Menu

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания Roche представила последнюю информацию о 2 пероральных препаратах, находящихся на стадии разработки, олезоксиме и RG7916. А также сообщает о трех стадиях исследования RG7916, в которые в настоящее время идет набор пациентов – SUNFISH (типы 2 и 3), FIREFISH (тип 1) и JEWELFISH (пациенты с типов 2/3, уже получавшие лечение другими модификаторами сплайсинга).

Олезоксим

Олезоксим является веществом, назначаемым перорально для поддержания функции митохондрий и поддержки и продления функционирования клеток

Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Американская Администрации по контролю лекарственных средств и продуктов питания (FDA) запросили дополнительные данные по соотношению преимуществ и рисков применения препарата в исследованиях фазы 3

Мы учли обратную связь ЕМА и FDAи планируем проведение дополнительно исследования олезоксима в фазе 3. Мы проинформируем вас о ходе подготовки в ближайшие месяцы

RG7916

 

RG7916 является модификатором сплайсинга SMN2, назначаемым перорально и распределяющимся по всему телу
Препарат находится в стадии клинических испытаний, проводимых совместно c компанией PTC Therapeuticsи SMA Foundation
RG7916 получил в FDAстатус препарата для лечения редких заболеваний (Orphan Drug Designation)

В какие клинические испытания RG7916 идет набор пациентов в настоящее время?

В настоящее время идет набор пациентов в 3 клинических испытания препарата RG7916: SUNFISH, FIREFISHи JEWELFISH
Для включения в любые испытания RG7916 потенциальные участники должны соответствовать всем критериям включения

 

SUNFISH

 

Задача: Оценить эффективность и безопасность использования RG7916 у пациентов со СМА типов 2 и 3
На этапе 1 будет оцениваться безопасность и переносимость 2 различных дозировок RG7916
На этапе 2 будет оцениваться эффективность и безопасность RG7916  в выбранной на этапе 1 дозировке
Кто может быть включен?Дети и молодые взрослые (2-25 лет) со СМА типов 2 и 3*
Дизайн исследования:исследование SUNFISHсостоит из 2 этапов

 

 

Текущий статус: Запланированный набор 10 взрослых и подростков (Группа А) и 9 детей (Группа В)*** на Этап 1 Дозировка 1 (низкая доза) исследования RG7916 завершен. Набор на Этап 1 Дозировка 2 (высокая доза) в настоящее время продолжается.
Оценка безопасности:Безопасность участников испытаний является нашим приоритетом. Как запланировано в протоколе исследования, Комитет мониторинга безопасности рассматривает всю информацию, имеющую отношение к безопасности, от всех участников исследования SUNFISH. После оценки информации о безопасности, полученной после применения низкой дозы, назначенной Группе В на Этапе 1, Комитет разрешил продолжить исследование в соответствии с планом
Дальнейшие шаги:  начало Этапа 2 планируется на вторую половину 2017 года, на этом этапе будут включены дополнительные клиники и страны

* Потенциальные участники должны соответствовать всем критериям включения прежде чем быть допущенными к исследованию SUNFISH

** Доработанный протокол ожидает утверждения регулирующими органами

*** Может быть проведен дополнительный набор участников в Этап 1 Дозировку 1 Группу В

 

FIREFISH

 

Задача: Оценить эффективность и безопасность использования RG7916 у детей от 1 до 7 месяцев с СМА типа 1
На этапе 1 будет оцениваться эффективность и безопасность RG7916 в 2 различных дозировках
На этапе 2 будет оцениваться эффективность и безопасность RG7916  в выбранной на этапе 1 дозировке
Кто может быть включен?  Дети от 1 до 7 месяцев с СМА типа 1*
Дизайн исследования:  исследование SUNFISHсостоит из 2 этапов

 

 

Текущий статус:  Первый ребенок был включен в исследование в декабре 2016 года, исследование продолжается в Европе. Этап 1 исследования FIREFISHбудет начат в дополнительных странах и клиниках, включая США, в течение ближайших месяцев.
Оценка безопасности:  Безопасность участников испытаний является нашим приоритетом. Как запланировано в протоколе исследования, Комитет мониторинга безопасности рассматривает всю информацию, имеющую отношение к безопасности, от всех участников исследования FIREFISH.
Дальнейшие шаги:  начало Этапа 2 планируется на вторую половину 2017 года, на этом этапе будут включены дополнительные клиники и страны

*Потенциальные участники должны соответствовать всем критериям включения прежде чем быть допущенными к исследованию FIREFISH

 

JEWELFISH

Задача: Оценить безопасность и переносимость использования RG7916
Кто может быть включен? Пациенты с СМА, ранее получавшие терапию, направленную на SMN2 (либо в рамках исследования MOONFISHс RG7800, либо с другим препаратом, направленным на SMN2)

 

 

Текущий статус: Первый пациент получил первую дозу в клинике в США
Оценка безопасности:  Безопасность участников испытаний является нашим приоритетом. Как запланировано в протоколе исследования, Комитет мониторинга безопасности рассматривает всю информацию, имеющую отношение к безопасности, от всех участников исследования JEWELFISH.
Дальнейшие шаги:  запланировано продолжение скрининга и включения пациентов в клиниках США и Европы
*Потенциальные участники должны соответствовать всем критериям включения прежде чем быть допущенными к исследованию JEWELFISH

Как могу я или член моей семьи узнать, каким образом стать участником исследований SUNFISH, FIREFISH или JEWELFISH?

Пожалуйста, обратитесь к своему врачу или в пациентскую организацию, если Вы считаете, что Вы или член Вашей семьи мог бы стать участником одного из этих исследований
Вы можете также посетить сайт www.roche-sma-clinicaltrials.com, где имеется больше информации о нашей программе
Локальное объединение пациентов в месте Вашего проживания может иметь больше информации и ресурсов

Как мне получить больше информации?

Вы можете узнать больше об исследованиях SUNFISH, FIREFISHили JEWELFISHна сайте www.clinicaltrials.gov  и www.clinicaltrialsregister.eu

 

Скачать Обращение компании

 

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».
Благодарим за помощь с переводом Наталью Мефодовскую

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up