- Hoffman-La Roche, РТС и SMA Foundation предоставили обновленную информацию о клинической разработке RG7800, исследуемого сплайсинг-модификатора (вырезание участков РНК), который исследуется в качестве потенциального лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
«Мы хотели бы акцентировать внимание на том, что решение о приостановлении исследования было принято в качестве меры предосторожности, учитывая то, насколько для нас важна безопасность пациентов»
В ноябре 2014 года Рош начал стадию исследования «Moonfish» (фаза 1b/2a), основанные на благоприятных результатах испытаний, проведенных на здоровых добровольцах и токсикологических исследований на животных в течение 13 недель. Основная цель этого исследования — проследить безопасность применения и переносимость RG7800, а также измерить концентрации препарата в организме с течением времени (фармакокинетика) и влияние на сплайсинг гена SMN2 mRNAи производство белка SMN.
«Параллельно с Moonfish, мы исследовали на животных длительное влияние RG7800. Такие исследования на животных являются стандартным требованием в разработке новых лекарственных средств. В данном исследовании мы обнаружили неожиданное влияние препарата на глаза животных. Так как безопасность пациентов имеет для нас первостепенное значение, в качестве меры предосторожности, мы немедленно приостановили Moonfishисследование».
«Важно отметить, что была проведена проверка всех данных по безопасности всех пациентов, участвующих в стадии исследований Moonfishи никакой вероятности риска выявлено не было.
При испытаниях на животных было использовались повышенные концентрации RG7800, выше тех концентраций, которые испытывались на пациентах. Сейчас мы стараемся произвести тщательную оценку этого эффекта препарата на животных и утвердим дальнейшие шаги в Moonfishстадии на ближайшее будущее».
«Все пациенты, участвующие в стадии исследований Moonfish, информируются обо всех нюансах исследования и будут наблюдаться в соответствии с протоколом исследования.
Получавшая суспензию препарата RG7800 первая когорта Moonfishзавершила лечение, и 3 человека начали лечение в составе второй когорты. Никакого нового риска RG7800 в ходе исследования выявлено не было. Мы хотели бы акцентировать внимание на том, что решение о приостановлении исследования было принято в качестве меры предосторожности, учитывая то, насколько для нас важна безопасность пациентов».
Подготовлено специально для «Семьи СМА»
Семьи СМА: Мы уже сообщали о том , что исследования препарата RG7800 были приостановлены в начале года и новую информацию о возобновлении исследований мы ожидаем в конце 2015-начале 2016 года.
18.01.2016
