Препарат RG7916 для терапии при СМА готов к первому клиническому испытанию

Недавно компания Roche объявила, что новый исследуемый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — RG7916 — скоро достигнет стадии первого клинического испытания. В ходе испытания будет получена информация о безопасности и переносимости препарата, изучена фармакокинетика (абсорбция, распределение, метаболизм и выведение) RG7916 у здоровых лиц.

В апреле 2015 г. клиническое испытание Moonfish, посвященное изучению другого препарата с аналогичным механизмом действия, носящего название RG7800, было приостановлено из соображений безопасности. В ходе исследования на животных, подвергавшихся длительному воздействию препарата в высокой дозировке, были отмечены неблагоприятные результаты, и исследование остается приостановленным до завершения изучения полученных данных.

Тем временем, компания Roche продолжала работать над препаратом RG7916.

Оба препарата являются модификаторами сплайсинга SMN2 и воздействуют на ген SMN2, вырабатывающий белок SMN лишь в низких количествах при сплайсинге информационной РНК. Как правило, у людей присутствует до двух копий гена SMN2 в каждой клетке. В отдельных случаях присутствует три или более копии. У лиц со спинальной мышечной атрофией дополнительные копии гена SMN2 связаны с более легким течением нарушения.

Модификаторы сплайсинга могут сместить баланс сплайсинга SMN2 с выработки нефункциональной короткой формы в сторону выработки полноразмерного функционального SMN c возможностью исправления фенотипа. Более того, исследование, опубликованное в журнале Science в 2014 г., продемонстрировало, что модификаторы сплайсинга SMN2 могут улучшить моторные функции и продолжительность жизни у мышей со смоделированной спинальной мышечной атрофией.

Данные исследования 1-й фазы будут использованы для сравнения препаратов RG7916 и RG7800, формирования основы, на которой будут приниматься решения относительно возможного продолжения программы. Компания Roche  отмечает, что новый препарат обладает характеристиками, отличающимися от RG7800, и это может повлиять на действие препарата на организм.

Также компания Roche заявила, что в исследовании будет использован Итраконазол – препарат, разрешенный для применения в медицинской практике – в качестве инструмента для понимания метаболизма или расщепления RG7916 у людей. Итраконазол представляет собой противогрибковый препарат, о котором известно, что он взаимодействует с большим числом лекарственных препаратов.

Roche планирует опубликовать результаты исследования к середине 2016 г. Изучение препарата RG7916 проводится при сотрудничестве с партнерами компании Roche — PTC Therapeutics и SMA Foundation.

Объявление, сформулированное в виде письма к СМА сообществу, заканчивалось прямым обращением к пациентам со СМА: «Наша приверженность к оказанию помощи сообществу людей, живущих с СМА, остается неизменной, по мере того как мы продолжаем изучать новые препараты для лечения СМА. Совместно с нашими партнерами — мы хотели бы поблагодарить Вас за то, что делитесь с нами своим опытом жизни с СМА; вы ежедневно являетесь для нас источником вдохновения.»

Перевод Юлии Лазаревой

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»

Примечание от БФ «Семьи СМА»:

В данный момент продолжается 1 фаза исследования RG7918 и мы все с нетерпением ждем результатов. Тот факт, что в Roche сейчас готовятся к проведению следующей фазы испытаний на пациентах со СМА, позволяет предположить, что полученные результаты носят позитивный характер и следует ждать последующего мультицентрового исследования 2 фазы.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.