенному во всем мире», — говорит доктор Алекс Маккензи, ведущий исследования этого препарата. – «если в ходе этого исследования будет продемонстрирована ее эффективность, будет представлять собой низкозатратный и связанный с низким риском подход, который немедленно сможет стать доступным для всех, страдающих этим заболеванием. Нет сомнений, что такую возможность необходимо изучить».

Утвержденный Фондом «Гвендолин Стронг» грант на целевые исследования будет направлен д-ру Алексу МакКензи, сотруднику Научно-исследовательского института детской больницы Восточного Онтарио (далее СНЕО) — на прямое финансирование проведения в Канаде открытого клинического исследования зависимости доза-эффект, направленного на изучение влияния целесоксиба в низких дозах при применении для пациентов с СМА II и III типа.

Несмотря на то, что методов лечения СМА не существует, проводится множество исследований как в научных кругах, так и непосредственно среди пациентов, и существует несколько многообещающих потенциальных терапевтических средств, в настоящее время находящихся на этапе клинических испытаний на пациентах.

Целекоксиб – нестероидный противовоспалительный препарат (НСПВП), одобренный Управлением США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами (FDA) и Министерством здравоохранения Канады для лечения боли, вызванной такими состояниями, как артрит. Несмотря на то, что препарат не был специально разработан для лечения СМА, благоприятные результаты доклинических исследований, проведенных в СНЕО на мышах с СМА и на клетках человека с СМА, свидетельствуют о том, что целесоксиб в низких дозах может способствовать активации (ап-регуляции) экспрессии белков SMN2 и, следовательно, указывают на возможность новой экономически эффективной терапии при СМА, позволяющей снизить воздействие заболевания на организм. Целью исследования, проводимого в СНЕО, является изучение наиболее эффективной дозы целесоксиба для улучшения экспрессии генов SMN2 у пациентов с СМА.

«В предыдущей работе, мои коллеги указали определенный клеточный путь, демонстрирующий действие распространенного препарата, предназначенного для лечения артрита и утвержденного FDA – целесоксиба, который мог бы активировать этот путь, тем самым повышая уровень белков SMN2 у пациентов с СМА», — сказал д-р Алекс МакКензи, ведущий исследователь в СНЕО. «В ходе этого исследования мы сможем установить, будет ли целесоксиб действительно вызывать повышение уровня SMN2 у реальных пациентов с СМА, и надеемся, что это позволит проложить путь к новому методу терапии, широко распространенному во всем мире».

«Мы чрезвычайно рады поддерживать важную работу, выполняемую д-ром МакКензи и его командой», — заявил Билл Стронг, один из основателей Фонда Гвендолин Стронг.  – «Существует несколько интересных потенциальных методов лечения на горизонте для пациентов с СМА, и методика применения целесоксиба, если в ходе этого исследования будет продемонстрирована ее эффективность, будет представлять собой низкозатратный и связанный с низким риском подход, который немедленно сможет стать доступным для всех, страдающих этим заболеванием. Нет сомнений, что такую возможность необходимо изучить.» СНЕО планирует начать включение в открытое клиническое исследование зависимости доза-эффект с применением целекоксиба в начале 2016 г.

Дополнительную информацию по СНЕО или клиническому исследованию, направленному на изучение применения целекоксиба у пациентов с СМА, можно получить, связавшись с Адриеной Винно (Adrienne Vienneau): avienneau@cheo.on.ca

источник

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up