Menu

Информация о клинической разработке RG7800

  1. Hoffman-La Roche, РТС и SMA Foundation предоставили обновленную информацию о клинической разработке RG7800, исследуемого сплайсинг-модификатора (вырезание участков РНК), который исследуется в качестве потенциального лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

«Мы хотели бы акцентировать внимание на том, что решение о приостановлении исследования было принято в качестве меры предосторожности, учитывая то, насколько для нас важна безопасность пациентов»

В ноябре 2014 года Рош начал стадию исследования «Moonfish» (фаза 1b/2a), основанные на благоприятных результатах испытаний, проведенных на здоровых добровольцах и токсикологических исследований на животных в течение 13 недель. Основная цель этого исследования — проследить безопасность применения и переносимость RG7800, а также измерить концентрации препарата в организме с течением времени (фармакокинетика) и влияние на сплайсинг гена SMN2 mRNAи производство белка SMN.

«Параллельно с Moonfish, мы исследовали на животных длительное влияние RG7800. Такие исследования на животных являются стандартным требованием в разработке новых лекарственных средств. В данном исследовании мы обнаружили  неожиданное влияние препарата на глаза животных. Так как безопасность пациентов имеет для нас первостепенное значение, в качестве меры предосторожности, мы немедленно приостановили Moonfishисследование».

«Важно отметить, что была проведена проверка всех данных по безопасности всех пациентов, участвующих в стадии исследований Moonfishи никакой вероятности риска выявлено не было.

При испытаниях на животных было использовались повышенные концентрации RG7800, выше тех концентраций, которые испытывались на пациентах. Сейчас мы стараемся произвести тщательную оценку этого эффекта препарата на животных и утвердим дальнейшие шаги в Moonfishстадии на ближайшее будущее».

«Все пациенты, участвующие в стадии исследований Moonfish, информируются обо всех нюансах исследования и будут наблюдаться в соответствии с протоколом исследования.

Получавшая суспензию препарата RG7800 первая когорта Moonfishзавершила лечение, и 3 человека начали лечение в составе второй когорты. Никакого нового риска RG7800 в ходе исследования выявлено не было. Мы хотели бы акцентировать внимание на том, что решение о приостановлении исследования было принято в качестве меры предосторожности, учитывая то, насколько для нас важна безопасность пациентов».

Подготовлено специально для «Семьи СМА»

Источник:

Семьи СМА: Мы уже сообщали о том , что исследования препарата RG7800 были приостановлены в начале года и новую информацию о возобновлении исследований мы ожидаем в конце 2015-начале 2016 года.

18.01.2016

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up