Menu

Данные PTC Therapeutics по исследованию препарата RG7800

Фармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила о публикации результатов первой фазы клинических исследований по оценке эффективности перорального препарата RG7800 для терапии СМА.

В данный момент исследования препарата заморожены как минимум до конца года, как мы сообщали ранее.

Исследование «Препарат RG7800 (модулятор сплайсинга SMN2) демонстрирует дозозависимое увеличение количества полноразмерных SMN2 mRNA в первом испытании у человека» было представлено 22 апреля 2015 г. на 67-ой ежегодной встрече Американской академии неврологии в рамках сессии, посвященной инновациям в науке.

Плацебо-контролируемое дозозависимое исследование действия нарастающих доз препарата в условиях двойной анонимности на 48 здоровых добровольцах позволило оценить действие препарата RG7800 на сплайсинг гена SMN2, от которого ключевым образом зависит ход течения СМА у пациентов.

Спинальная мышечная атрофия – нейродегенеративное заболевание, вызываемое мутацией или дефектом гена SMN1, приводящих к недостатку SMN-белка. То же состояние развивается и при неправильном сплайсинге гена SMN2 (гомолога SMN1). Недостаток SMN-белка ограничивает рост и пролиферацию двигательных нейронов в головном и спинном мозге, в конечном итоге вызывая смерть нейронов. Это ведет к поражению мышц, постепенной дегенерации и последующей смерти ребенка.

Препарат RG7800 демонстрирует положительный эффект за счет выборочной модуляции трансляции сплайсинга SMN2 mRNA, стимуляции выработки SMN-белка, способствуя выживаемости мотонейронов. Это исследование производилось PTC Therapeutics совместно с компанией Roche и SMA foundation.

Стюарт В. Пелтц, Ph.D., генеральный директор PTC Therapeutics так комментирует пресс-релиз: «Возможность продемонстрировать действенность механизма в рамках первой фазы клинического исследования – важное достижение для нашего сотрудничества в области разработок для СМА и нашей альтернативной платформы сплайсинга. Препарат RG7800 действует на основную причину заболевания и сможет применяться для восстановления функциональных уровней белка-SMN в нервной системе, мускулатуре и других тканях тела. Нам внушают надежду результаты продолжающейся второй фазы исследования Moonfish с участием пациентов СМА, которое стартовало в конце прошлого года. Результаты ожидаются в 2016 г.»

Пер. Юлии Мельниковой специально для «Семьи СМА»

Источник:

Напомним, что исследование препарата было приостановлено летом этого года, т.к. в ходе исследований на животных было выявлено побочное действие препарата. Предварительно говорится о связи побочного эффекта с величиной используемой дозы RG780.  Информацию о возобновлении или прекращении испытаний препарата разработчики обещают предоставить в конце 2015-начале 2016г.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное зарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.

Другие статьи о препарате

RG7800

Информация о клинической разработке RG7800

В ноябре 2014 года Рош начал стадию исследования «Moonfish» (фаза 1b/2a), основанные на благоприятных результатах испытаний, проведенных на здоровых добровольцах и токсикологических исследований на животных в течение 13 недель. Основная цель этого исследования — проследить безопасность применения и переносимость RG7800, а также измерить концентрации препарата в организме с течением времени (фармакокинетика) и влияние на сплайсинг гена SMN2 mRNAи производство белка SMN.

Читать дальше
RG7800

Genentech\PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА

«Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года.

Читать дальше

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up